Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Pombiliti 105 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz alfa-cipaglükozidáz Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást. Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz. Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához, gyógyszerészéhez vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez. Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont A betegtájékoztató tartalma 1. Milyen típusú gyógyszer a Pombiliti, és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a Pombiliti alkalmazása előtt 3. Hogyan alkalmazzák a Pombilitit? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell a Pombilitit tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. Milyen típusú gyógyszer a Pombiliti, és milyen betegségek esetén alkalmazható? Mi az a Pombiliti? A Pombiliti az „enzimpótló terápia” (enzyme-replacement therapy, ERT) egyik típusa, amelyet a késői megjelenésű Pompe-kór kezelésére alkalmaznak felnőtteknél. A Pombiliti hatóanyaga az alfacipaglükozidáz. Milyen betegségek esetén alkalmazható? A Pombilitit mindig egy másik gyógyszerrel, a miglusztát nevű 65 mg-os kemény kapszulával együtt alkalmazzák. Nagyon fontos, hogy elolvassa a miglusztát 65 mg kemény kapszulák betegtájékoztatóját is. Ha bármilyen kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Hogyan működik a Pombiliti? A Pompe-kórban szenvedőknél alacsony egy enzim, az alfa-glükozidáz (GAA) mennyisége. Ez az enzim segít a glikogén (egyfajta szénhidrát) szintjének szabályozásában a szervezetben. A Pompe-kórban a glikogén testszerte nagy mennyiségben felhalmozódik az izmokban. Ez megakadályozza az izmok – például a járást vagy a légzést segítő izmok, vagy a szívizomzat – megfelelő működését. A Pombiliti bejut a Pompe-kór által érintett izomsejtekbe. Amikor a sejtekben van, a gyógyszer úgy hat, mint a GAA, és segíti a glikogén lebontását, a glikogénszint szabályozását.
2. Tudnivalók a Pombiliti alkalmazása előtt Nem kaphat Pombiliti-t Ha korábban életveszélyes érzékenységi reakció lépett fel Önnél a(z):
| | alfa-cipaglükozidáz miatt; |
| | miglusztát miatt; |
| | vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) bármely egyéb összetevője miatt. |
Ha korábban már le kellett állítani infúziót és nem lehetett újraindítani életveszélyes túlérzékenységi reakciók miatt. Figyelmeztetések és óvintézkedések A Pombiliti alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával, gyógyszerészével vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel: Azonnal szóljon kezelőorvosának vagy ápolójának, ha az alábbiak Önre is vonatkoznak, ha úgy gondolja, hogy azok Önre is vonatkozhatnak, vagy ha más enzimpótló terápiával (ERT) korábban ilyen reakciót tapasztalt:
- allergiás reakciókat, köztük anafilaxiás sokkot (súlyos allergiás reakciót) – az életveszélyes
reakciók tüneteit lásd az alábbi, 4. „Lehetséges mellékhatások” című részben;
- infúzióval kapcsolatos reakciót, a gyógyszer beadása közben vagy az azt követő néhány
órában – az életveszélyes reakciók tüneteit lásd az alábbi, 4. „Lehetséges mellékhatások” című részben. Tájékoztassa kezelőorvosát, ha kórelőzményében szív- vagy tüdőbetegség szerepel. Ezek az állapotok romolhatnak a Pombiliti-infúzió alatt vagy közvetlenül utána. Azonnal szóljon egy orvosnak vagy ápolónak, ha légszomjat, köhögést, szapora vagy rendszertelen szívverést, illetve bármilyen más mellékhatást tapasztal, ami e betegségei miatt jelentkezhet. Arról is tájékoztassa kezelőorvosát, ha feldagad a lábszára vagy testszerte dagadást, illetve súlyos bőrkiütést tapasztal, vagy ha vizeletürítéskor habos a vizelete. Kezelőorvosa dönti el, hogy leállítsák-e a Pombiliti-infúziót, és megfelelő orvosi ellátásban részesíti Önt. Kezelőorvosa dönti el azt is, hogy Ön kaphatja-e továbbra is a Pombilitit. Kezelés előtti gyógyszerek szedése A Pombiliti alkalmazása előtt orvosa más gyógyszereket is adhat Önnek. Ezek a gyógyszerek a következők: antihisztaminok és kortikoszteroidok az infúzióval kapcsolatos reakciók megelőzésére vagy csökkentésére; lázcsillapítók a láz csökkentésére. Gyermekek és serdülők Ezt a gyógyszert nem szabad 18 évesnél fiatalabb betegeknek adni, mert ebben a korcsoportban a Pombiliti és a miglusztát együttes hatása nem ismert. Egyéb gyógyszerek és a Pombiliti Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző szakembert a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Ide tartoznak a vény nélkül kapható, akár gyógynövény alapú készítmények is. Terhesség és szoptatás Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével. Nincs tapasztalat a miglusztáttal kombinált Pombiliti terhesség alatti alkalmazásáról. Ne kapjon Pombilitit és/vagy vegyen be 65 mg miglusztát kemény kapszulát, ha terhes. Feltétlenül azonnal szóljon kezelőorvosának, ha teherbe esik, ha úgy gondolja, hogy fennállhat Önnél a
terhesség lehetősége, vagy ha terhességet tervez. A születendő gyermekre nézve kockázatok állhatnak fenn. A miglusztáttal kombinált Pombiliti nem adható szoptató nőknek. Döntést kell hozni a kezelés vagy a szoptatás befejezéséről. Fogamzásgátlás és termékenység A fogamzóképes nőbetegeknek megbízható fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk mindkét gyógyszer alkalmazása idején és leállításuk után 4 hétig. A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre A Pombiliti vagy a kezelés előtt szedett gyógyszerek alkalmazása után szédülhet, álmos lehet vagy alacsony lehet a vérnyomása. Ebben az esetben ne vezessen, és ne használjon semmilyen eszközt vagy gépet. A Pombiliti nátriumot tartalmaz Ez a gyógyszer 10,5 mg nátriumot (a konyhasó/asztali só fő összetevője) tartalmaz injekciós üvegenként. Ez egy felnőtt javasolt maximális napi étrendi nátriumbevitelének 0,52%-a. 3. Hogyan adják be a Pombilitit? A Pombilitit orvos vagy ápoló adja be Önnek. Infúzióval adják be egy vénába. Ezt intravénás infúziónak nevezzük. Beszéljen kezelőorvosával, ha otthon szeretne kezelést kapni. Kezelőorvosa értékeli a helyzetet majd eldönti, hogy biztonságos-e az Ön számára a Pombiliti-infúziót otthoni alkalmazása. Ha a Pombiliti infúzió során bármilyen mellékhatást tapasztal, az otthoni infúziót felügyelő megbízott leállíthatja az infúziót, és elkezdheti a megfelelő orvosi kezelést. A Pombilitit miglusztáttal együtt kell alkalmazni. A miglusztát 65 mg-os kapszulákat csak alfacipaglükozidázzal együtt használhatja. NE használja a 100 mg-os miglusztát kapszulát (az egy másik készítmény). Tartsa be orvosa utasításait, és olvassa el a 65 mg-os miglusztát kemény kapszula betegtájékoztatóját az ajánlott adaghoz. Mennyi Pombilitit adnak be? A beadott gyógyszer mennyisége a beteg testtömegétől függ. Az ajánlott kezdő adag 20 mg testtömegkilogrammonként. Mikor és mennyi ideig adják be a Pombilitit? Kéthetente egyszer fog Pombiliti-kezelést kapni. A 65 mg-os miglusztát kapszulákat a Pombilitivel azonos napon kell bevennie. A miglusztát szedésével kapcsolatos információkért olvassa el a 65 mg-os miglusztát kemény kapszula betegtájékoztatóját. A alfa-cipaglükozidáz-infúziót a 65 mg-os miglusztát kemény kapszula bevétele után 1 órával kell elkezdeni. Az infúzió be adását megkezdése késés esetén sem haladhatja meg a miglusztát bevételétől számított 3 órát. A alfa-cipaglükozidáz-infúzió beadása körülbelül 4 órán át tart.
- ábra A beadás menetrendje
- A alfa-cipaglükozidáz infúziós beadása a miglusztát kapszulák bevétele után 1 órával kezdődjön. Ha az infúziót valami
késlelteti, a kezdete nem nyúlhat túl a miglusztát bevételét követő 3 órán. Váltás más enzimpótló terápiáról (ERT) Ha jelenleg más ERT-vel kezelik: kezelőorvosa megmondja majd, hogy mikor kell abbahagynia a másik ERT-t a Pombiliti elkezdése előtt; beszéljen kezelőorvosával, amikor befejezte az utolsó adagot. Ha az előírtnál több Pombilitit kapott Ha nehézlégzése van, testét duzzadtnak érzi vagy puffadtnak érzi magát, vagy gyorsan ver a szíve, akkor lehet, hogy túl sok Pombilitit kapott; azonnal szóljon kezelőorvosának. A Pombiliti infúzió túl gyors beadása a szervezetben felgyülemlő nagy mennyiségű folyadékhoz kapcsolódó tüneteket okozhat, például légszomjat, szapora szívverést vagy testszerte jelentkező vizenyőt. Ha kimaradt a Pombiliti adagja Ha kihagyott egy infúziót, kérjük, a lehető leghamarabb vegye fel a kapcsolatot kezelőorvosával vagy az gondozását végző egészségügyi szakemberrel, hogy a miglusztát utolsó bevétele után 24 órával átütemezzék a miglusztáttal kombinált Pombilitit. Ha abbahagyja a Pombiliti alkalmazását Beszéljen kezelőorvosával, ha abba szeretné hagyni a Pombiliti-kezelést. Betegsége tünetei rosszabbodhatnak, ha abbahagyja a kezelést. 4. Lehetséges mellékhatások Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A Pombiliti a miglusztáttal együtt alkalmazandó, és ezen gyógyszerek bármelyikével előfordulhatnak mellékhatások. Mellékhatások főleg a Pombiliti infúzió adásakor (infúzióval összefüggő hatások) vagy röviddel azután jelentkeztek. Azonnal szólnia kell kezelőorvosának, ha infúzióval összefüggő reakciót vagy allergiás reakciót tapasztal. Ezen reakciók némelyike súlyossá és életveszélyessé válhat. Orvosa gyógyszereket adhat Önnek az infúzió előtt ezen reakciók megelőzése érdekében. Infúzióval összefüggő reakciók
A legtöbb infúzióval összefüggő reakció enyhe vagy mérsékelt erősségű. Az infúzióval összefüggő reakció tünetei lehetnek a nehézlégzés, puffadás, láz, hidegrázás, szédülés, bőrpír, bőrviszketés és kiütés. Allergiás reakciók Az allergiás reakciók közé tartozhatnak olyan tünetek, mint a bárhol a testen jelentkező bőrkiütés, puffadt szemek, hosszan tartó légzési nehézség, köhögés, az ajkak, a nyelv vagy a torok duzzanata, bőrviszketés és csalánkiütés. Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet): Fejfájás. Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
| | Súlyos, életveszélyes allergiás reakció (anafilaxiás reakció); |
| | Szédülés; |
| | Remegés; |
| | Álmosság; |
| | Ízérzékelési zavar; |
| | Zsibbadás, bizsergés és tűszúrásszerű érzés (paraesthesia); |
| | Gyors szívverés; |
| | Bőrpír; |
| | Alacsony vérnyomás; |
| | Légszomj; |
Köhögés;
| | Hasmenés; |
| | Émelygés (hányinger); |
| | Gyomorfájás; |
| | Bélgáz távozása; |
| | Puffadás; |
| | Hányás; |
| | Csalánkiütés; |
| | Bőrviszketés; |
| | Kiütés; |
| | Fokozott verejtékezés; |
| | Fájdalmas izom-összehúzódások; |
| | Izomfájdalom; |
| | Izomgyengeség; |
| | Ízületi fájdalom; |
| | Fáradtság; |
| | Láz; |
| | Hidegrázás; |
| | Kellemetlen érzés a mellkasban; |
| | Duzzanat a tű bevezetésének helyén; |
| | Fájdalom; |
| | A kéz, lábfej, boka, lábszár duzzanata ; |
| | Vérnyomás-emelkedés. |
Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet):
| | Allergiás reakció; |
| | Egyensúlytartási problémák; |
| | Égető érzés; |
| | Migrén; |
| | Ájulásközeli érzés; |
| | Szokatlanul sápadt bőr; |
| | Asztma; |
| | Zihálás; |
| | Kellemetlen érzés a szájban és a torokban; |
| | Duzzadt torok; |
| | Gyomorrontás, emésztési zavar; |
| | Fájdalom vagy fájdalmas összehúzódások a nyelőcsőben; |
| | Szájfájás vagy kellemetlen érzés; |
| | Nyelvduzzanat; |
| | A bőr elszíneződése; |
| | A bőr duzzanata; |
| | Fájdalom a csípő és a bordák közötti területen; |
| | Izomfáradtság; |
| | Izommerevség; |
| | Gyengeség; |
| | Az arc, az íny, az ajkak, az áll fájdalma; |
| | Fájdalom a tű bevezetésének helyén; |
| | Általános rossz közérzet; |
| | Mellkasi fájdalom; |
| | Duzzadt arc; |
| | Testhőmérséklet-változások; |
| | Karcolás vagy sérülés a bőrön. |
Mellékhatások jelentése Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül is bejelentheti az
- függelékben felsorolt nemzeti bejelentési renszer használatával. A mellékhatások bejelentésével Ön
is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban. 5. Hogyan kell a Pombilitit tárolni? Orvosa, gyógyszerésze vagy a gondozását végző egészségügyi szakember felelős a készítmény tárolásáért és a fel nem használt injekciós üvegek megfelelő ártalmatlanításáért. Az alábbi információk egészségügyi szakembereknek szólnak: A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! Az üvegen és a dobozon feltüntetett lejárati idő („EXP”) után ne alkalmazza a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Bontatlan injekciós üvegek: Hűtőszekrényben (2–8 °C) tárolandó. A fénytől való védelem érdekében az injekciós üveget tartsa a dobozában. Hígítás után javasolt azonnal felhasználni. A Pombilitit tartalmazó intravénászsák eltarthatósága azonban 20-25 °C-on 6 órán át, 2–8 °C-on pedig 24 órán át igazolt. Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét. 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk Mit tartalmaz a Pombiliti? Az alfa-cipaglükozidáz hatóanyagot tartalmazza. Egy injekciós üveg 105 mg alfa-cipaglükozidázt
tartalmaz. A feloldást követően az oldat az injekciós üvegben 15 mg alfa-cipaglükozidázt tartalmaz ml-enként. Az intravénás zsákban a hígított alfa-cipaglükozidáz ajánlott végső koncentrációja 0,5 mg/ml és 4 mg/ml között van. Egyéb összetevők:
| | nátrium-citrát-dihidrát (E331); |
| | citromsav-monohidrát (E330); |
| | mannit (E421); |
| | poliszorbát 80 (E433). |
Milyen a Pombiliti külleme, és mit tartalmaz a csomagolás? A Pombiliti fehér vagy enyhén sárgás por. A feloldás után átlátszó vagy opálos, színtelen vagy enyhén sárgás oldatként jelenik meg, idegen részecskéktől mentes, és gyakorlatilag fehér vagy áttetsző részecskék formájában részecskéktől mentes. Az elkészített oldatot tovább kell hígítani egy intravénás infúziós zsákba. A Pombiliti por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz. A csomag tartalma: 1 injekciós üveg, 10 injekciós üveg vagy 25 injekciós üveg. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba. A forgalomba hozatali engedély jogosultja Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1 Írország Tel: +353 (0) 1 588 0836 Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk Gyártó Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Hollandia A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél/Tel: (+32) 0800 89172 | Tel: (+370) 8800 33167 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | El. paštas: MedInfo@amicusrx.com |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Teл.: (+359) 00800 111 3214 | Tél/Tel: (+352) 800 27003 |
| имейл: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Česká republika | Magyarország |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel.: (+420) 800 142 207 | Tel.: (+36) 06 800 21202 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Danmark | Malta |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tlf: (+45) 80 253 262 | Tel: (+356) 800 62674 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Deutschland | Nederland |
| Amicus Therapeutics GmbH | Amicus Therapeutics BV |
| Tel: (+49) 0800 000 2038 | Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Eesti | Norge |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+372) 800 0111 911 | Tlf: (+47) 800 13837 |
| e-post: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Ελλάδα | Österreich |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+30) 00800 126 169 | Tel: (+43) 0800 909 639 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| España | Polska |
| Amicus Therapeutics S.L.U. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+34) 900 941 616 | Tel.: (+48) 0080 012 15475 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| France | Portugal |
| Amicus Therapeutics SAS | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél: (+33) 0 800 906 788 | Tel: (+351) 800 812 531 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Hrvatska | România |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+358) 0800 222 452 | Tel.: (+40) 0808 034 288 |
| e-pošta: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Ireland | Slovenija |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+353) 1800 936 230 | Tel.: (+386) 0800 81794 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-pošta: MedInfo@amicusrx.com |
| Ísland | Slovenská republika |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Sími: (+354) 800 7634 | Tel: (+421) 0800 002 437 |
| Netfang: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Italia | Suomi/Finland |
| Amicus Therapeutics S.r.l. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+39) 800 795 572 | Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Κύπρος | Sverige |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+357) 800 97595 | Tfn: (+46) 020 795 493 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Latvija | United Kingdom (Northern Ireland) |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics, UK Limited |
| Tel: (+371) 800 05391 | Tel: (+44) 08 0823 46864 |
| e-pasts: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: Egyéb információforrások A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapjánhttp://www.ema.europa.eu található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók.
Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak: Használati utasítás – feloldás, hígítás és alkalmazás A Pombilitit injekcióhoz való vízzel kell feloldani, majd 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióval kell hígítani, majd intravénás infúzióban kell beadni. A feloldást és hígítást a helyes gyakorlat szabályainak megfelelően kell végezni, különös tekintettel az aszepszisre. Mivel ez a gyógyszer egy fehérje, az elkészített oldatban és a végső hígított infúziós zsákokban részecskeképződés léphet fel. Ezért a beadáshoz egy 0,2 mikronos alacsony fehérjekötő lapacitású, szerelékbe épített szűrőt kell használni. Kimutatták, hogy a 0,2 mikronos beépített szűrő eltávolítja a látható részecskéket, és nem okoz nyilvánvaló fehérjevesztést vagy aktivitáscsökkenést. Az adott betegeknek adandó dózis alapján határozza meg a feloldandó injekciós üvegek számát (mg/kg), és vegye ki a szükséges injekciós üvegeket a hűtőszekrényből, hogy szobahőmérsékletűre melegedhessenek (körülbelül 30 perc). Minden Pombiliti injekciós üveg kizárólag egyszeri felhasználásra való. Alkalmazzon aszeptikus technikát. Feloldás Minden 105 mg-os Pombiliti injekciós üvegenként 7,2 ml injekcióhoz való vízzel oldandó fel egy fecskendővel, amelyhez 18 G-nél nem nagyobb tűt csatlakoztat. Az injekcióhoz való vizet lassan, az injekciós üveg oldalán cseppenként adagolja, és ne közvetlenül a liofilizált porra. Döntse meg és forgassa finoman az injekciós üvegeket a por feloldásához. Ne fordítsa fejjel lefelé, ne döntse és ne rázza. Az extrakciós térfogat átlátszó vagy opálos, színtelen vagy enyhén sárgás oldatként jelenik meg, idegen részecskéktől mentes, és gyakorlatilag fehér vagy áttetsző részecskék formájában részecskéktől mentes. Végezzen azonnali ellenőrzést, hogy az elkészített injekciós üvegekben nincs-e szemcsés anyag vagy elszíneződés. Ne használja fel, ha az azonnali ellenőrzés során a fent leírtaktól eltérő idegen részecskéket észlel, vagy ha az elkészített oldat elszíneződött. Az elkészített oldat pH-értéke körülbelül 6,0. Feloldás után ajánlott az injekciós üvegeket azonnal hígítani (lásd alább). Hígítás A fentiek szerint történő feloldás esetén az injekciós üvegben lévő elkészített oldat 15 mg alfacipaglükozidázt tartalmaz ml-enként. Az elkészített térfogat lehetővé teszi 7,0 ml (105 mg-nak megfelelő) pontos felszívását minden injekciós üvegből. Ezt ezután tovább kell hígítani az alábbiak szerint: Egy fecskendővel, amelyhez 18 G-nél nem nagyobb tűt csatlakoztat, lassan szívja fel az elkészített oldatot az injekciós üvegekből, beleértve 7,0 ml-nél kevesebb mennyiséget is a részlegesen feltöltött injekciós üveg esetében, amíg a beteg adagját el nem éri. Az alfa-cipaglükozidáz ajánlott végső koncentrációja az infúziós zsákokban 0,5 mg/ml és 4 mg/ml között van. Távolítsa el az infúziós zsákban lévő légteret. Szívjon ki a 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid oldatból a feloldott Pombilitinek megfelelő mennyiséget, amelynek a helyére bejuttatja a gyógyszert. Lassan fecskendezze be a feloldott Pombilitit közvetlenül a 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid oldatos injekcióba. Óvatosan forgassa az infúziós zsákot a hígított oldat összekeveréséhez. Ne rázza fel, és ne mozgassa erőteljesen az infúziós zsákot. Az elkészített infúziós oldatot az elkészítés után a lehető leghamarabb be kell adni. Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani.
Alkalmazás A Pombiliti infúzió beadását a miglusztát kemény kapszulák bevétele után 1 órával kell elkezdeni. Az infúzió beadásának megkezdése késés esetén sem haladhatja meg a miglusztát bevételétől számított 3 órát. A Pombiliti javasolt dózisa 20 mg/ttkg kéthetente egyszer, intravénás infúzióban adva. Az infúziókat lépésenként kell beadni. Az első infúziójának javasolt sebessége az induláskor 1 mg/ttkg/óra. Ezt az infúziós sebességet fokozatosan növelni lehet 2 mg/ttkg/óra-val, körülbelül 30 percenként, ha nem jelentkeznek infúzióval összefüggő reakció (IAR) jelei, amíg a 7 mg/ttkg/óra maximális infúziós sebességet el nem érjük.