Hemgenix 1 × 10^13 genomkópia/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz betegtájékoztató

Utolsó frissítés: 2026. 04. 07.
Eredeti dokumentum (EMA)

Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára

13

Hemgenix 1 x 10 genomkópia/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

etranakogén dezaparvovek Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén talál további tájékoztatást.

Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót,

mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.

  • Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége

lehet.

  • További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi

szakemberhez.

  • Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy a gondozását

végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.

  • Kezelőorvosa át fog adni Önnek egy betegkártyát. Olvassa el figyelmesen, és kövesse a rajta

szereplő utasításokat.

A betegtájékoztató tartalma

1. Milyen típusú gyógyszer a Hemgenix, és milyen betegségek esetén alkalmazható?
2. Tudnivalók a Hemgenix alkalmazása előtt
3. Hogyan kell alkalmazni a Hemgenix-et?
4. Lehetséges mellékhatások
5. Hogyan kell a Hemgenix-et tárolni?
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

1. Milyen típusú gyógyszer a Hemgenix, és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Milyen típusú gyógyszer a Hemgenix, és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Hemgenix egy génterápiás készítmény, ami az etranakogén dezaparvovek nevű hatóanyagot tartalmazza. A génterápiás készítmény úgy fejti ki hatását, hogy egy gént juttat a szervezetbe egy genetikai hiba kijavítására. A Hemgenixet súlyos és közepesen súlyos B típusú hemofília (veleszületett IX-es faktorhiány) kezelésére alkalmazzák olyan felnőtteknél, akiknél jelenleg vagy korábban nem képződött inhibitor (semlegesítő ellenanyag) a IX-es faktorfehérjével szemben. A B típusú hemofíliában szenvedő emberek a IX-es faktor (a véralvadáshoz és a vérzés megállításához szükséges alapvető fehérje) előállításához szükséges gén megváltozott formájával születnek. A B típusú hemofíliában szenvedő embereknél a IX-es faktor szintje nem elegendő, és hajlamosak a belső vagy külső vérzéses epizódokra.

Hogyan fejti ki a hatását a Hemgenix?

A Hemgenix hatóanyaga egy olyan víruson alapul, amely emberekben nem okoz betegséget. Ezt a vírust úgy módosították, hogy ne tudjon elterjedni a szervezetben, de képes a IX-es faktor gén egy példányát a májsejtekbe juttatni. Ez lehetővé teszi, hogy a máj termelje a IX-es faktorfehérjét, és növelje a vérben a működőképes IX-es faktor szintjét. Ez segíti a vér normálisabb alvadását, és megakadályozza vagy csökkenti a vérzéses epizódokat.

2. Tudnivalók a Hemgenix alkalmazása előtt

Önnek nem szabad Hemgenixet adni

  • Ha allergiás az etranakogén dezaparvovekre vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb

összetevőjére

  • Ha Ön aktív fertőzésben szenved, ami vagy akut (rövid távú) fertőzés, vagy krónikus (hosszú távú)

fertőzés, amit gyógyszerekkel nem lehet kontrollálni.

  • Ha az Ön mája előrehaladott májfibrózis (szöveti hegesedés és megvastagodás) vagy cirrózis

(hosszú távú májkárosodás miatti hegesedés) miatt nem működik megfelelően. Ha a fentiek közül bármelyik vonatkozik Önre, vagy ha a fentiek közül bármelyikben bizonytalan, kérjük, beszéljen kezelőorvosával, mielőtt megkapja a Hemgenixet.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

A Hemgenix-kezelés előtt Kezelőorvosa több vizsgálatot is el fog végezni, mielőtt Hemgenix-kezelést kapna. Antitest-vérvizsgálat Kezelőorvosa a Hemgenix-kezelés előtt vérvizsgálatokat fog végezni bizonyos antitestek (fehérjék) kimutatására, többek között:  Vérvizsgálat az humán IX-es faktorfehérje elleni antitestek (IX-es faktorgátlók) jelenlétének ellenőrzésére az Ön vérében. Ha a tesztje pozitív ezekre az antitestekre, körülbelül 2 hét múlva újabb vizsgálatot végeznek. Ha mind az első teszt, mind az ismételt teszt eredménye pozitív, a Hemgenix adagolását nem kezdik el.  A Hemgenix előállításához használt vírustípus elleni, az Ön vérében lévő antitestek mennyiségének ellenőrzésére szolgáló vérvizsgálat is végezhető. A máj egészsége Annak eldöntése érdekében, hogy ez a gyógyszer alkalmas-e az Ön számára, orvosa a Hemgenix-kezelés megkezdése előtt ellenőrizni fogja az Ön májának egészségi állapotát, és elvégzi a következő vizsgálatokat:

Vérvizsgálatok a vérében lévő májenzim szintjének ellenőrzésére
Vérvizsgálatok aktív májfertőzés (hepatitisz B és C) kimutatására
Máj ultrahangvizsgálat
Elasztográfiás vizsgálat a máj hegesedésének vagy megvastagodásának ellenőrzésére.

A Hemgenix infúzió alatt vagy röviddel az infúzió után Kezelőorvosa a Hemgenix infúzió alatt vagy röviddel az infúzió után monitorozni fogja Önt. Infúzióval összefüggő reakciók. Az infúzióval összefüggő mellékhatások a Hemgenix infúzió beadása alatt vagy röviddel azt követően jelentkezhetnek. Kezelőorvosa a Hemgenix infúzió alatt és annak beadása után legalább 3 órán keresztül monitorozni fogja Önt.  Az ilyen mellékhatások tüneteit a 4. „Lehetséges mellékhatások” című pont tartalmazza. Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a nővért, ha ezeket vagy bármilyen más tünetet tapasztal az infúzió alatt vagy röviddel az infúzió után.

 A tüneteitől függően az infúzió lassítható vagy megszakítható. Ha az infúziót megszakítják, azt lassabb ütemben újra lehet kezdeni, amikor az infúziós reakció megszűnik. Kezelőorvosa azt is mérlegelheti, hogy az infúziós reakció kezelésének elősegítése érdekében kapjon-e kortikoszteroidokat (pl. prednizolon vagy prednizon). A Hemgenix-kezelés után A Hemgenix-kezelés után kezelőorvosa továbbra is ellenőrizni fogja az Ön egészségi állapotát. Fontos,

hogy megbeszélje kezelőorvosával ezeknek a vérvizsgálatoknak az ütemezését, hogy azokat szükség

szerint el lehessen végezni. Májenzimek A Hemgenix olyan választ vált ki az Ön immunrendszerében, amely bizonyos transzaminázoknak nevezett májenzimek megnövekedett szintjéhez vezethet az vérében (transzaminitisz). Kezelőorvosa rendszeresen ellenőrizni fogja az Ön májenzimszintjét, hogy megbizonyosodjon arról, hogy a gyógyszer megfelelően hat:  Legalább az első 3 hónapban, miután megkapta a Hemgenixet, hetente egyszer vérvizsgálatot fognak végezni, hogy ellenőrizzék a májenzimszintjét. o Ha a májenzimszintek emelkedését tapasztalják, gyakrabban végezhetnek vérvizsgálatot a májenzimszintek ellenőrzésére, amíg azok vissza nem térnek a normálértékre. Előfordulhat, hogy egy másik gyógyszert (kortikoszteroidokat) is szednie kell e mellékhatások kezelésére. o Kezelőorvosa szükség esetén további vizsgálatokat is végezhet, hogy kizárja a májenzimek emelkedésének egyéb okait, szükség esetén a májbetegségekben jártas orvossal konzultálva.  Kezelőorvosa a 4. hónaptól kezdődően háromhavonta, a Hemgenix adását követő egy évig meg fogja ismételni a májenzim-vizsgálatokat, hogy továbbra is ellenőrizze az Ön májának egészségi állapotát. A Hemgenix adását követő második évben kezelőorvosa félévente fogja ellenőrizni az Ön májenzimszintjeit. A második év után kezelőorvosa évente ellenőrzi az Ön májenzimszintjeit a Hemgenix adását követő legalább 5 éven keresztül. IX-es faktorszintek Kezelőorvosa rendszeresen ellenőrizni fogja IX-es faktorszintjét, hogy lássa, sikeres volt-e a Hemgenixkezelés.  A Hemgenix adását követő első legalább 3 hónapban hetente egyszer vérvizsgálatot végeznek Önnél a IX-es faktor szintjének ellenőrzésére.  Kezelőorvosa a 4. hónaptól kezdve a Hemgenix adását követő 1 évig háromhavonta megismétli ezeket a vizsgálatokat, hogy továbbra is ellenőrizze IX-es faktorszintjét. A Hemgenix adását követő második évben orvosa félévente ellenőrzi IX-es faktorszintjét. Ezt követően kezelőorvosa évente fogja ellenőrizni, a Hemgenix adását követően legalább 5 éven keresztül.  Ha a májenzimszintje megemelkedik, vagy ha más gyógyszert (pl. kortikoszteroidokat) kell szednie, akkor gyakrabban kell vérvizsgálatot végezni a IX-es faktor szintjének ellenőrzésére, amíg a májenzimszintje vissza nem áll a normálértékre, vagy amíg a további gyógyszer szedését abba nem hagyja. Egyéb hemofília-kezelések alkalmazása A Hemgenix alkalmazása után beszélje meg kezelőorvosával, hogy abba kell-e hagynia, illetve mikor kell abbahagynia más hemofília kezeléseit; kezelőorvosa kidolgoz egy kezelési tervet arról, hogy mit tegyen műtét, trauma, vérzés vagy bármely olyan eljárás esetén, amely potenciálisan növelheti a vérzés kockázatát. Nagyon fontos, hogy folytassa a megfigyelést és az orvosi látogatásokat annak megállapítása érdekében, hogy szükség van-e egyéb kezelésekre a hemofília terápiája érdekében. Kóros véralvadás (tromboembóliás események)

A Hemgenix-kezelés után az Ön IX-es faktorfehérje-szintje megemelkedhet. Egyes betegeknél egy ideig a normál tartomány feletti szintre emelkedhet.

  • A szokatlanul megemelkedett IX-es faktorszintek az Ön vérének rendellenes alvadását okozhatják,

ami növeli a vérrögök kialakulásának kockázatát, például a tüdőben (tüdőtromboembólia) vagy a láb egyik vérerében (vénás vagy artériás trombózis). Ez az elméleti kockázat az Ön véralvadási kaszkádjának veleszületett hiányossága miatt az egészséges emberekhez képest alacsony.

  • A rendellenes véralvadás akkor jelenthet kockázatot Önnek, ha már korábban is fennálltak szív- és

érrendszeri problémái (pl. szívbetegség (kardiovaszkuláris betegség), vastag és merev artériák (érelmeszesedés), magas vérnyomás (hipertónia)), illetve, ha cukorbeteg vagy elmúlt 50 éves.

  • Kezelőorvosa rendszeresen ellenőrizni fogja az Ön vérében a IX-es faktor szintjének esetleges

eltéréseit, különösen akkor, ha a Hemgenix beadása után továbbra is rendszeres IX-es faktor profilaxist (IX-es faktorpótló terápia) kap (lásd még a 3. pont „Hogyan kell alkalmazni a Hemgenix-et” című részt).

  • Azonnal forduljon orvosához, ha a kóros véralvadás jeleit észleli, mint például hirtelen fellépő

mellkasi fájdalom, légszomj, hirtelen fellépő izomgyengeség, érzékeléskiesés és/vagy egyensúlyvesztés, csökkent éberség, beszédzavar, vagy az egyik vagy mindkét láb duzzanata. A véradás és a transzplantációhoz történő szervadományozás kerülése A Hemgenix hatóanyaga átmenetileg kiválasztódhat az Ön vérével, ondójával, anyatejjel vagy testi ürülékkel, ezt a folyamatot kiürülésnek nevezik (lásd még a 2. pont „Terhesség, szoptatás és termékenység” című részt). Annak biztosítása érdekében, hogy a B típusú hemofíliában nem szenvedő személyek ne legyenek kitéve a Hemgenix készítményben lévő DNS-nek az Ön szervezetében és/vagy ondójában történő kiválasztási folyamat révén, Ön nem adhat vért, ondót, illetve szerveket, szöveteket és sejteket transzplantáció céljából, miután Hemgenix-szel kezelték. Immunkompromittált, illetve HIV- vagy egyéb fertőzésben szenvedő betegek Ha Önnek problémái vannak az immunrendszerével (immunkompromittált), olyan kezelés alatt áll vagy fog állni, amely elnyomja az immunrendszerét, vagy HIV-fertőzése vagy más új vagy nemrégiben lezajlott fertőzése van, kezelőorvosa fogja eldönteni, hogy mely ponton kaphatja a Hemgenixet. IX-es faktor fehérjék elleni semlegesítő antitestek (IX-es faktor gátlók) A IX-es faktor fehérjék elleni semlegesítő antitestek megakadályozhatják a Hemgenix megfelelő működését. Kezelőorvosa ellenőrizheti a vérében ezeket az antitesteket, ha a vérzései nem kontrollálhatók, vagy visszatérnek, miután Ön Hemgenixet kapott (lásd még 3. pont „Hogyan kell alkalmazni a Hemgenixet” című részt). Ismételt génterápia alkalmazása a jövőben Miután megkapta a Hemgenixet, az Ön immunrendszere antitesteket fog termelni az AAV-vektor burkával szemben. Még nem ismert, hogy a Hemgenixszel végzett terápia megismételhető-e, illetve milyen feltételek mellett. Az sem ismert még, hogy lehetséges-e, illetve milyen feltételek mellett lehetséges-e egy másik génterápia későbbi alkalmazása. A Hemgenixszel potenciálisan összefüggésbe hozható rosszindulatú daganatos megbetegedések kockázata

  • A Hemgenix beépül a májsejtekbe, és esetleg beépülhet a májsejtek DNS-ébe vagy más testi sejtek

DNS-ébe. Ennek következtében a Hemgenix hozzájárulhat a rákos megbetegedések, például a májrák (hepatocelluláris karcinóma) kialakulásának kockázatához. Bár az eddigi klinikai vizsgálatokban erre nincs bizonyíték, a gyógyszer jellege miatt ez továbbra is lehetséges. Ezért ezt meg kell beszélnie kezelőorvosával.

  • Ha Ön olyan beteg, akinél a hepatocelluláris karcinóma kialakulásának már meglévő rizikófaktorai

vannak jelen (pl. májfibrózisa (a máj hegesedése és megvastagodása), vagy hepatitisz B, hepatitisz C, zsírmáj (nem alkoholos zsírmájbetegség/NAFLD), vagy túlzott alkoholfogyasztás), kezelőorvosa a Hemgenix alkalmazása után legalább 5 évig rendszeresen (pl. évente) ellenőrizni fogja az Ön májának egészségét, és a következő vizsgálatokat fogja elvégezni:

  • Éves májultrahang és
  • Éves vérvizsgálat az úgynevezett alfa-fetoprotein emelkedésének ellenőrzésére.
  • A Hemgenix-kezelés után Öntől elvárják, hogy jelentkezzen egy utánkövető vizsgálatra, amely

segít a kezelés hosszú távú biztonságosságának 15 éven át tartó értékelésében, valamint annak vizsgálatában, hogy a kezelés továbbra is mennyire hatásos, és milyen mellékhatások jelentkezhetnek a kezeléssel kapcsolatban. Rákos megbetegedés esetén orvosa mintát vehet a daganatból (biopszia), hogy ellenőrizze, hogy a Hemgenix beépült-e a sejt DNS-ébe.

Gyermekek és serdülők

A Hemgenixet nem vizsgálták 18 év alatti gyermekeken vagy serdülőkön.

Egyéb gyógyszerek és a Hemgenix

Kérjük, tájékoztassa kezelőorvosát és a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Ha Ön olyan gyógyszert szed, amelyről ismert, hogy károsítja a májat (májkárosító gyógyszerek), kezelőorvosa dönthet úgy, hogy a Hemgenix kezeléséhez le kell állítani ezt a gyógyszert.

Terhesség, szoptatás és termékenység

A Hemgenix B típusú hemofíliában szenvedő nőknél történő alkalmazására vonatkozóan nincsenek adatok. Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a Hemgenix alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.

  • A Hemgenix-kezelés nem ajánlott olyan nőknél, akik teherbe eshetnek. Még nem ismert, hogy a

Hemgenix biztonságosan alkalmazható-e ezeknél a betegeknél, mivel a terhességre és a magzatra gyakorolt hatásai nem ismertek.

  • A Hemgenix alkalmazása nem javallt terhesség alatt. Nem ismert, hogy ez a gyógyszer

károsíthatja-e a magzatot, ha a terhesség alatt adják Önnek.

  • A Hemgenix alkalmazása nem javallt a szoptatás alatt. Nem ismert, hogy az etranakogén

dezaparvovek kiválasztódik-e a humán anyatejbe. Az anyatejjel táplált csecsemőre nézve a kockázatot nem lehet kizárni. Fogamzásgátlás alkalmazása és a partner terhességének elkerülése egy ideig Miután egy férfi beteget Hemgenix-szel kezeltek, a betegnek és bármely női partnerének 12 hónapig kerülnie kell a terhességet. Hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia (pl. mechanikus fogamzásgátló módszer, például óvszer vagy pesszárium). Ez annak az elméleti kockázatnak a megelőzésére szolgál, hogy az apa Hemgenix-kezeléséből származó IX-es faktor génje ismeretlen következményekkel átkerül a

gyermekbe. Ugyanezen okból a férfi betegek nem adományozhatnak ondót. Beszélje meg kezelőorvosával, hogy milyen fogamzásgátló módszerek alkalmasak.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességekre

A Hemgenix csak kis mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges ismereteket. Előfordult átmeneti szédülés, fáradtság és fejfájás röviddel a Hemgenix infúzió beadása után. Ha ez érinti Önt, legyen óvatos, amíg nem bizonyosodik meg arról, hogy a Hemgenix nem befolyásolja hátrányosan a gépjárművezetéshez vagy gépek használatához szükséges képességeit. Beszéljen erről kezelőorvosával.

A Hemgenix nátriumot és káliumot tartalmaz

  • A gyógyszer injekciós üvegenként 35,2 mg nátriumot (a konyhasó/étkezési só fő összetevője)

tartalmaz. Ez a felnőttek számára ajánlott maximális napi nátriumbevitel 1,8%-ának felel meg.

  • Ez a gyógyszer injekciós üvegenként kevesebb mint 1 mmol (39 mg) káliumot tartalmaz, azaz

lényegében káliummentes.

3. Hogyan kell alkalmazni a Hemgenix -et?

A Hemgenixet kórházi körülmények között, az Ön B típusú hemofíliájának kezelésében tapasztalt és képzett orvos irányításával adják be Önnek. A Hemgenixet csak egyszer adják be Önnek egyetlen lassú infúzióval egy vénába. Az infúzió beadása általában 1-2 órát vesz igénybe. Kezelőorvosa a testsúlya alapján fogja megállapítani az Ön számára megfelelő adagot. Az exogén IX faktor kezelés abbahagyása

  • Több hétbe is beletelhet, mire a Hemgenix infúzió után a vérzéscsillapítás javulása észlelhetővé

válik, és előfordulhat, hogy a Hemgenix infúziót követő első hetekben folytatnia kell az exogén IXes faktorral történő pótlókezelést.

  • Kezelőorvosa rendszeresen, azaz legalább az első 3 hónapban hetente, majd ezt követően

rendszeres időközönként ellenőrizni fogja az Ön vérében a IX-es faktor aktivitási szintjét, és eldönti, hogy az exogén IX-es faktor-terápiát továbbra is kapnia kell-e, csökkenteni kell-a az adagját vagy el lehet hagyni (lásd 2. pont). Ha bármilyen kérdése van a Hemgenix alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát.

4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A Hemgenixszel végzett klinikai vizsgálatok során a következő mellékhatásokat figyelték meg. Nagyon gyakori (10 betegből több mint 1-nél fordulhat elő):  Fejfájás;  Megnövekedett májenzimszint a vérben (emelkedett glutamát-piruvát-transzamináz-szint);  Megnövekedett májenzimszint a vérben (emelkedett glutamát-oxálacetát-transzamináz-szint)  Influenzaszerű megbetegedés;  A C-reaktív protein, a gyulladás jelzőjének megnövekedett szintje;

 Infúzióval összefüggő reakció (allergiás reakciók (túlérzékenység), az infúzió helyén fellépő reakció, szédülés, szemviszketés (pruritusz), bőrpír (kipirulás), felső hasi fájdalom, viszkető kiütés (urtikária), mellkasi panaszok és láz) Gyakori (10-ből legfeljebb 1 betegnél fordulhat elő):

Szédülés;
Émelygés (hányinger);
Fáradtság (kimerültség);
Általános rossz közérzet (rosszullét);
Megnövekedett bilirubinszint (a vörösvértestek sárga bomlásterméke) a vérben;
A kreatin-foszfokináz (egy főként a szívben, az agyban és a vázizomzatban található enzim

(fehérje)) megnövekedett vérszintje.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Hemgenix-et tárolni?

Az alábbi információk kizárólag orvosoknak szólnak. A gyógyszert gyermekek elől elzárva tárolja. A címkén és a dobozon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. Hűtőszekrényben (2 °C–8 °C) tárolandó. Nem fagyasztható. A fénytől való védelem érdekében az eredeti csomagolásban tárolandó. Használat előtt hígítandó. A Hemgenix 9 mg/ml (0,9%-os) nátrium-klorid injekciós oldattal hígítva (lásd 6.6 pont) 15 °C–25 °Con tárolható az infúziós zsákban, fénytől védve, a dózis elkészítésétől számított legfeljebb 24 órán át. Ne alkalmazza ezt a gyógyszert, ha részecskéket, zavarosságot vagy elszíneződést észlel.

6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Hemgenix

  • A készítmény hatóanyaga az etranakogén dezaparvovek. Az etranakogén dezaparvovek

13 milliliterenként 1×10 genomkópiát (gc) tartalmaz.

  • Az egyéb összetevők (segédanyagok): szacharóz, poliszorbát-20, kálium-klorid, kálium-

dihidrogén-foszfát, nátrium-klorid, nátrium-hidrogén-foszfát, sósav (a pH beállításához), injekcióhoz való víz (lásd még 2. pont „A Hemgenix nátriumot és káliumot tartalmaz.”). A gyógyszer genetikailag módosított szervezeteket tartalmaz.

Milyen a Hemgenix külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

A Hemgenix koncentrátum oldatos infúzióhoz (steril koncentrátum). A Hemgenix tiszta, színtelen oldat. A Hemgenix 10 ml etranakogén dezaparvovek-oldatot tartalmazó injekciós üvegben kerül forgalomba. A dobozban lévő injekciós üvegek teljes száma megfelel az egyes betegek testtömegétől függő adagolási igényének, és a csomagoláson szerepel.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Strasse 76 D-35041 Marburg Németország

Gyártó

uniQure, Inc. 113 Hartwell Avenue Lexington, MA 02421 Amerikai Egyesült Államok A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:

België/Belgique/Belgien Luxembourg/Luxemburg
CSL Behring NV CSL Behring NV
Tél/Tel: +32 15 28 89 20 Tél/Tel: +32 15 28 89 20
България Magyarország
МагнаФарм България ЕАД CSL Behring Kft.
Тел: +359 2 810 3949 Tel: +36 1 213 4290
Česká republika Malta
CSL Behring s.r.o. AM Mangion Ltd.
Tel: +420 702 137 233 Tel: +356 2397 6333
Danmark Nederland
CSL Behring AB CSL Behring BV
Tlf: +46 8 544 966 70 Tel: +31 85 111 96 00
Deutschland Norge
CSL Behring GmbH CSL Behring AB
Tel: +49 6190 75 84810 Tlf: +46 8 544 966 70
Eesti Österreich
CentralPharma Communications OÜ CSL Behring GmbH
Tel: +37 26015540 Tel: +43 1 80101 1040
Ελλάδα Polska
CSL Behring ΕΠΕ CSL Behring Sp. z o.o.
Τηλ: +30 210 7255 660 Tel.: +48 22 213 22 65
España Portugal
CSL Behring S.A. CSL Behring Lda
Tel: +34 933 67 1870 Tel: +351 21 782 62 30
France România
CSL Behring SA Prisum Healthcare S.R.L.
Tél: +33 1 53 58 54 00 Tel: +40 21 322 01 71
Hrvatska Slovenija
Marti Farm d.o.o. Emmes Biopharma Global s.r.o. - podružnica v
Tel: +385 1 5588297 Sloveniji

Tel: +386 41 42 0002

Ireland Slovenská republika
CSL Behring GmbH CSL Behring Sépvaloa s.r.o.
Tel: +49 6190 75 84700 Tel: +421 911 653 862
Ísland Suomi/Finland
CSL Behring AB CSL Behring AB
Sími: +46 8 544 966 70 Puh/Tel: +46 8 544 966 70
Italia Sverige
CSL Behring S.p.A. CSL Behring AB
Tel: +39 02 34964 200 Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ Τηλ: +30 210 7255 660

Latvija

CentralPharma Comunications SIA Tel: +37 6 7450497

Lietuva

CentralPharma Communications US Tel: +370 5 243 0444

A betegtájékoztató engedélyezésének dátuma

Egyéb információforrások

A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján https://www.ema.europa.eu található. A betegtájékoztató az EU/EGT összes hivatalos nyelvén elérhető az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján. ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak: Fontos: Használat előtt, kérjük, olvassa el az alkalmazási előírást. A gyógyszer kezelése vagy beadása előtti óvintézkedések Ez a gyógyszer genetikailag módosított organizmusokat (GMO) tartalmaz. Az etranakogén dezaparvovek előkészítése és beadása során egyéni védőfelszerelést kell viselni, beleértve a kesztyűt, védőszemüveget, védőruhát és maszkot. Az etranakogén dezaparvovek előkészítése beadás előtt 1. Az etranakogén dezaparvovek előkészítése és beadása során aszeptikus technikákat kell alkalmazni. 2. Ne tegye ki az etranacogén dezaparvovec-et ultraibolya sugárzással működő fertőtlenítő lámpa fényének. 3. Az etranakogén dezaparvovek injekciós üveg(ek)et csak egyszer szabad felhasználni (egyszer használatos injekciós üveg(ek)). 4. Ellenőrizze az etranakogén dezaparvovek szükséges dózisát a beteg testsúlya alapján. Az egyes kész kiszerelésekben lévő injekciós üvegek teljes száma megfelel az egyes betegek testsúlytól függő adagolási igényének. Példaszámítás 72 kg-os beteg számára: A beteg testtömege Etranakogén Szükséges injekciós üvegek száma* = az

dezaparvovek-dózis (ml) = etranakogén dezaparvovek dózisa (ml) osztva testtömeg × 2 10-zel, majd felkerekítve a legközelebbi egész injekciós üvegek számára 72 kg 144 ml 15 * A beteg hígítandó etranakogén dezaparvovek-dózisának teljes térfogata kisebb lehet, mint a szükséges injekciós üvegek teljes térfogata. A beteg dózis kiszámításához használt testtömegét a legközelebbi egész kilogrammra kerekítve kell megadni. Példa: 72,1 kg és 72,4 kg közötti testtömegű beteg esetén 72 kg-ot használjon. 72,5 kg és 72,9 kg közötti testtömegű beteg esetén 73 kg-ot használjon. 5. Az etranakogén dezaparvovek készítményt beadás előtt 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióval kell hígítani.

  • Hígítás előtt ellenőrizze az etranakogén dezaparvovek mindegyik injekciós üvegét.

o Ha részecskék, zavarosodás vagy elszíneződés látható, ne használja az injekciós üveg(eke)t.

  • Óvatosan körkörös mozdulatokkal mozgassa meg az injekciós üvegeket 3-szor (kb. 10

másodpercig), hogy homogenizálja az etranacogén dezaparvovec-szuszpenziót. o A habzás elkerülése érdekében ne rázza az etranacogén dezaparvovec injekciós üveg(eke)t.

  • Szívjon fel a kiszámított Hemgenix dózis térfogatának (ml) megfelelő mennyiséget a 9 mg/ml

(0,9%-os) nátrium-klorid-oldatos injekciót tartalmazó 500 ml-es infúziós zsák(ok)ból. A felszívandó térfogat a beteg testsúlyától függően változik. o A <120 kg testsúlyú betegek esetében a teljes Hemgenix dózisnak (ml) megfelelő mennyiségű 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekciót szívjon fel egy 500 ml-es infúziós zsákból. o ≥120 kg testtömegű betegek esetében a Hemgenix teljes dózisának (ml) megfelelő mennyiségű 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid oldatos injekciót két 500 ml-es infúziós tasakból kell eltávolítani, úgy, hogy az egyes 500 ml-es infúziós zsákokból a térfogat felét kell felszívni.

  • Szívja ki az etranakogén dezaparvovek oldatot minden injekciós üvegből egy 20 G-os tűvel és

fecskendővel.

  • Ezt követően adja hozzá a szükséges Hemgenix dózist az infúziós zsák(ok)hoz, hogy az egyes

infúziós zsákokban lévő össztérfogat ismét elérje az 500 ml-t. 6. A Hemgenix dózist közvetlenül a 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióhoz adja hozzá. A hígítás során ne az infúziós zsákban lévő levegőbe fecskendezze be a Hemgenix dózist. 7. Óvatosan fordítsa meg az infúziós zsák(ok)at legalább 3-szor (kb. 10 másodpercig), hogy az oldatot összekeverje és biztosítsa a hígított készítmény egyenletes eloszlását. 8. A habzás elkerülése érdekében:

  • Ne rázza az etranakogén dezaparvovekelőkészített infúziós zsák(ok)at.
  • Ne használjon szűrőtűt az etranakogén dezaparvovek előkészítése során.

9. A kiömlés és/vagy aeroszolképződés kockázatának csökkentése érdekében az infúziós zsák(ok)at steril 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióval előre feltöltött infúziós csőhöz csatlakoztatva kell biztosítani. 10. A steril 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióval előre feltöltött infúziós csövet használat előtt a fő intravénás infúziós vezetékhez kell csatlakoztatni, amelyet szintén steril 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid oldatos injekcióval kell feltölteni. 11. Kizárólag 9 mg/ml (0,9%-os) nátrium-klorid-oldatos injekciót használjon, mivel az etranakogén dezaparvovek stabilitását más oldatokkal és hígítószerekkel nem határozták meg. 12. A hígított etranakogén dezaparvovek oldatot ne infundálja más készítményekkel egy intravénás vezetékben. 13. Ne használjon centrális vénás katétert vagy portot. Alkalmazás

14. A hígított etranakogén dezaparvoveket beadás előtt szemrevételezéssel ellenőrizni kell. A hígított etranakogén dezaparvoveknek tiszta, színtelen oldatnak kell lennie. Ha az infúziós zsákban részecske, homályosság vagy elszíneződés látható, ne szabad felhasználni az etranakogén dezaparvovek készítményt. 15. A készítményt hígítás után a lehető leghamarabb használja fel. A hígított készítmény az alkalmazási előírás 6.3 pontjában megadott tárolási idejét nem szabad túllépni. 16. Használjon poliéterszulfonból (PES) készült beépített (in-line) 0,2 µm-es szűrőt. 17. A hígított etranakogén dezaparvovek-oldatot perifériás vénába kell beadni külön intravénás infúziós vezetéken, egy perifériás vénás katéteren keresztül. 18. Az etranakogén dezaparvovek-oldatot szigorúan az alkalmazási előírás 4.2 pontjában megadott infúziós sebesség(ek)et betartva kell infundálni. A dózist az elkészítést követő ≤24 órán belül be kell adni (lásd alkalmazási előírás 4.2 pont). 19. Miután az infúziós zsák(ok) teljes tartalmát beadták, az infúziós vezetéket ugyanolyan infúziós sebességgel 9 mg/ml (0,9%-os) nátrium-klorid-oldatos injekcióval át kell öblíteni, hogy az összes etranakogén dezaparvovek bejusson. Intézkedések véletlen expozíció esetén Véletlen expozíció esetén a gyógyszeripari hulladékra vonatkozó helyi útmutatást kell követni. o Véletlen szembe jutás esetén azonnal öblítse ki a szemet vízzel legalább 15 percig. Ne használjon alkoholos oldatot. o Véletlen tűszúrás esetén segítse elő a seb vérzését, és szappannal és vízzel alaposan mossa le az injekció beadásának területét. o Bőrrel való véletlen érintkezés esetén az érintett területet legalább 15 percig szappannal és vízzel alaposan meg kell tisztítani. Ne használjon alkoholos oldatot. o Véletlen belégzés esetén vigye a személyt friss levegőre. o Véletlen orális expozíció esetén bőségesen öblítse ki a szájat vízzel. o Ezt követően minden esetben kérjen orvosi segítséget. Az etranakogén dezaparvovekkel potenciálisan érintkező munkafelületeket és anyagokat a használat után megfelelő vírusölő hatású fertőtlenítőszerrel (pl. klóros fertőtlenítőszerrel pl. 0,1%-os (1000 ppm) klórtartalmú hipoklorittal) kell fertőtleníteni. A gyógyszer ártalmatlanításakor alkalmazandó óvintézkedések A fel nem használt gyógyszert és a Hemgenix készítménnyel esetlegesen érintkezésbe került eldobható anyagokat (szilárd és folyékony hulladék) a gyógyszeripari hulladékokra vonatkozó helyi útmutatónak megfelelően kell ártalmatlanítani. A Hemgenixszel való véletlen expozíció esetén az emberi egészségre gyakorolt káros hatás kockázata és a környezeti kockázatok azonban elhanyagolhatónak tekinthetők. A gondozókat tájékoztatni kell a Hemgenix alkalmazása során a szennyezett gyógyászati segédeszközökből keletkező hulladékok megfelelő kezeléséről. Az etranakogén dezaparvovekkel potenciálisan érintkező munkafelületeket és anyagokat a használat után megfelelő vírusölő hatású fertőtlenítőszerrel (pl. klóros fertőtlenítőszerrel pl. 0,1%-os (1000 ppm) klórtartalmú hipoklorittal) kell fertőtleníteni, majd lehetőség szerint autoklávozni kell.

Ez a dokumentum a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) nyilvános adatbázisából származik. Tájékoztató jellegű, tartalma változhat, és nem helyettesíti az orvos vagy gyógyszerész személyre szabott tanácsát. Kérjük, mindig konzultáljon szakemberrel a gyógyszerek használata előtt.

Eredeti dokumentum megnyitása

Valami nem stimmel? Segíts nekünk azzal hogy megírod!

Oldalunk egy független árösszehasonlító szolgáltatás, amelynek célja a piaci átláthatóság biztosítása. A Patikaradar kizárólag a gyógyszertárakban és webshopokban elérhető, nyilvánosan közzétett ajánlatok bemutatására szolgál. Nem értékesítünk termékeket, és nem veszünk részt a vásárlási folyamatban.

A Patikaradar.hu független piaci szereplő. Az oldalon megjelenő gyógyszertárak és webáruházak (ideértve azok védjegyeit és logóit) megjelenítése kizárólag a vásárlók tájékoztatását és a termék forrásának beazonosítását szolgálja. A megjelenített védjegyek, logók és márkanevek az adott jogtulajdonosok kizárólagos tulajdonát képezik, és nem utalnak a Patikaradar és a védjegy tulajdonosa közötti hivatalos partnerségre, támogatásra vagy egyéb üzleti kapcsolatra, kivéve, ha ez kifejezetten jelölve van.

A megjelenített árakat az egyes gyógyszertárak és webshopok biztosítják, illetve azok nyilvános weboldalairól kerülnek összegyűjtésre. Az általunk közvetített árak pontosságáért, érvényességéért, valamint az egyes termékek elérhetőségéért sem gyógyszertárakban, sem webshopokban felelősséget nem vállalunk.

A webshopok árai dinamikusan változhatnak, ezért kérjük, ellenőrizze a pontos árat és elérhetőséget közvetlenül a webshopban. A feltüntetett összegek bruttó fogyasztói árak, készlet erejéig vagy visszavonásig érvényesek és forintban értendők.

A vényköteles (Rx) gyógyszerek esetében megjelenített bruttó fogyasztói árak (BFA) és a társadalombiztosítási (TB) támogatási adatok a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) publikus gyógyszeradatbázisából (PUPHA) származnak. Ezek az árak jogszabály által rögzítettek és minden gyógyszertárban azonosak.

Egyes vényköteles termékek oldalain megjelenített gyógyszertári elérhetőségi adatok a BENUVény.hu oldalról származnak. Ezen adatok kizárólag tájékoztató jellegűek, és nem garantálják a termék tényleges készleten lévő elérhetőségét. A „Foglalás" hivatkozás a BENUVény.hu oldalára irányít, ahol a felhasználó előzetesen lefoglalhatja a kívánt gyógyszert. A BENUVény.hu által közvetített elérhetőségi adatok pontosságáért és aktualitásáért felelősséget nem vállalunk.

A TB támogatás mértéke és a fizetendő térítési díj a felíró orvos által megjelölt jogcímtől (normatív, emelt vagy kiemelt támogatás) függ. Az oldalon megjelenített támogatási adatok tájékoztató jellegűek; a pontos térítési díjat a gyógyszertárban, a vény beváltásakor állapítják meg. A támogatási adatok változhatnak, kérjük, ellenőrizze a legfrissebb információkat a NEAK honlapján.

Gyógyszertári kedvezmények esetén: az ajánlatok a gyógyszertárak havi akciós újságaiból származnak, a százalékos kedvezmények a résztvevő patikák elmúlt 30 napra vetített legalacsonyabb bruttó fogyasztói árából kerülnek kiszámításra.

Webshop kedvezmények: a százalékos érték az adott termék elmúlt 30 napban mért átlagárából kerül kiszámításra, figyelembe véve az általunk listázott webshopok árait. Ez a kedvezmény százalék tájékoztató jellegű, és azt mutatja hogy mennyit takaríthat meg a vásárló ahhoz képest, ha az elmúlt 30 napban a terméket az átlagáron vásárolta volna meg.

A termékek képei és valódi megjelenésük eltérhetnek egymástól. Pontos részletekért, aktuális árakért és készletinformációért kérjük, érdeklődjön közvetlenül az adott gyógyszertárban vagy webshop oldalán!

A feltüntetett kedvezmények célja, hogy tájékoztatást nyújtson a felhasználóknak a különböző gyógyszertári és online ajánlatokról és megtakarítási lehetőségekről, nem az egyes termékek fogyasztására ösztönöznek.

Az oldalon található termékleírások és összefoglalók a hivatalos dokumentumok alapján kerültek összeállításra. Bár törekszünk a pontosságra, ezen tartalmak hibákat tartalmazhatnak. A leírások kizárólag a tájékozódást segítik, és nem tekinthetők hivatalos forrásnak vagy egészségügyi tanácsadásnak. Kérdés esetén mindig a hivatalos betegtájékoztató az irányadó, illetve kérje ki orvosa, gyógyszerésze véleményét.

A weboldalon megjelenő betegtájékoztatók, alkalmazási előírások és címkeszövegek a Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ (NNGYK) nyilvános adatbázisából származnak. Ezen dokumentumok tájékoztató jellegűek, tartalmuk változhat, és nem helyettesítik az orvos vagy gyógyszerész személyre szabott tanácsát. Kérjük, mindig konzultáljon szakemberrel a gyógyszerek használata előtt, és ellenőrizze a legfrissebb információkat közvetlenül a hivatalos forrásnál.