Kolbam 250 mg kemény kapszula alkalmazási előírás

Utolsó frissítés: 2026. 04. 07.

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást.

1. A GYÓGYSZER NEVE

Kolbam 50 mg kemény kapszula.

2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL

50 mg kAólsav kemény kapszulánként.

g

A segédanyagyok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.

g

3 s

. GYÓGYSZERFzORMA

e

emény kapszula. fo

50 mg-os kapszula: 2-es méretű, alasó és felső részén svédnarancs színű kapszula (fekete színű „ASK001” és „50 mg” nyomattal). Alo kapszulák fehér port tartalmaznak.

m

4 a

. KLINIKAI JELLEMZŐK h

o

4.1 Terápiás javallatok z

a

A Kolbam szterol-27-hidroxiláz hiány, ami cerebrotendinloisus xanthomatosis (CTX) formájában

j e

elentkezik), 2-(vagy alfa-)metilacil-CoA-racemáz (AMACR) hiány vagy koleszterol-7-alfa-hidroxiláz

( n

CYP7A1) hiány miatti primer epesavszintézis veleszületett rendgellenességeinek kezelésére javallott 1 hónapos és 18 éves kor közötti csecsemőknél, gyermekeknél és seerdülőknél, valamint felnőtteknél.

4.2 Adagolás és alkalmazás ly

e

A m

kezelést a meghatározott hiánybetegségek kezelésében tapasztalt orvosnak/gyermekorvosnak kell elkezdenie és monitoroznia. e

g

s

Adagolás z

n

A t

kólsav ajánlott adagja a primer epesavszintézis veleszületett rendellenességeinek kezelésében felnőttek és gyermekek részére is napi 10-15 mg/kg, naponta egyszer vagy több részre elosztva. Az adagot a kívánt hatás eléréséig kell titrálni, de nem haladhatja meg a 15 mg/kg maximális napi adagot. Ha a számított dózis nem az 50 többszöröse, a maximális 15 mg/kg napi adag alatti legközelebbi dózist kell választani, feltéve, hogy az elégséges a vizeletben megjelenő epesavak visszaszorítására. Amennyiben ez nem teljesül, a következő magasabb adagot kell választani. A betegeket az első évben háromhavonta, a rákövetkező három évben hathavonta, majd évente kell monitorozni. A kólsav monoterápiára adott terápiás válasz tartós elmaradása esetén más kezelési lehetőségeket kell mérlegelni, lásd 4.4 pont. A kezelés megkezdésekor és az adag módosításakor a szérum- és a vizelet-epesavszintet megfelelő analitikai módszer segítségével szorosan monitorozni kell. A termelődő kóros epesav-metabolitok

koncentrációját meg kell határozni. Azt a legalacsonyabb kólsavadagot kell választani, amely hatékonyan, a nullához a lehető legközelebb eső értékre csökkenti az epesav-metabolitok koncentrációját. Azokat a betegeket, akiket korábban más epesav- vagy kólsavkészítménnyel kezeltek, a Kolbam kezelés megkezdésekor ugyanolyan módon, szorosan monitorozni kell. Az adagot a fent leírtaknak megfelelően kell beállítani. A májenzim-értékeket szintén monitorozni kell. A szérum gamma-glutamiltranszferáz- (GGT), glutamát-piruvát-transzamináz (GPT; angolszász nyelvterületen alanin-aminotranszferáz, ALAT) és/vagy epesavszintjének egyidejű, rendellenes emelkedése túladagolásra utalhat. A kólsavkezelés megkezdésekor a transzaminázok szintjének átmeneti emelkedését figyelték meg, amely nem teszi szükségessé az adag csökkentését mindaddig, amíg a GGT-szint nem emelkedik, illetve a szérum epesavszAint csökken vagy a normális tartományba esik.

g

A kezdeti időyszak után a szérum és a vizelet epesavszintjét (megfelelő analitikai módszer segítségével)

é ó

s a májenzim értgékeket legalább évente meg kell határozni, és az adagot ennek megfelelően kell módosítani. Továbbyi vagy még gyakoribb vizsgálatok szükségesek a kezelés monitorozására a gyors

n s

övekedés időszakaibazn, egyidejűleg fennálló betegség és terhesség esetén (lásd 4.6 pont).

e

ülönleges betegcsoportok fo

F g

amiliaris hypertriglyceridaemia a Azoknál a betegeknél, akiknél újonnlaon familiaris hypertriglyceridaemiát diagnosztizálnak, vagy ilyen betegség szerepel a családi kórelőzménmyükben, a kólsav várhatóan rosszul szívódik fel a bélből. Familiaris hypetriglyceridaemiában szenvebdő betegek esetében a kólsav adagját a szükségletnek

m a

egfelelően kell meghatározni és módosítani; ah vizeletben megjelenő epesavak visszaszorításához nagyobb adagra lehet szükség (lásd 4.4 pont). o

z

G a

yermekek ta A kólsav biztonságosságát és hatásosságát egy hónaposnálli fiatalabb újszülöttek esetében nem

i e

gazolták.

N n

incsenek rendelkezésre álló adatok. g

e

I d

dős (65 év feletti) betegek é A kólsav biztonságosságát és hatásosságát idős betegek esetében nem iglayzolták. Nincsenek rendelkezésre álló adatok. e

m

Vesekárosodás e

V g

esekárosodásban szenvedő betegekkel kapcsolatban nincsenek rendelkezésre állóasdatok. Ugyanakkor ezeket a betegeket szoros megfigyelés alatt kell tartani, és a kólsav adagjuzkat egyedileg kell titrálni. n

Májkárosodás Az epesav-metabolizmus veleszületett rendellenességeiben szenvedő betegek többségénél a diagnózis időpontjában fennállt valamilyen fokú májkárosodás, amely a legtöbb betegnél javult vagy megszűnt a kezeléssel. A kólsav adagját személyre szabottan kell beállítani. Nincsenek rendelkezésre álló adatok a kólsavval végzett kezelésre vonatkozóan olyan, az epesav metabolizmus veleszületett rendellenességeiben szenvedő betegeknél, akiknél a májkárosodás nem függ össze a primer betegséggel. Ezeknél a betegeknél a klinikai tapasztalat hiányában nem adható dózismódosítási javaslat. A primer betegségtől független májkárosodásban szenvedő betegeket a kólsavval végzett kezelés során szorosan monitorozni kell.

Az alkalmazás módja A kólsavat javasolt étkezés közben (lásd 4.5 pont), minden nap hozzávetőleg ugyanabban az időpontban, reggel és/vagy este bevenni. A kapszulát vízzel, egészben kell lenyelni. A kapszula lenyelésére képtelen csecsemők és gyermekek esetén a kapszula szétnyitható, és a tartalma csecsemőtápszerhez vagy gyümölcsléhez adható. A további információkat lásd a 6.6 pontban.

4.3 Ellenjavallatok

A készítmény hatóanyagával vagy a 6.1 pontban felsorolt bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység. Fenobarbitállal való egyidejű alkalmazás (lásd 4.5 pont).

4.4 KAülönleges figyelmeztetések és az alkalmazással kapcsolatos óvintézkedések

g

A kólsavval vyégzett kezelést le kell állítani kóros májfunkció esetében, ha a protrombinidővel mért hepatocellulárisó funkció nem javul a kólsavkezelés megkezdésétől számított 3 hónapon belül.

E g

gyidejűleg a vizelyetben mérhető összepesavszint csökkenését is figyelni kell. kezelést hamarabb azbba kell hagyni, amennyiben a súlyos májelégtelenség egyértelmű jelei tapasztalhatók. e

Familiaris hypertriglyceridaemira

Ú g

jonnan diagnosztizált familiaris haypertriglyceridaemiában szenvedő betegeknél, vagy olyanoknál, akiknél ilyen betegség szerepel a csalloádi kórelőzményben, előfordulhat, hogy a kólsav rosszul szívódik fel a bélből. Familiaris hypetrimglyceridaemiában szenvedő betegek esetében a kólsav adagját a szükségletnek megfelelően kell meghatábrozni és módosítani (lásd 4.2 pont).

a

4.5 Gyógyszerkölcsönhatások és egyéb interoakciók

z

N a

em végeztek interakciós vizsgálatokat a kólsavval és taa vele együttesen adott gyógyszerekkel vagy étellel. li

e

A fenobarbitálról kimutatták, hogy növeli a kólsav szervezetbenn jelenlévő mennyiségét (pool size) és

g

forgalmát (turnover), és ezért a betegeknél antagonista hatást fejt kei a kólsav kívánt hatására. Ezért a fenobarbitál alkalmazása a kólsavval kezelt betegeknél ellenjavallt (dlásd 4.3 pont).

A kólsavval szembeni gyógyszerkölcsönhatások leginkább azoknál a gyógeyszereknél alakulnak ki,

a m

melyek képesek megszakítani az epesavak enterohepatikus körforgását, mint például az epesavkötő szerek közé tartozó kolesztiramin, kolesztipol vagy koleszevelam esetében. Az aelumínium-alapú

a g

ntacidumokról in vitro kimutatták, hogy adszorbeálják az epesavakat, és várhatóan sugyanúgy csökkentik a kólsav szintjét, mint az epesavkötő szerek. Amennyiben szükség van a feznti hatóanyagok

e ű

gyikét tartalmazó készítmény alkalmazására, úgy azt legalább 5 órával a kólsav előtt vagny után kell bevenni. t A ciklosporin megváltoztatja a kólsav farmakokinetikáját, mivel gátolja az epesavak hepatikus felvételét és epébe történő kiválasztását, továbbá a koleszterin-7-alfa-hidroxiláz gátlásával a kólsav farmakodinámiás jellemzőit is befolyásolja. Az egyidejű alkalmazás kerülendő. Amennyiben ciklosporin adása szükséges, a szérum és a vizelet epesavszintjét szorosan monitorozni kell, és a kólsav adagját ennek megfelelően kell módosítani. Az ösztrogének, orális fogamzásgátlók és a klofibrát (és talán más lipidcsökkentő anyagok is) fokozzák a máj koleszterin-szekrécióját, és elősegítik a koleszterin epekövek kialakulását, ezáltal pedig akadályozhatják a kólsav hatásosságát. A gyógyszer-indukált epepangásban szerepet játszó gyógyszerek együttes adás esetén a transzporterek gátlása révén csökkenthetik a kólsavkezelés hatásosságát. Ilyen esetekben a szérum/epe kólsavszintjét szorosan monitorozni kell, és a kólsav adagját ennek megfelelően kell módosítani.

Az étkezésnek a kólsav biohasznosulására kifejtett hatását nem vizsgálták. Elméletileg lehetséges, hogy az étkezés közben történő alkalmazás növeli a kólsav biohasznosulását, és javítja a tolerálhatóságát. A kólsavat javasolt étkezés közben bevenni (lásd 4.2 pont).

4.6 Termékenység, terhesség és szoptatás

Terhesség A kólsav terhes nőknél történő alkalmazásával kapcsolatban korlátozott mennyiségű információ áll rendelkezésre. Kólsavat szedő nőknél normális kimenetelű terhességekről számoltak be. Az állatkísérletekből származó korlátozott adatok nem igazoltak közvetlen reproduktív toxicitást (lásd 5.3 pont). A kólsav alkalmazása terhesség alatt akkor mérlegelhető, ha a kezelőorvos úgy véli, hogy a beteg számára biztosított előnyök meghaladják a lehetséges kockázatokat.

Szoptatás g A kólsav ésmyetabolitjai humán anyatejbe történő kiválasztódásával kapcsolatban nem áll rendelkezésre eólegendő mennyiségű információ. Az állatkísérletekből nyert, rendelkezésre álló adatok

g

igazolták a kólsav aynyatejbe történő kiválasztódását (lásd 5.3 pont). Mivel terápiás dózisban történő

a s

lkalmazása esetén a kzólsav szisztémás expozíciója szoptató anyánál elhanyagolható mértékű, hatása az anyatejjel táplált újszüelött gyermekre nem várható (lásd 5.2 pont). A kólsav alkalmazható a zoptatás alatt, ha a kezelőorfvos úgy véli, hogy a beteg számára biztosított előnyök meghaladják a

l o

ehetséges kockázatokat. r

g

a

Termékenység lo Nincsenek adatok a kólsav termékenysémgre kifejtett hatásaival kapcsolatban. Terápiás adagok alkalmazása esetén nem várható a termékebnységre kifejtett hatás.

a

4.7 A készítmény hatásai a gépjárművezetésohez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

z

készítménynek a gépjárművezetéshez és gépek kezeltéaséhez szükséges képességeket befolyásoló hatásait nem vizsgálták. A kólsav nem, vagy csak elhanyalgiolható mértékben befolyásolja a

g

épjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képesséegeket.

n

g

4.8 Nemkívánatos hatások, mellékhatások e

A biztonságossági profil összefoglalása ly A kólsavval kezelt betegeknél (felnőtteknél és gyermekeknél egyaránte) jelentkező mellékhatások

á m

ltalában enyhék vagy közepesen súlyosak; a leggyakrabban megfigyelt mellékhatásokat az alábbi táblázat tartalmazza. Az események átmeneti jellegűek voltak, és általában enem befolyásolták a

k g

ezelést. s

z

A ű

mellékhatások táblázatos felsorolása n A klinikai vizsgálati adatok alapján a kólsavval kezelt betegeknél (felnőtteknél és gyermeketknél egyaránt) jelentkező mellékhatások általában enyhék vagy közepesen súlyosak, és azokat az alábbi táblázat mutatja be. A mellékhatásokat szervrendszerek szerint az alábbi gyakorisági kategóriákba sorolták: nagyon gyakori (≥ 1/10); gyakori (≥ 1/100 – < 1/10); nem gyakori (≥ 1/1000 – < 1/100); ritka (≥ 1/10 000 – < 1/1000), nagyon ritka (< 1/10 000) és nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg). A szakirodalomban jelentett, ismeretlen gyakoriságú mellékhatások szintén szerepelnek az alábbi táblázatban.

Szervrendszer (MedDRA) Mellékhatás Gyakoriság

Idegrendszeri betegségek és tünetek Enyhe perifériás Gyakori neuropátia Emésztőrendszeri betegségek és Hasmenés Gyakori tünetek Enyhe hányinger Gyakori Enyhe reflux Gyakori Közepesen súlyos Gyakori hasmenés Reflux özofagitisz Gyakori

Máj- és epebetegségek, illetve tünetek Sárgaság Gyakori A Emelkedett szérum Nem ismert g transzamináz-szintek y Epekövesség Nem ismert

A ó

bőr és a bőrg alatti szövet betegségei Bőrelváltozások Gyakori és tünetei y Viszketés Nem ismert

s

Általános tünetek, azz alkalmazás Rossz közérzet Gyakori

h e

elyén fellépő reakciókr

o

Egyes mellékhatások leírása rg A szakirodalomban egy vagy két, naagy dózisú kólsavval kezelt gyermek esetében számoltak be

v lo

iszketésről és emelkedett szérum transzamináz-szintekről. Ezek a mellékhatások azonban az adag

c m

sökkentésével megszűntek. Az is ismeretes, hogy túl magas dózisban alkalmazott kólsav esetén hasmenés jelentkezhet. a Hosszan tartó terápia esetén epekövekről szám ohltak be.

o

F z

eltételezett mellékhatások bejelentése a A gyógyszer engedélyezését követően lényeges a feltéttealezett mellékhatások bejelentése, mert ez fontos eszköze annak, hogy a gyógyszer előny-kockázat plrio filját folyamatosan figyelemmel lehessen kísérni. Az egészségügyi szakembereket kérjük, hogy jelentseék be a feltételezett mellékhatásokat a

n

hatóság részére az V. függelékben található elérhetőségek valamgelyikén keresztül.

e

4.9 Túladagolás é

T e

ünetekkel járó túladagolásos epizódokról (vagy túl magas dózisú terápiáról ), többek között véletlen

t m

úladagolásról is beszámoltak. A klinikai tünetek viszketésre és hasmenésre korlátozódtak. A

l e

aboratóriumi vizsgálatok a szérum gamma-glutamiltranszferáz- (GGT), transzamignáz- és szérum epesavszintek emelkedését mutatták. Az adag csökkentése a klinikai tünetek megszűsnéséhez és a

k z

óros laboratóriumi paraméterek rendeződéséhez vezetett. ű

n

T t

úladagolás esetén a beteg monitorozása és tüneti kezelése szükséges.

5. FARMAKOLÓGIAI TULAJDONSÁGOK

5.1 Farmakodinámiás tulajdonságok

Farmakoterápiás csoport: Epe- és májbetegségek gyógyszerei, epesav-készítmények, ATC kód: A05AA03 Hatásmechanizmus A kólsav adagolását követően az epesavszintézis visszaszorul, és a kóros epesavak mennyisége jelentősen csökken, vagy csaknem teljesen eltűnnek. A kóros epesav metabolitok eltűnésével együtt a

szérum májenzimszintek is következetesen csökkennek, illetve normalizálódnak. Az orális kólsavkezelés terápiás dózisban stimulálja az epeelfolyást és szekréciót, gátolja a hepatotoxikus és kolesztatikus epesav prekurzorok termelését és felhalmozódását, és toxikus mellékhatások nélkül javítja a zsírfelszívódást. Farmakodinámiás hatások A primer epesavszintézis veleszületett rendellenességei a kólsav és kenodezoxikólsav szintézisében lejátszódó kulcsreakciók katalíziséért felelős primer enzimek kongenitális defektusaival járnak. A szakirodalom számos enzimdefektust ír le. A primer defektusok közé tartoznak, a teljesség igénye nélkül:

•	szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik);
•	AMACR hiány;
•	CYP7A1 hiány.

Az exogén gkólsavval végzett kezelés célja a fiziológiás epesav pótlása az epesavszintézis veleszületett rendellenesséygei esetén. A kólsav a primer emberi epesavak közé tartozik, amelyektől létfontosságú

f ó

iziológiás funkcigók függnek. A hiányzó kólsav pótlásának célja az epesav fő funkcióinak visszaállítása, amelyyek a következők: lipid transzport kevert micellák formájában, a ko-lipáz, a

z s

síremésztés és -felszívzódás aktivációja, a zsírban oldódó vitaminok felszívódása, az epeelfolyás

m e

egindítása és így az epeprangás megelőzése.

o

A kólsav farmakodinámiás határsga, hogy visszacsatolás útján meggátolja a részleges epesav bioszintézis toxikus termékeinek szaintézisét, amely a normális epesavszintézis útvonalának blokkolása miatt következik be. A farnezoid-X rleoceptor aktivációja által, amely az epesavszintézis sebesség-meghatározó enzimjét, a kolesmzterol-7-alfa-hidroxilázt kódoló CYP7A1 gén transzkripcióját gátolja, a kólsav visszaszorítja az epesav bbioszintézist. A bioszintetikus útvonal során fellépő

a

enzimdefektusok miatt kialakult primer epesav hrendellenességek mindegyikében a primer epesavak hiánya epepangáshoz és toxikus epesav prekurzoorok kontrollálatlan felhalmozódásához vezet. A kólsavkezelés alapja az epeelfolyás és zsírabszorpczió javítása, illetve az epesavszintézis fiziológiás

a

visszacsatolásos gátlásának helyreállítása, és ezáltal a ttoaxikus epesav prekurzorok termelődésének csökkentése. li

e

K n

linikai hatásosság és biztonságosság g A CAC-91-10-10 vizsgálatot (az epesav metabolizmus veleszületeett rendellenességeiben szenvedő

b d

etegeknél jelentkező májbetegség patogenezisének vizsgálata) 1992 éés 2009 között végezték azért, hogy értékeljék a kólsav terápiás hatásosságát és biztonságosságát az epleysavszintézis azonosított,

v e

eleszületett rendellenességeiben szenvedő betegek kezelésében. A vizsgálat nyílt elrendezésű, gykaros és nem randomizált volt. Összesen 85 beteg vett részt a klinikai vizsgálatban. A 85 beteg

k e

özül 52 esetében a primer epesavszintézis rendellenessége az alábbi 3 egyedi enzigmmel állt összefüggésben: s

• z

szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik) (n=5); ű

AMACR hiány (n=1); n

• t

CYP7A1 hiány (n=1). Összesen 79 beteg részesült kólsavkezelésben, közülük 49 primer enzimdefektusban szenvedett. A CAC-002-01 vizsgálat (az epesavszintézis veleszületett rendellenességeiben szenvedő, kólsav kapszulákkal kezelt betegek nyílt elrendezésű, egy centrumú, nem randomizált, folytatásos vizsgálata) a CAC-91-10-10 vizsgálat folytatása volt, és 2010. január 1-jén kezdődött. A vizsgálat 2016. július 31-én fejeződött be. A vizsgálat nyílt elrendezésű, egykaros, nem randomizált volt, és a CAC-91-10- 10 és CAC-001-01 vizsgálatok során korábban már kólsavval kezelt, alkalmasnak nyilvánított betegek, valamint újonnan diagnosztizált vizsgálati alanyok vettek részt benne. Az epesavszintézis veleszületett rendellenességeiben szenvedő betegeknél a kólsav terápiás hatásosságát és biztonságosságát értékelték. A klinikai vizsgálatban összesen 53 beteg vett részt, akik legalább egy adag kólsavat kaptak; ebből 22 fő (42%) még nem kapott kólsavat, tehát az első kólsav-dózisukat a

CAC-002-01 vizsgálat során kapták. A terápiában részesült 53 beteg közül 41 (77%) esetében primer epesavszintézis-rendellenesség állt fenn, köztük szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik, n=8) és AMACR hiány (n=1). Mindegyik vizsgálatban napi 10-15 mg/kg dózist alkalmaztak. A hatásosságot két módon mutatták ki: (a) a kólsavkezelés a májfunkció javulásához vezet, amelyet a javuló májfunkciós paraméterek mutatnak, (b) a gyors atomütközési ionizációs tömegspektrometriai (FAB-MS) adatok alátámasztották a hatásosságot, kimutatva, hogy a kólsavval végzett kezelés csökkentette a vizeletben azoknak a kóros epesavaknak a szintjét, amelyek priméren a diagnózis felállításához vezettek. A CAC-A91-10-10 vizsgálatban kezelt összes beteg közül 49 egyedi enzimdefektus egyikét mutatta. E betegek ho zgzávetőleg egynegyede legfeljebb 6 hónapos, körülbelül egyharmada pedig 7–36 hónapos volt a diagnózyis felállításakor. Ebben az alcsoportban a betegek a kezelés kezdetekor átlagosan 3 évesek voltakó, a legalacsonyabb és legmagasabb életkor 0, illetve 14 év volt.

g

CAC-002-01 vizsgázlatban a betegek életkora a vizsgálat megkezdésekor átlagosan 9,0 év volt, a 0,1-35,6 éves kor közöttei tartományban. Az érintett betegek gyakran jelentős társbetegségekben is zenvednek, például központfi idegrendszeri zavarokban, amelyeket nem kezel az epedefektus hatásait

c o

élzó terápia. r

g

a

Az egyedi enzimdefektus egyikében lsozenvedő, a CAC-91-10-10 vizsgálatban kezelt és a biztonságossági elemzésbe bevont 49 bmeteg közül 42 esetében a kezelés előtt és után legalább egyszer meghatározták a vizelet-epesavszintet, a mbájfunkciót, a magasságot és a testsúlyt, és ezeket

b a

elefoglalták a primer hatásossági elemzésbe.

o

A 17 éves vizsgálati periódus alatt a CAC-91-10-10zvizsgálatba bevont fent ismertetett 52 beteg közül

h a

at meghalt, három esetében nem volt bizonyíték a keztealésről, négy idő előtt befejezte a vizsgálatot, tíz elmaradt követésből, egy esetében pedig az adatok visslziakeresése sikertelen volt.

e

A CAC-002-01 vizsgálatban kezelt fent ismertetett 41 beteg könzül 13 beteg nem fejezte be a

g

vizsgálatot: nyolc beteg a mellékhatások miatt, egy beteg a hatásoseság hiánya/elmúlása miatt, egy beteg az utánkövetéses fázis során esett ki, három beteg pedig visszadvonta a beleegyezését.

A CAC-91-10-10 vizsgálatban a hatásosság elemzése kimutatta, hogy a kóelsavkezelés az egyszeres nzimdefektusokban szenvedő betegeknél jelentősen javította, vagyis csökkentette az epesav vizeletbe történő kiválasztását. A vizeletben lévő atípusos epesavak mértékének általános ejavulását figyelték

m g

eg az egyes defektuscsoportokban is. A CTX-szel rendelkező betegeket tekintve (ns=3) kiinduláskor egy beteg esetében normál szinten voltak a vizelet epesavértékei, két beteg esetében emzelkedettek

v ű

oltak ezek az értékek, a legrosszabb kezelés utáni elemzés során az összes betegnél emelnkedettek voltak ezek az értékek, a legjobb kiindulás utáni elemzés során pedig normál szinten voltak t mindhárom beteg esetében. A szérumtranszamináz-szint a vizsgálat kezdetén egy beteg esetében az ULN alatt volt, két betegnél emelkedett volt (legalább az ULN kétszerese), a legrosszabb kezelés utáni elemzés során két betegnél emelkedett volt, azonban a legjobb kiindulás utáni elemzés során mindhárom betegnél az ULN alatt volt. A hatásossági elemzés azt is kimutatta, hogy a kólsavkezelés jelentősen javította az ALT és AST értékeket az egyszeres enzimdefektusokban szenvedő betegeknél. A primer diagnózisok tekintetében az ALT és AST értékek a javulás irányába történő változásokat mutattak az egyes defektuscsoportokban. A CAC-002-01 vizsgálatban az egyszeres enzimdefektusban szenvedő betegeknél a kiinduláskori értékeket a vizsgálat során mért legrosszabb értékekhez hasonlítva a vizelet epesav-szintje és a szérum transzamináz-szintje nem változott szignifikáns mértékben. Statisztikailag szignifikáns különbség volt

detektálható a vizelet epesavszintjében a kiinduláskori értékeket a vizsgálat során mért legjobb értékekhez hasonlítva, amelynek során jelentős csökkenést lehetett látni a jelentős, szignifikáns és enyhe rendellenességekben, valamint növekedést a normál spektrumokban. Ezen kívül statisztikailag szignifikáns javulást lehetett megfigyelni a szérumtranszamináz-szintek legjobb kiindulás utáni elemzésében a kiinduláshoz képest. A magasság és testsúly elemzése során hasonló javulást lehetett látni. Az átlagos összbilirubin-értékek stabilak maradtak a kiindulási és a vizsgálat során mért legrosszabb értékek elemzése szerint, és csökkentek a kiindulási és a vizsgálat során mért legjobb értékeket összehasonlítva. A betegek CTX-szel rendelkező alcsoportjában (n=8) három, a CAC-91-10-10 vizsgálatból érkezett beteg kólsavkezelés alatt állt már a vizsgálat kezdetekor. A másik öt beteg terápia-naiv volt. A vizsgálat kezdetekor és a vizsgálat során mért legrosszabb értékek elemzése során az összes beteg (100%) vizeletepesav-szintje normális volt, továbbá a betegek többségében (88%) a legjobb kiindulás utáni méAréskor is normális volt a vizeletepesav-szint; egy beteg (12%) esetében a vizelet epesavszin tgjének kisfokú emelkedettségét lehetett megfigyelni a legjobb kiindulás utáni mérés során. A szérum tranyszamináz-szintje az ULN alatt volt a legtöbb beteg (71-100%) esetében a vizsgálat

k ó

ezdetekor, valamgint a legtöbb beteg (86%) esetében a legrosszabb kiindulás utáni mérés során és az összes beteg (100%y) esetében a legjobb kiindulás utáni méréskor is.

s

z

Gyermekek e

A r

bejelentett klinikai tapasztfaolatok a primer epesavszintézis rendellenességeiben szenvedő betegpopulációból származnak,r akik elsősorban egy hónaposnál idősebb csecsemők, gyermekek és

s g

erdülők voltak. a

További információk m Ezt a gyógyszert „kivételes körülmények”bközött engedélyezték, ami azt jelenti, hogy a gyógyszer

a a

lkalmazására vonatkozóan – a betegség ritka ehlőfordulása miatt és etikai okokból kifolyólag – nem lehetett teljes körű információt gyűjteni. o

z

z Európai Gyógyszerügynökség minden rendelkezésétrae bocsátott új információt évente felülvizsgál, és szükség esetén módosítja az alkalmazási előírást. li

e

5.2 Farmakokinetikai tulajdonságok n

g

e

Az epesavak, például a kólsav disztribúciója és farmakológiai hatásadi leginkább az enterohepatikus körforgásra korlátozódnak, amely magába foglalja a bélrendszert, a portláylis vénát, a májat és az eperendszert. e

m

A szájon át adott kólsav passzív diffúzióval szívódik fel a gyomor-bélrendszerbőel. Felszívódás után az

e g

xogén kólsav bekerül a szervezet epesavkészletébe, és több ciklusban részt vesz az senterohepatikus körforgásban. A kólsav a portális vérrel jut a májba, amelyben mérsékelten kötődik azz albuminhoz. A

m ű

ájban a kólsav többszörös folyamatok, például passzív diffúzió és transzporterek útjánknivonódik a portális vérből. A májban a kólsav fajspecifikus arányban amidálódik glicinnel és/vagy tauritnnal egy hidrofilabb, konjugált formává. A konjugált kólsav kiválasztódik az epébe, és a vékonybélbe jut, ahol az epe egyéb komponenseivel együtt ellátja elsődleges emésztési funkcióját. A konjugált kólsav az ileumból transzporterek útján szívódik fel, visszajut a májba, és az enterohepatikus körforgás újabb ciklusába lép be. Az ileumban fel nem szívott konjugált kólsav a vastagbélbe jut, ahol bakteriális metabolizmus, elsődlegesen dekonjugáció és 7-dehidroxiláció alanya lehet. A dekonjugált kólsav és dezoxikólsav, a 7-dehidroxiláció terméke, passzív úton felszívódik a vastagbélből és a portális vérrel visszajut a májba, ahol rekonjugáció játszódik le. Ezáltal az epesavkészlet többsége megmarad, és az étkezés során többszörösen cirkulál. A fel nem szívódott kólsav a széklettel ürül ki változás nélkül, vagy a bakteriális metabolizmus általi dehidroxiláció után.

5.3 A preklinikai biztonságossági vizsgálatok eredményei

Nem végeztek hivatalos preklinikai biztonságossági vizsgálatokat, ugyanakkor a farmakológiai biztonságossági, ismételt dózistoxicitási, genotoxicitási, karcinogenitási, reprodukcióra kifejtett toxicitási vizsgálatokból származó szakirodalmi adatok alapján a készítmény alkalmazásakor humán vonatkozásban különleges kockázat nem várható. Korlátozott számú vizsgálat igazolta, hogy a legfeljebb 26 hétig szájon át, a terápiásnál jelentősen nagyobb dózisban adott kólsavat az állatok jól tolerálták, nem jelentkezett mortalitás, testsúly- vagy ételfogyasztásbeli változás, és jelentős, makroszkópos vagy mikroszkópos májelváltozásra sem volt bizonyíték. Ismételt dózisokkal végzett vizsgálatokban a kólsav gyakran jelentett hatásai között szerepelt a testsúlycsökkenés, hasmenés és az emelkedett transzamináz-szintekkel járó májkárosodás, habár ezAek az epesav-metabolizmus farmakológiai hatásaival lehetnek összefüggésben. A máj tömegének gnövekedéséről és epekövességről számoltak be azokban az ismételt adagokkal végzett vizsgálatokbayn, amelyekben a kólsavat koleszterinnel együtt alkalmazták.

g

Patkányokban enyhyén magasabb vérnyomást mértek 30 napos, hozzávetőleg négyszeres terápiás

d s

ózisú kólsavkezelést kzövetően; ezzel együtt fokozódott a noradrenalinra adott vazokonstriktor válasz, csökkent az aldoszteronsezint, és növekedett a kortikoszteronszint, de nemkívánatos klinikai hatásokat

n r

em figyeltek meg. fo

A kólsav nem mutagén, azonbanaa kólsav ismerten karcinogén szerekkel való együttes adása fokozta a daganatképződést ahhoz képest, amilkoor az ismerten karcinogén szert önmagában adták. Ezért a kólsavat tumor promoterként azonosítomtták, vélhetően a másodlagos epesavak jelenlétében a kolorektális epitéliumban lejátszódó hiperpbroliferáció által.

a

Vemhes anyajuhoknak a vemhesség késői szakasozában, egyszeri dózisban adott, intravénás kólsav szisztémás kólsav expozíciót eredményezett a magzzatban, amely a koraszülések gyakoribbá válásán

f a

elül nem volt hatással sem az anyára, sem a magzatoktraa. Az állatkísérletekből származó adatok relevanciája a kólsav-kezelés biztonságosságát illetően, azl iepesav-homeosztázis állatfajok közötti

k e

özismert változatosságából adódóan bizonytalan. Az epealkoholok és az epesavak jelentős

s n

trukturális eltéréseket mutatnak az egyes állatfajok között. g

e

6. GYÓGYSZERÉSZETI JELLEMZŐK ly

e

6 m

.1 Segédanyagok felsorolása

e

A g

kapszula tartalma s Szilikátos mikrokristályos cellulóz z Magnézium-sztearát n

50 mg kapszulahéj Zselatin Titán-dioxid (E171) Vörös vas-oxid (E172) Jelölőfesték Sellak (E904) Propilénglikol (E1520) Tömény ammóniaoldat (E527) Kálium-hidroxid (E525) Fekete vas-oxid (E172)

6.2 Inkompatibilitások

Nem értelmezhető.

6.3 Felhasználhatósági időtartam

3 év. A tartály kinyitását követően a gyógyszert három hónapon belül fel kell használni.

6.4 Különleges tárolási előírások

Legfeljebb 30°C-on tárolandó. A fénytől való védelem érdekében az eredeti csomagolásban tárolandó.

6.5 Cso mgagolás típusa és kiszerelése

F ó

ehér, 185 ml-es gHDPE tartály, 38 mm-es, fehér, gyermekbiztos, HDPE, hornyolt, csavaros kupakkal és indukciós záróleymezzel (kartonpapír, viasz és alumíniumfólia) indukciós úton lezárva.

K s

iszerelési egységek: 9z0 kapszula.

e

6 r

.6 A megsemmisítésre vfoonatkozó különleges óvintézkedések

A g

lkalmazása gyermekek esetén a A kapszula lenyelésére képtelen cseclsoemők és gyermekek esetében a kapszula óvatosan szétnyitható, és tartalma ételbe keverhető. Fiatal csecmsemők számára a kapszula tartalma csecsemőtápszerrel, lefejt anyatejjel vagy gyümölcspürével keverhetbő, ennél idősebb csecsemők és 6 évesnél fiatalabb

g a

yermekek esetében pedig pépes étellel, példá uhl krumplipürével vagy almapürével. A keveréket az elkészítést követően azonnal be kell adni. A kapsozulatartalom elkeverésének célja, hogy elfedje az esetleges kellemetlen ízt, amely a kapszula kinyitászából származik, de nincs rendelkezésre álló adat a

k a

ompatibilitás vagy az ízletesség vonatkozásában. A katpaszula tartalma tejben vagy ételben megtartja finom granulátum formáját. li

e

B n

ármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag meggsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani. e

7. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY JOGOSULTJA e

m

Retrophin Europe Limited, Palmerston House, Fenian Street e

D g

ublin 2, Írország s

z

n

8 t

. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY SZÁMA

EU/1/13/895/001

9. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY ELSŐ KIADÁSÁNAK DÁTUMA

2015. november 20.

10. A SZÖVEG ELLENŐRZÉSÉNEK DÁTUMA

<{ÉÉÉÉ. hónap NN.}>

A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu) található.

g

s

z

e

a

m

a

o

z

a

li

e

n

g

e

m

e

g

s

z

n

1. A GYÓGYSZER NEVE

Kolbam 250 mg kemény kapszula.

2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL

250 mg Akólsav kemény kapszulánként.

g

A segédanyagyok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.

g

3 s

. GYÓGYSZERFzORMA

e

emény kapszula. fo

250 mg-os kapszula: 0-ás méretű, aalsó és felső részén fehér színű kapszula (fekete színű „ASK002” és „250 mg” nyomattal). A kapszulák fleohér port tartalmaznak.

m

4 a

. KLINIKAI JELLEMZŐK h

o

4.1 Terápiás javallatok z

a

A Kolbam szterol-27-hidroxiláz hiány, ami cerebrotendinloisus xanthomatosis (CTX) formájában

j e

elentkezik), 2-(vagy alfa-)metilacil-CoA-racemáz (AMACR) hiány vagy koleszterol-7-alfa-hidroxiláz

( n

4.2 Adagolás és alkalmazás ly

e

A m

kezelést a meghatározott hiánybetegségek kezelésében tapasztalt orvosnak/gyermekorvosnak kell elkezdenie és monitoroznia. e

g

s

Adagolás z

n

A t

g

A kezdeti időyszak után a szérum és a vizelet epesavszintjét (megfelelő analitikai módszer segítségével)

é ó

n s

övekedés időszakaibazn, egyidejűleg fennálló betegség és terhesség esetén (lásd 4.6 pont).

e

ülönleges betegcsoportok fo

F g

m a

egfelelően kell meghatározni és módosítani; ah vizeletben megjelenő epesavak visszaszorításához nagyobb adagra lehet szükség (lásd 4.4 pont). o

z

G a

yermekek ta A kólsav biztonságosságát és hatásosságát egy hónaposnálli fiatalabb újszülöttek esetében nem

i e

gazolták.

N n

incsenek rendelkezésre álló adatok. g

e

I d

dős (65 év feletti) betegek é A kólsav biztonságosságát és hatásosságát idős betegek esetében nem iglayzolták. Nincsenek rendelkezésre álló adatok. e

m

Vesekárosodás e

V g

4.3 Ellenjavallatok

A készítmény hatóanyagával vagy a 6.1 pontban felsorolt bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység. Fenobarbitállal való egyidejű alkalmazás (lásd 4.5 pont).

4.4 KAülönleges figyelmeztetések és az alkalmazással kapcsolatos óvintézkedések

g

E g

Familiaris hypertriglyceridaemira

Ú g

a

4.5 Gyógyszerkölcsönhatások és egyéb interoakciók

z

N a

em végeztek interakciós vizsgálatokat a kólsavval és taa vele együttesen adott gyógyszerekkel vagy étellel. li

e

A fenobarbitálról kimutatták, hogy növeli a kólsav szervezetbenn jelenlévő mennyiségét (pool size) és

g

A kólsavval szembeni gyógyszerkölcsönhatások leginkább azoknál a gyógeyszereknél alakulnak ki,

a m

a g

e ű

4.6 Termékenység, terhesség és szoptatás

g

igazolták a kólsav aynyatejbe történő kiválasztódását (lásd 5.3 pont). Mivel terápiás dózisban történő

a s

l o

ehetséges kockázatokat. r

g

a

Termékenység lo Nincsenek adatok a kólsav termékenysémgre kifejtett hatásaival kapcsolatban. Terápiás adagok alkalmazása esetén nem várható a termékebnységre kifejtett hatás.

a

4.7 A készítmény hatásai a gépjárművezetésohez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

z

g

épjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képesséegeket.

n

g

4.8 Nemkívánatos hatások, mellékhatások e

A biztonságossági profil összefoglalása ly A kólsavval kezelt betegeknél (felnőtteknél és gyermekeknél egyaránte) jelentkező mellékhatások

á m

k g

ezelést. s

z

A ű

Szervrendszer (MedDRA) Mellékhatás Gyakoriság

Máj- és epebetegségek, illetve tünetek Sárgaság Gyakori A Emelkedett szérum Nem ismert g transzamináz-szintek y Epekövesség Nem ismert

A ó

bőr és a bőrg alatti szövet betegségei Bőrelváltozások Gyakori és tünetei y Viszketés Nem ismert

s

Általános tünetek, azz alkalmazás Rossz közérzet Gyakori

h e

elyén fellépő reakciókr

o

Egyes mellékhatások leírása rg A szakirodalomban egy vagy két, naagy dózisú kólsavval kezelt gyermek esetében számoltak be

v lo

iszketésről és emelkedett szérum transzamináz-szintekről. Ezek a mellékhatások azonban az adag

c m

sökkentésével megszűntek. Az is ismeretes, hogy túl magas dózisban alkalmazott kólsav esetén hasmenés jelentkezhet. a Hosszan tartó terápia esetén epekövekről szám ohltak be.

o

F z

n

hatóság részére az V. függelékben található elérhetőségek valamgelyikén keresztül.

e

4.9 Túladagolás é

T e

ünetekkel járó túladagolásos epizódokról (vagy túl magas dózisú terápiáról ), többek között véletlen

t m

úladagolásról is beszámoltak. A klinikai tünetek viszketésre és hasmenésre korlátozódtak. A

l e

k z

óros laboratóriumi paraméterek rendeződéséhez vezetett. ű

n

T t

úladagolás esetén a beteg monitorozása és tüneti kezelése szükséges.

5. FARMAKOLÓGIAI TULAJDONSÁGOK

5.1 Farmakodinámiás tulajdonságok

•	szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik);
•	AMACR hiány;
•	CYP7A1 hiány.

f ó

z s

síremésztés és -felszívzódás aktivációja, a zsírban oldódó vitaminok felszívódása, az epeelfolyás

m e

egindítása és így az epeprangás megelőzése.

o

a

visszacsatolásos gátlásának helyreállítása, és ezáltal a ttoaxikus epesav prekurzorok termelődésének csökkentése. li

e

K n

linikai hatásosság és biztonságosság g A CAC-91-10-10 vizsgálatot (az epesav metabolizmus veleszületeett rendellenességeiben szenvedő

b d

v e

k e

özül 52 esetében a primer epesavszintézis rendellenessége az alábbi 3 egyedi enzigmmel állt összefüggésben: s

• z

szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik) (n=5); ű

AMACR hiány (n=1); n

• t

CAC-002-01 vizsgálat során kapták. A terápiában részesült 53 beteg közül 41 (77%) esetében primer epesavszintézis-rendellenesség állt fenn, köztük szterol-27-hidroxiláz hiány (CTX formájában jelentkezik, n=8) és AMACR hiány (n=1). Mindegyik vizsgálatban napi 10-15 mg/kg dózist alkalmaztak. A hatásosságot két módon mutatták ki: (c) a kólsavkezelés a májfunkció javulásához vezet, amelyet a javuló májfunkciós paraméterek mutatnak, (d) a gyors atomütközési ionizációs tömegspektrometriai (FAB-MS) adatok alátámasztották a hatásosságot, kimutatva, hogy a kólsavval végzett kezelés csökkentette a vizeletben azoknak a kóros epesavaknak a szintjét, amelyek priméren a diagnózis felállításához vezettek. A CAC-A91-10-10 vizsgálatban kezelt összes beteg közül 49 egyedi enzimdefektus egyikét mutatta. E betegek ho zgzávetőleg egynegyede legfeljebb 6 hónapos, körülbelül egyharmada pedig 7–36 hónapos volt a diagnózyis felállításakor. Ebben az alcsoportban a betegek a kezelés kezdetekor átlagosan 3 évesek voltakó, a legalacsonyabb és legmagasabb életkor 0, illetve 14 év volt.

g

c o

élzó terápia. r

g

a

b a

elefoglalták a primer hatásossági elemzésbe.

o

A 17 éves vizsgálati periódus alatt a CAC-91-10-10zvizsgálatba bevont fent ismertetett 52 beteg közül

h a

e

A CAC-002-01 vizsgálatban kezelt fent ismertetett 41 beteg könzül 13 beteg nem fejezte be a

g

m g

v ű

k ó

ezdetekor, valamgint a legtöbb beteg (86%) esetében a legrosszabb kiindulás utáni mérés során és az összes beteg (100%y) esetében a legjobb kiindulás utáni méréskor is.

s

z

Gyermekek e

A r

bejelentett klinikai tapasztfaolatok a primer epesavszintézis rendellenességeiben szenvedő betegpopulációból származnak,r akik elsősorban egy hónaposnál idősebb csecsemők, gyermekek és

s g

erdülők voltak. a

További információk m Ezt a gyógyszert „kivételes körülmények”bközött engedélyezték, ami azt jelenti, hogy a gyógyszer

a a

lkalmazására vonatkozóan – a betegség ritka ehlőfordulása miatt és etikai okokból kifolyólag – nem lehetett teljes körű információt gyűjteni. o

z

z Európai Gyógyszerügynökség minden rendelkezésétrae bocsátott új információt évente felülvizsgál, és szükség esetén módosítja az alkalmazási előírást. li

e

5.2 Farmakokinetikai tulajdonságok n

g

e

m

A szájon át adott kólsav passzív diffúzióval szívódik fel a gyomor-bélrendszerbőel. Felszívódás után az

e g

m ű

5.3 A preklinikai biztonságossági vizsgálatok eredményei

g

Patkányokban enyhyén magasabb vérnyomást mértek 30 napos, hozzávetőleg négyszeres terápiás

d s

n r

em figyeltek meg. fo

a

f a

k e

özismert változatosságából adódóan bizonytalan. Az epealkoholok és az epesavak jelentős

s n

trukturális eltéréseket mutatnak az egyes állatfajok között. g

e

6. GYÓGYSZERÉSZETI JELLEMZŐK ly

e

6 m

.1 Segédanyagok felsorolása

e

A g

kapszula tartalma s Szilikátos mikrokristályos cellulóz z Magnézium-sztearát n

250 mg kapszulahéj Zselatin Titán-dioxid (E171) Jelölőfesték Sellak (E904) Propilénglikol (E1520) Tömény ammóniaoldat (E527) Kálium-hidroxid (E525) Fekete vas-oxid (E172)

6.2 Inkompatibilitások

Nem értelmezhető.

6.3 Felhasználhatósági időtartam

3 év. A tartály kinyitását követően a gyógyszert három hónapon belül fel kell használni.

6.4 Különleges tárolási előírások

Legfeljebb 30°C-on tárolandó. A fénytől való védelem érdekében az eredeti csomagolásban tárolandó.

6.5 Cso mgagolás típusa és kiszerelése

F ó

K s

iszerelési egységek: 9z0 kapszula.

e

6 r

.6 A megsemmisítésre vfoonatkozó különleges óvintézkedések

A g

g a

k a

ompatibilitás vagy az ízletesség vonatkozásában. A katapszula tartalma tejben vagy ételben megtartja finom granulátum formáját. li

e

B n

ármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag meggsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani. e

7. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY JOGOSULTJA e

m

Retrophin Europe Limited, Palmerston House, Fenian Street e

D g

ublin 2, Írország s

z

8. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY SZÁMA n

EU/1/13/895/002

9. A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY ELSŐ KIADÁSÁNAK DÁTUMA

2015. november 20.

10. A SZÖVEG ELLENŐRZÉSÉNEK DÁTUMA

<{ÉÉÉÉ. hónap NN.}>

A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu) található.

g

s

z

e

a

m

a

o

z

a

li

e

n

g

e

m

e

g

s

z

n

Ez a dokumentum a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) nyilvános adatbázisából származik. Tájékoztató jellegű, tartalma változhat, és nem helyettesíti az orvos vagy gyógyszerész személyre szabott tanácsát. Kérjük, mindig konzultáljon szakemberrel a gyógyszerek használata előtt.

Eredeti dokumentum megnyitása

Valami nem stimmel? Segíts nekünk azzal hogy megírod!

Oldalunk egy független árösszehasonlító szolgáltatás, amelynek célja a piaci átláthatóság biztosítása. A Patikaradar kizárólag a gyógyszertárakban és webshopokban elérhető, nyilvánosan közzétett ajánlatok bemutatására szolgál. Nem értékesítünk termékeket, és nem veszünk részt a vásárlási folyamatban.

A Patikaradar.hu független piaci szereplő. Az oldalon megjelenő gyógyszertárak és webáruházak (ideértve azok védjegyeit és logóit) megjelenítése kizárólag a vásárlók tájékoztatását és a termék forrásának beazonosítását szolgálja. A megjelenített védjegyek, logók és márkanevek az adott jogtulajdonosok kizárólagos tulajdonát képezik, és nem utalnak a Patikaradar és a védjegy tulajdonosa közötti hivatalos partnerségre, támogatásra vagy egyéb üzleti kapcsolatra, kivéve, ha ez kifejezetten jelölve van.

A megjelenített árakat az egyes gyógyszertárak és webshopok biztosítják, illetve azok nyilvános weboldalairól kerülnek összegyűjtésre. Az általunk közvetített árak pontosságáért, érvényességéért, valamint az egyes termékek elérhetőségéért sem gyógyszertárakban, sem webshopokban felelősséget nem vállalunk.

A webshopok árai dinamikusan változhatnak, ezért kérjük, ellenőrizze a pontos árat és elérhetőséget közvetlenül a webshopban. A feltüntetett összegek bruttó fogyasztói árak, készlet erejéig vagy visszavonásig érvényesek és forintban értendők.

A vényköteles (Rx) gyógyszerek esetében megjelenített bruttó fogyasztói árak (BFA) és a társadalombiztosítási (TB) támogatási adatok a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) publikus gyógyszeradatbázisából (PUPHA) származnak. Ezek az árak jogszabály által rögzítettek és minden gyógyszertárban azonosak.

Egyes vényköteles termékek oldalain megjelenített gyógyszertári elérhetőségi adatok a BENUVény.hu oldalról származnak. Ezen adatok kizárólag tájékoztató jellegűek, és nem garantálják a termék tényleges készleten lévő elérhetőségét. A „Foglalás" hivatkozás a BENUVény.hu oldalára irányít, ahol a felhasználó előzetesen lefoglalhatja a kívánt gyógyszert. A BENUVény.hu által közvetített elérhetőségi adatok pontosságáért és aktualitásáért felelősséget nem vállalunk.

A TB támogatás mértéke és a fizetendő térítési díj a felíró orvos által megjelölt jogcímtől (normatív, emelt vagy kiemelt támogatás) függ. Az oldalon megjelenített támogatási adatok tájékoztató jellegűek; a pontos térítési díjat a gyógyszertárban, a vény beváltásakor állapítják meg. A támogatási adatok változhatnak, kérjük, ellenőrizze a legfrissebb információkat a NEAK honlapján.

Gyógyszertári kedvezmények esetén: az ajánlatok a gyógyszertárak havi akciós újságaiból származnak, a százalékos kedvezmények a résztvevő patikák elmúlt 30 napra vetített legalacsonyabb bruttó fogyasztói árából kerülnek kiszámításra.

Webshop kedvezmények: a százalékos érték az adott termék elmúlt 30 napban mért átlagárából kerül kiszámításra, figyelembe véve az általunk listázott webshopok árait. Ez a kedvezmény százalék tájékoztató jellegű, és azt mutatja hogy mennyit takaríthat meg a vásárló ahhoz képest, ha az elmúlt 30 napban a terméket az átlagáron vásárolta volna meg.

A termékek képei és valódi megjelenésük eltérhetnek egymástól. Pontos részletekért, aktuális árakért és készletinformációért kérjük, érdeklődjön közvetlenül az adott gyógyszertárban vagy webshop oldalán!

A feltüntetett kedvezmények célja, hogy tájékoztatást nyújtson a felhasználóknak a különböző gyógyszertári és online ajánlatokról és megtakarítási lehetőségekről, nem az egyes termékek fogyasztására ösztönöznek.

Az oldalon található termékleírások és összefoglalók a hivatalos dokumentumok alapján kerültek összeállításra. Bár törekszünk a pontosságra, ezen tartalmak hibákat tartalmazhatnak. A leírások kizárólag a tájékozódást segítik, és nem tekinthetők hivatalos forrásnak vagy egészségügyi tanácsadásnak. Kérdés esetén mindig a hivatalos betegtájékoztató az irányadó, illetve kérje ki orvosa, gyógyszerésze véleményét.

A weboldalon megjelenő betegtájékoztatók, alkalmazási előírások és címkeszövegek a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) nyilvános adatbázisából származnak. Ezen dokumentumok tájékoztató jellegűek, tartalmuk változhat, és nem helyettesítik az orvos vagy gyógyszerész személyre szabott tanácsát. Kérjük, mindig konzultáljon szakemberrel a gyógyszerek használata előtt, és ellenőrizze a legfrissebb információkat közvetlenül a hivatalos forrásnál.