Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára
Elfabrio 2 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz
pegunigalzidáz-alfa Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót,
mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
- További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.
- Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag Önnek írta fel. Ne adja át a készítményt másnak, mert
számára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei az Önéhez hasonlóak.
- Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy
gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
A betegtájékoztató tartalma:
| 1. | Milyen típusú gyógyszer az Elfabrio és milyen betegségek esetén alkalmazható? |
| 2. | Tudnivalók az Elfabrio alkalmazása előtt |
| 3. | Hogyan kell alkalmazni az Elfabrio-t |
| 4. | Lehetséges mellékhatások |
| 5. | Hogyan kell az Elfabrio-t tárolni? |
| 6. | A csomagolás tartalma és egyéb információk |
1. Milyen típusú gyógyszer az Elfabrio és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Az Elfabrio a pegunigalzidáz-alfa nevű hatóanyagot tartalmazza, és enzimpótló kezelésként alkalmazzák igazolt Fabry-betegséggel élő felnőtteknél. A Fabry-betegség egy ritka genetikai betegség, amely a test számos részét érintheti. Fabry-betegséggel élő betegeknél egy zsírtermészetű anyag nem távolítódik el a szervezet sejtjeiből, hanem felhalmozódik az erek falában, ami szervi elégtelenséget okozhat. Ez a zsírtermészetű anyag felhalmozódik a beteg sejtjeiben, mert nincs elég α-galaktozidáz-A nevű enzimük, amely a lebontásért felelős. Az Elfabrio-t hosszú távon alkalmazzák ezen enzim kiegészítésére vagy pótlására olyan felnőtt betegeknél, akiknél Fabry-betegséget diagnosztizáltak.
2. Tudnivalók az Elfabrio alkalmazása előtt
Ne alkalmazza az Elfabrio-t
- ha allergiás a pegunigalzidáz-alfára vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb
összetevőjére.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Elfabrio alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
Ha Önt Elfabrio-val kezelik, mellékhatást tapasztalhat a gyógyszer beadásához használt infúzió alkalmazása alatt vagy közvetlenül azt követően (lásd 4. pont). Ez egy úgynevezett infúzióval kapcsolatos reakció, amely néha súlyos is lehet.
- Az infúzióval kapcsolatos reakciók közé tartozik a szédülés, a fejfájás, a hányinger, az alacsony
vérnyomás, a fáradtság és a láz. Ha infúzióval kapcsolatos reakciót tapasztal, azonnal
forduljon kezelőorvosához.
- Ha infúzióval kapcsolatos reakciója van, további gyógyszereket kaphat a reakció kezelésére
vagy a jövőbeni reakciók kialakulásának megelőzésére. Ezek a gyógyszerek lehetnek allergia kezelésére használt gyógyszerek (antihisztaminok), láz kezelésére szolgáló gyógyszerek (lázcsillapítók) és gyulladáscsökkentő gyógyszerek (kortikoszteroidok).
- Ha az infúzióval kapcsolatos reakció súlyos, kezelőorvosa azonnal leállítja az infúziót, és
megkezdi a megfelelő orvosi kezelést, vagy lelassítja az infúzió beadási sebességét.
- Ha az infúzióval kapcsolatos reakciók súlyosak és/vagy a gyógyszer hatása megszűnik,
kezelőorvosa vérvizsgálatot fog végezni annak ellenőrzésére, hogy vannak-e olyan ellenanyagok a vérében, amelyek befolyásolhatják a kezelés kimenetelét.
- Legtöbbször még akkor is megkaphatja az Elfabrio-t, ha infúzióval kapcsolatos reakciót
tapasztal. Nagyon ritka esetekben előfordulhat, hogy az Ön immunrendszere nem ismeri fel az Elfabrio-t, ami immunológiai vesebetegséghez (membranoproliferatív glomerulonefritiszhez) vezet. A klinikai vizsgálatok során csak egy ilyen eset fordult elő, és az egyetlen jelentett tünet a vesefunkció átmeneti csökkenése volt a vizeletben feleslegben megjelenő fehérjékkel. A tünetek a kezelés leállításával megszűntek. A kezelés figyelemmel követése Ha Ön 4 hetente kapja az Elfabrio-kezelést (2 mg/testtömegkilogramm adagban), akkor az orvosa rendszeres időközönként (például 3, 6, 12, 18 és 24 hónap múlva) ellenőrzi az állapotát. Az ellenőrzésnek magába kell foglalnia legalább a lizo-Gb3, veseparaméterek (eGFR, proteinuria), szívparaméterek (LVMi, NT-proBNP, troponin vagy EKG), és biokémiai paraméterek kiértékelését. Bármely egyéni paraméter változását a beteg általános klinikai állapotának figyelembevételével kell értelmezni, és klinikailag jelentős állapotromlás esetén át kell gondolni a kezelési rendet.
Gyermekek és serdülők
Ez a gyógyszer nem alkalmazható gyermekeknél és serdülőknél. Az Elfabrio biztonságosságát és hatásosságát 0 és betöltött 18 éves gyermekek és serdülők esetében nem igazolták.
Egyéb gyógyszerek és az Elfabrio
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.
Terhesség és szoptatás
Nem alkalmazhatja az Elfabrio-t, ha terhes, mert az Elfabrio terhes nőknél történő alkalmazásával kapcsolatban nincs tapasztalat. Ha Ön terhes, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával. Nem ismert, hogy az Elfabrio kiválasztódik-e az anyatejbe. Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát, ha jelenleg szoptat vagy tervezi, hogy szoptatni fog. Az Elfabrio alkalmazása előtt kezelőorvosa segíteni fog eldönteni, hogy a szoptatást függesztik-e fel, vagy megszakítják-e a kezelést, figyelembe véve a szoptatás előnyét a gyermeke, valamint az Elfabrio előnyét az Ön szempontjából.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
Az Elfabrio szédülést vagy forgó érzést okozhat. Ha szédül vagy forgó érzést vagy ájulást tapasztal az Elfabrio alkalmazásának napján, ne vezessen gépjárművet, illetve tartózkodjon a gépek kezelésétől, amíg jobban nem érzi magát.
Az Elfabrio nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 46 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz 10 ml-es injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 2%-ának felnőtteknél. Ez a gyógyszer 11,5 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz 2,5 ml-es injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 1%-ának felnőtteknél.
3. Hogyan kell alkalmazni az Elfabrio-t
Ezt a gyógyszert csak a Fabry-betegség vagy más hasonló betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett szabad alkalmazni, és csak egészségügyi szakember adhatja be. A gyógyszer ajánlott adagja 1 mg/ttkg kéthetente egyszer alkalmazva. Ön 4 hetente 2 mg/ttkg adagban is kaphatja a kezelést, ha az állapota a korábbi enzimpótló kezelés mellett stabil volt. Kezelőorvosa tanácsolhatja Önnek, hogy a kezelés otthon történjen, feltéve, hogy megfelel bizonyos feltételeknek. Kérjük, forduljon kezelőorvosához, ha otthon szeretné a kezelést alkalmazni. Különleges betegcsoportok Májkárosodás Ha Önnek májbetegsége van, az Elfabrio adagját nem szükséges módosítani. Vesekárosodás Ha Önnek vesekárosodása van, az Elfabrio adagját nem szükséges módosítani. A kezelés alatt orvosa rendszeresen ellenőrizni fogja a veseműködését. A súlyos vesekárosodás (eGFR < 60 ml/perc) korlátozhatja a vesék válaszát az enzimpótló kezelésre, valószínűleg a háttérben húzódó visszafordíthatatlan kóros elváltozások következtében. Ilyen esetekben a veseműködés csökkenése a betegség természetes lefolyásának várható tartományában marad. Az Elfabrio-kezelés során a becsült glomerulusfiltrációs ráta (eGFR) változásainak rendszeres értékelése javasolt. Lásd az egészségügyi szakembereknek szóló információkat a betegtájékoztató végén.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A legtöbb mellékhatás az infúzió beadása alatt vagy röviddel azután jelentkezik („infúzióval kapcsolatos reakció”, lásd 2. pont: „Figyelmeztetések és óvintézkedések”). Az Elfabrio-kezelés alatt a következő reakciókat észlelheti:
Súlyos kimenetelű mellékhatások
Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 embert érinthet):
- túlérzékenység és súlyos allergiás reakció (tünete lehet: a légúti izmok túlzott és elhúzódó
összehúzódása, ami légzési nehézséget okoz (hörgőgörcs), az arc, a száj és a torok duzzanata, sípoló légzés, alacsony vérnyomás, csalánkiütés, nyelési nehézség, bőrkiütés, légszomj, kipirulás, mellkasi kellemetlen érzés, viszketés, hányinger, hidegrázás, tüsszögés és orrdugulás). Ha ezek a mellékhatások jelentkeznek, azonnal forduljon orvoshoz, és állítsa le az infúziót. Szükség esetén kezelőorvosa gyógyszeres kezelést fog adni Önnek.
Egyéb mellékhatások többek között
Gyakori (10-ből legfeljebb 1 embert érinthet)
| • | infúzióval kapcsolatos reakciók |
| • | gyengeség |
| • | émelygés (hányinger) |
| • | bőrkiütés |
| • | hasi fájdalom |
| • | szédülés |
| • | fájdalom |
| • | mellkasi fájdalom |
| • | fejfájás |
| • | izomfájdalom és ízületi fájdalom |
| • | zsibbadás, bizsergés vagy tűszúrásérzés (paresztézia) |
| • | viszketés |
| • | hasmenés |
| • | hányás |
| • | hidegrázás |
| • | bőrpír (eritéma) |
| • | forgó érzés (szédülés), izgalom, ingerlékenység vagy zavartság |
| • | normál szívritmus megváltozása |
| • | izgatottság |
Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 embert érinthet)
| • | remegés (tremor) |
| • | magasvérnyomás (hipertenzió) |
| • | hörgőgörcs (a hörgőizom összehúzódása a légutak elzáródásához vezethet) és légzési nehézség |
| • | torokirritáció |
| • | torokszorulás |
| • | emelkedett testhőmérséklet |
| • | alvászavar (inszomnia) |
| • | nyugtalan láb szindróma |
| • | idegkárosodás a karban és lábban, amely fájdalmat vagy zsibbadást, égő érzést és bizsergést |
okoz (perifériás neuropátia)
| • | idegi fájdalom (neuralgia) |
| • | égő érzés |
| • | ájulás |
| • | kipirulás |
| • | a gyomorsav visszajutása a nyelőcsőbe (úgynevezett gasztro-özofageális reflux betegség) |
| • | a gyomor belső rétegének gyulladása (diszpepszia) |
| • | emésztési zavar |
| • | szelesség (puffadás) |
| • | csökkent izzadás (hipohidrózis) |
| • | immunológiai vesebetegség, amely fokozott mennyiségű fehérje jelenlétét okozza a vizeletben |
és a veseműködés károsodásához vezet (membranoproliferatív glomerulonefritisz)
| • | krónikus vesebetegség |
| • | fokozott mennyiségű fehérje jelenléte a vizeletben (proteinuria) |
| • | szövetkárosodás, mert a szokásosan vénába beadott gyógyszer szivárog vagy véletlenül a |
környező szövetbe kerül (az infúzió helyén történő extravazáció)
| • | a lábszár vagy a kéz duzzanata (ödéma) |
| • | karok vagy lábak duzzanata |
| • | influenzaszerű betegség |
| • | orrdugulás és tüsszögés |
| • | az infúzió beadási helyén jelentkező fájdalom |
- laborvizsgálattal mérve a vérben emelkedett a húgysav szintje, magasabb a vizelet
fehérje/kreatinin arány, a vizeletben magasabb a fehérvérsejtszám
- testsúlynövekedés
- alacsony vérnyomás (hipotenzió)
Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell az Elfabrio-t tárolni?
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A címkén és a dobozon feltüntetett lejárati idő „EXP” után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó. Hígítás után a hígított oldatot azonnal fel kell használni. Ha nem használják fel azonnal, a hígított oldat legfeljebb 24 órán át hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) vagy legfeljebb 8 órán át szobahőmérsékleten (25 °C alatt) tárolható. Ne használja ezt a gyógyszert, ha részecskéket lát benne vagy elszíneződést észlel. Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz az Elfabrio?
- A készítmény hatóanyaga a pegunigalzidáz-alfa. 20 mg pegunigalzidáz-alfát tartalmaz 10 ml
koncentrátumot tartalmazó injekciós üvegenként vagy 5 mg pegunigalzidáz-alfát tartalmaz 2,5 ml koncentrátumot tartalmazó injekciós üvegként (2 mg/ml).
- Egyéb összetevők: trinátrium-citrát-dihidrát, citromsav és nátrium-klorid (lásd 2. pont: „Az
Elfabrio nátriumot tartalmaz”).
Milyen az Elfabrio külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Átlátszó és színtelen oldat átlátszó üvegből készült injekciós üvegben, gumidugóval és lepattintható alumínium kupakkal lezárva. Kiszerelések: 1, 5 vagy 10 db injekciós üveg. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via Palermo 26/A 43122 Parma Olaszország
Gyártó
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via San Leonardo 96 43122 Parma Olaszország A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Chiesi sa/nv | Chiesi Pharmaceuticals GmbH |
| Tél/Tel: +32 (0)2 788 42 00 | Tel: +43 1 4073919 |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. | Chiesi sa/nv |
| Тел.: +359 87 663 1858 | Tél/Tel: +32 (0)2 788 42 00 |
| Česká republika | Magyarország |
| Chiesi CZ s.r.o. | ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. |
| Tel: +420 261221745 | Tel.: +36 70 612 7768 |
| Danmark | Malta |
| Chiesi Pharma AB | Chiesi Farmaceutici S.p.A. |
| Tlf: +46 8 753 35 20 | Tel: +39 0521 2791 |
| Deutschland | Nederland |
| Chiesi GmbH | Chiesi Pharmaceuticals B.V. |
| Tel: +49 40 89724-0 | Tel: +31 88 501 64 00 |
| Eesti | Norge |
| Chiesi Pharmaceuticals GmbH | Chiesi Pharma AB |
| Tel: +43 1 4073919 | Tlf: +46 8 753 35 20 |
| Ελλάδα | Österreich |
| Chiesi Hellas AEBE | Chiesi Pharmaceuticals GmbH |
| Τηλ: +30 210 6179763 | Tel: +43 1 4073919 |
| España | Polska |
| Chiesi España, S.A.U. | ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. |
| Tel: +34 934948000 | Tel.: +48 799 090 131 |
| France | Portugal |
| Chiesi S.A.S. | Chiesi Farmaceutici S.p.A. |
| Tél: +33 1 47688899 | Tel: +39 0521 2791 |
| Hrvatska | România |
| Chiesi Pharmaceuticals GmbH | Chiesi Romania S.R.L. |
| Tel: +43 1 4073919 | Tel: +40 212023642 |
| Ireland | Slovenija |
| Chiesi Farmaceutici S.p.A. | CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. |
| Tel: +39 0521 2791 | Tel: +386-1-43 00 901 |
| Ísland | Slovenská republika |
| Chiesi Pharma AB | Chiesi Slovakia s.r.o. |
| Sími: +46 8 753 35 20 | Tel: +421 259300060 |
| Italia | Suomi/Finland |
| Chiesi Italia S.p.A. | Chiesi Pharma AB |
| Tel: +39 0521 2791 | Puh/Tel: +46 8 753 35 20 |
| Κύπρος | Sverige |
| Chiesi Farmaceutici S.p.A. | Chiesi Pharma AB |
| Τηλ: +39 0521 2791 | Tel: +46 8 753 35 20 |
Latvija
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: +43 1 4073919
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (https://www.ema.europa.eu) található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók. ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak: Hígítás (aszeptikus technikát alkalmazva)
- Határozza meg az infúzióhoz szükséges injekciós üvegek teljes számát.
A szükséges injekciós üvegek száma az egyes betegeknél szükséges teljes dózison alapul, és a testtömeg-alapú adagoláshoz ki kell számítani azt. Példa a teljes dózis kiszámítására egy 80 kg-os betegnél, akinek 1 mg/ttkg-os dózist írtak fel:
| - | A beteg testtömege (kg-ban) ÷ 2 = a dózis térfogata (ml-ben) |
| - | Példa: 80 kg-os beteg ÷ 2 = 40 ml (a felszívásra kerülő mennyiség). |
| - | Ebben a példában 4 db 10 ml-es injekciós üvegre (vagy 16 db 2,5 ml-es injekciós üvegre) |
van szükség. Példa a teljes dózis kiszámítására egy 80 kg-os betegnél, akinek 2 mg/ttkg-os dózist írtak fel:
| - | A beteg testtömege (kg-ban) = a dózis térfogata (ml-ben) |
| - | Példa: 80 kg-os beteg = 80 ml (a felszívásra kerülő mennyiség). |
| - | Ebben a példában 8 db 10 ml-es injekciós üvegre (vagy 32 db 2,5 ml-es injekciós üvegre) |
van szükség.
- Hígítás előtt hagyja a szükséges számú injekciós üveget szobahőmérsékletűre melegedni
(körülbelül 30 perc). Szemrevételezéssel ellenőrizze az injekciós üvegeket. Ne használja, ha a kupak hiányzik vagy sérült. Ne használja, ha részecskék vannak benne vagy elszíneződött. Kerülje az injekciós üveg felrázását vagy felkeverését.
- Az infúziós zsákból szívjon ki az 1. lépésben kiszámított térfogatú 9 mg/ml-es (0,9%-os)
nátrium-klorid oldatos infúziót, és azt dobja ki.
- Szívja fel a szükséges mennyiségű Elfabrio oldatot az injekciós üvegekből, és hígítsa fel
9 mg/ml-es (0,9%-os) nátrium-klorid oldatos infúzióval az alábbi táblázatban megadott, a beteg testtömege alapján kiszámított teljes térfogatra.
A betegek minimális teljes infúziós térfogata testtömeg alapján
A beteg testtömege Minimális teljes infúziós térfogat < 70 kg 150 ml 70-100 kg 250 ml > 100 kg 500 ml Fecskendezze az Elfabrio oldatot közvetlenül az infúziós zsákba. NE fecskendezze az oldatot az infúziós zsák levegőt tartalmazó részébe. Keverje össze az oldatot úgy, hogy óvatosan megfordítja az infúziós zsákot; kerülje az erőteljes rázást és felkeverést. A hígított oldatot alacsony fehérjekötődésű 0,2 µm-es, szerelékbe épített (in-line) szűrővel ellátott intravénás infúziós szerelékkel kell beadni.