Betegtájékoztató: Információk a beteg vagy gondozó számára

6

Skysona 2–30 × 10 sejt/ml diszperziós infúzió

+ elivaldogén-autotemcel (ABCD1 gént kódoló autológ CD34 sejtek) Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat az Önnél vagy gyermekénél jelentkező bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén talál további tájékoztatást.

Mielőtt elkezdik alkalmazni Önnél/gyermekénél ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az

alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.

t

- n

Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szűüksége lehet. z

• További kérdéseivel forduljon a kezelőorvoshoz vagy a gondozást végző egészségügysi

s g

zakemberhez. e

• Ha bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa a kezelőorvost vagy a gondozást végző

e m

gészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pontban. e

- ly

A kezelőorvostól, vagy a gondozást végző egészségügyi szakembertőél kap majd egy Betegfigyelmeztető kártyát, amely olyan fontos biztonsági informádciókat tartalmaz, amelyeket a Skysona-kezeléséről tudnia kell. Olvassa el figyelmesen, és kövesse a rajta található utasításokat. g

- n

Mindig tartsa magánál a Betegfigyelmeztető kártyáját és meutassa meg az orvosnak vagy a gondozást végző egészségügyi szakembernek, amikor fleil keresi a rendelőt, vagy ha kórházba kerül. a

t

A a

betegtájékoztató tartalma z

o

1. Milyen típusú gyógyszer a Skysona és mily ehn betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a Skysona Önnél vagy gyermaekénél történő alkalmazása előtt

3 b

. Hogyan készítik és adják be a Skysonát? 4. Lehetséges mellékhatások m

5 o

. Hogyan kell a Skysonát tárolni? l 6. A csomagolás tartalma és egyéab információk

fo

1

. Milyen típusú gyórgyszer a Skysona és milyen betegségek esetén alkalmazható?

e

A z

Skysona az agyi sadrenoleukodisztrófiának (CALD) nevezett súlyos genetikai betegség kezelésére szolgál 18 évesnéyl fiatalabb gyermekeknél és serdülőknél.

g

A ó

CALD-byen szenvedőknek megváltozott az a génje, amely egy adrenoleukodisztrófia-fehérjének (ALDP ) gnevezett fehérjét termel. A CALD-ben szenvedőknek vagy nem tudja előállítani a szervezetük ezt aAz adrenoleukodisztrófiás fehérjét, vagy olyan fehérjével rendelkeznek, amely nem működik jól. Ez nagyon hosszú láncú zsírsavak felhalmozódásához vezet a szervezetben, különösen az agyban. Ezek a zsírsavak súlyosan károsítják az agysejteket. Kezelés hiányában ez a károsodás látási, hallási, beszédbeli, járási és/vagy gondolkodási nehézségekhez, és valószínűleg elhalálozáshoz is vezethet. A Skysona olyan típusú gyógyszer, amelyet génterápiának neveznek. Ez kifejezetten az adott beteg számára készült, a beteg saját véréből származó őssejtjeinek felhasználásával Az őssejteknek nevezett sejteket a véréből gyűjtik be. Ezeket aztán laboratóriumban módosítják úgy, hogy működő gént ültetnek be az ALDP előállításához. Amikor Ön/gyermeke Skysonát kap, amely ezekből a módosított sejtekből áll, a sejtek megkezdik az ALDP termelését, amelyek aztán lebontják a nagyon hosszú láncú zsírsavakat. Ez várhatóan lelassítja a betegség előrehaladását.

A Skysonát infúzióval adják be (intravénásan) a vénába. További információt arról, hogy mi történik a kezelés előtt és során a 3. pontban talál: Hogyan készítik és adják be a Skysonát?

2. Tudnivalók a Skysona Önnél vagy gyermekénél történő alkalmazása előtt

Nem szabad a Skysonát Önnél vagy gyermekénél alkalmazni, ha Ön vagy gyermeke:

• allergiás a gyógyszer (6. pontban felsorolt) bármely összetevőjére
• allergiás a gyógyszer bármely összetevőjére, amelyet gyermeke a Skysona-kezelés előtt kap majd

(lásd a 3. pontban)

Figyelmeztetések és óvintézkedések t

n

 ű

Az olyan sejtalapú gyógyszerkészítményekre, mint a Skysonára vonatkozó információkat za kórház 30 évig köteles megőrizni. Az Önről vagy gyermekéről megőrzött információ a gyermekse neve és

a g

z általa kapott Skysona gyártási száma lesz. e

 A Skysona az Ön vagy gyermeke saját őssejtjeiből készül, és csakis Önnél vagy maz Ön gyermekénél alkalmazható. e  A Skysona egyik összetevője, a dimetil-szulfoxid (DMSO) allergiás reakcliyót okozhat, ezért a kezelőorvosnak vagy egészségügyi szakembernek különös figyelmet keéll fordítania az infúzió után

a d

reakció bármilyen jelére vagy tünetére. e

g

A n

Skysona-kezelés előtt az orvos: e

li

 megvizsgálja a vesét és májat; ta

 humán immundeficiencia vírus (HIV) vizsgálatot véagez;

z

 o

megbeszélik a kondicionáló gyógyszer lehetshéges hatásait a termékenységre (lásd a 4. pont „Termékenység férfiaknál és nőknél”).

a

 előkészíti az őssejtek kivételére (mobilibzáció), majd eltávolítja a sejteket gyermeke Skysona beadására kész csontvelőjéből (kondmicionálás). Erre, illetve többek között az alkalmazott gyógyszerek mellékhatásaira vonlaotkozó további információkért lásd 3. és 4. pont.

a

A Skysona-kezelés után o

f

 r

A vérkép-értékek aelacsony szinten maradhatnak a kondicionálás és a Skysona-kezelés után több mint 2 hónapig. Ezbben az időszakban vérzés és fertőzés kockázatának lehet kitéve. Gyermekének orvosa vérvizsgsálatok segítségével nyomon követi a változást, és értesíti önt, amint gyermeke

v y

érkép-értégkei visszatérnek a biztonságos szintre.

 ó

Ha a Sykysona alkalmazása utáni első 3 hónapban vérátömlesztésre van szüksége, akkor a vér tegrmékeket be kell sugározni. Ez azt jelenti, hogy a limfocitának nevezett bizonyos fAehérvérsejtek számát csökkentik a transzfúzióra adott válaszreakció kockázatának minimalizálása érdekében.

 Miután Skysonával kezelték, a jövőben nem adhat vért, szerveket, szöveteket vagy sejteket. Ez azért van, mert a Skysona egy génterápiás gyógyszer.

 Ha új gént adnak a vér őssejtjeihez, az elméletileg vérrákot (mielodiszpláziát, leukémiát és limfómát) okozhat. A kezelés után orvosa legalább évente nyomon követi Önt, vérvizsgálatot is végeztet legalább 15 éven át, és ellenőrizni fogja, hogy nem látható-e a vérrák bármely jele. Értesítse a kezelőorvost, amennyiben belázasodik, a szokásosnál fáradtabb, diéta nélkül csökken a testsúlya, vagy gyakran előforduló orrvérzést, vérzést vagy véraláfutásokat tapasztal.

 A Skysona a HIV vírus bizonyos részeit felhasználva készül, amelyeket módosítottak, hogy ne okozzanak HIV-fertőzést. A vírus arra szolgál, hogy a működő gént bejuttassák gyermeke vérének őssejtjeibe.

 Bár ez a gyógyszer nem ad át HIV-fertőzést, a Skysona előfordulása a vérben hamis pozitív HIV-eredményt okozhat néhány olyan HIV-teszt esetében, amelyek a HIV azon darabját ismerik fel, amelyet a Skysona készítésére használtak. Ha a kezelés után pozitív lesz a beteg HIV-tesztje, forduljon a kezelőorvoshoz vagy ápolóhoz.

Ha a Skysona kezelés nem végrehajtható, illetve sikertelen

A Skysona beadása előtt Ön vagy gyermeke kondicionáló gyógyszert fog kapni, hogy eltávolítsák a sejteket a meglévő csontvelőből. Ha a Skysonát nem lehet a kondicionáló gyógyszer után beadni, vagy ha a módosított őssejteket nemt

f n

ogadja be a szervezete (nincs megtapadás), akkor a kezelőorvosa beadhatja a saját eredeti vérősűsejtjei infúzióját, amelyeket a kezelés megkezdése előtt vettek le és tároltak (lásd még a 3. fejezet, Hzogyan készítik és adják be a Skysonát). Ha Ön vagy gyermeke az eredeti sejtjeit visszakapja, az semsmilyen

k g

ezelési előnnyel nem jár a számára. e

m

Egyéb gyógyszerek és a Skysona

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát az Ön vagy gyermeke által jelenleg vagyy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről. l

é

A d

Skysona-infúzió után ne szedjen HIV-fertőzésre szedett gyógyszereket legalább egy hónappal a mobilizációs gyógyszerek alkalmazása előtt (lásd még a 3. pontot, Hoggyan készítik és adják be a

S n

kysonát). Ha ilyen gyógyszerre van szükség, az eljárást elhalaseztják.

li

A Skysona-kezelést előkészítő kondicionáló gyógyszer alktaalmazása előtti 6 hétben nem ajánlott élő vakcinát, és a kezelés után sem mindaddig, amíg az immaunrendszer (szervezetének védőrendszere) helyre nem áll. Beszéljen az orvossal, ha bármilyen vézdőoltásra van szüksége.

o

F h

ogamzásgátlás, terhesség, szoptatás és termé kenység

a

F b

ogamzásgátlás férfiaknál és nőknél Fogamzóképes nőknek és férfiaknak hatmékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a

v lo

ér-őssejtek begyűjtése előtt kezdve, a Skysona-beadását követően legalább 6 hónapig. A hatékony

f a

ogamzásgátló módszerek közé tgartozik a méhen belüli eszköz vagy a szájon át szedhető fogamzásgátlók és az óvszer. Orlvassa el a betegtájékoztatót a kondicionáló gyógyszerrel kapcsolatos

f o

ogamzásgátlási információ kfról.

r

T e

erhesség z A Skysona adása tesrhesség alatt ellenjavallt a kondicionáló gyógyszer miatt.

A g

fogamzókéópes korú nőknél terhességi tesztet végeznek a mobilizáció megkezdése előtt, mielőtt beadnák a ykondicionáló gyógyszert és a Skysona-kezelés előtt, a terhesség kizárása érdekében. Ha Ön nő és te hgerbe esik a Skysona-kezelés után, fel kell keresnie a kezelőorvosát. A SkAysonából hozzáadott gént nem adódik tovább a magzatnak és a még meg nem született gyermekénél továbbra is fennáll az eredeti ABCD1 gén öröklődésének kockázata, amely ha hiányzik vagy nem aktív, adrenoleukodisztrófiát okoz. Szoptatás A Skysona szoptatás alatt nem adható. Nem ismert, hogy a Skysona hatóanyagai átkerülnek-e az anyatejbe. Termékenység férfiak és nők esetében Lehet, hogy a kondicionáló gyógyszer után már nem tud gyermeket nemzeni. Ha nemzőképessége aggasztja, beszéljen gyermeke orvosával a kezelés előtt.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

A Skysona nincs hatással a gépjárművezetéshez vagy gépek kezeléséhez szükséges képességekre. A mobilizációs és kondicionáló gyógyszerek azonban szédülést és kimerültséget okozhatnak. Kerülnie kell az egyensúlyozást igénylő tevékenységeket (például kerékpározást vagy gördeszkázást), illetve a gépjárművezetést és gépek kezelését, ha szédül, fáradt vagy rosszul érzi magát.

A Skysona nátriumot tartalmaz

Ez a gyógyszer 391–1564 mg nátriumot (az asztali só / konyhasó fő összetevője) tartalmaz dózisonként. Ez megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 20–78%-ának felnőtteknél.

3. Hogyan készítik és adják be a Skysonát?

A Skysona-kezelés előtt kb. 2 hónappal Önnek vagy gyermekének olyan gyógyszereket adnak, t

a n

melyek a vér-őssejtjeit a csontvelőből a véráramba viszik (mobilizáció). Ezután a vér-őssejtekeűt egy olyan géppel lehet begyűjteni, amely elválasztja a vérkomponenseket (aferézis gép). Egynél tözbb alkalomra is szükség lehet ahhoz, hogy elegendő vér-őssejtet gyűjtsenek mind a Skysona s

e g

lőállításához, mind tartalék sejtekként történő tároláshoz, ha a Skysona nem adható be,e vagy nem működik.

m

Hogyan adják be Önnek vagy gyermekének a Skysonát? e

ly

A é

Skysonát infúzió formájában adják be a vénába, rendszerint központi vdénás katéteren keresztül. Kizárólag szakosodott kórházban és csak olyan orvos adhatja be, aki jáertas a CALD-s betegek kezelésében, a csontvelő-transzplantációban, valamint a génterápiás gyógyszerek használatában. A

S n

kysona egyszeri kezelés. Ismételten nem adják be. Amennyibene lés sikertelen, vissza kell jönnie a kezelési centrumba, ahol egy transzfúziót kap az eredeti helyeltit esítő őssejtjeiből. Ezek a sejtek nem tartalmaznak gyógyszert, így a CALD betegsége nem lesz kaezelve.

t

a

z

Mikor Mi történik o Miért

K h

örülbelül 2 hónappal a Mobilizációs gyógyszert adnak A vér-őssejtek átvitele Skysona-infúzió előtt a gyermeke csontvelőjéből a

b v

éráramba. Körülbelül 2 hónappal a A vémr-őssejteket begyűjtik A Skysona előállításához, és

S lo

kysona-infúzió előtt a hogy szükség esetén g helyettesítő őssejtekként r tárolják.

L o

egalább 6 nappal a Skys ofna- A kondicionáló gyógyszert Hogy a csontvelőt előkészítsék infúzió előtt r kórházban adják a kezeléshez úgy, hogy a

e c

z sontvelőben sejteket s semmisítenek meg, amelyeket y aztán a Skysonában található

g m

ó ódosított sejtekkel y helyettesítenek. Skyso nga-kezelés kezdete A Skysonát infúzióval adják be Az ALDP gént tartalmazó A a vénába. Ez egy kórházban vér-őssejtek hozzáadása történik, és minden infúziós csontvelőjéhez. zsák esetében kevesebb mint 60 percig tart. A zsákok száma betegenként változik. A Skysona-infúzió után Ön vagy gyermeke körülbelül Hogy felgyógyuljon és 3–6 hétig marad a kórházban megfigyelés alatt tarthassák, amíg orvosa meggyőződik arról, hogy biztonságos a kórház elhagyása.

4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. Néhány mellékhatás a mobilizáló gyógyszerhez és a vér-őssejtek begyűjtéséhez, vagy a csontvelő Skysona-kezelésre történő előkészítéséhez használt kondicionáló gyógyszerhez kapcsolódik. Beszéljen gyermeke orvosával a mobilizációs gyógyszerek és a kondicionáló gyógyszer lehetséges mellékhatásairól. Olvassa el a gyógyszerek betegtájékoztatóit is.

Azonnal értesítse a kezelőorvost vagy az ápolót, ha a kezelés után Önnél vagy gyermekénél az

alábbi mellékhatások valamelyikét észleli. A mellékhatások általában a kezelés után az első néhány napban és hétben jelentkeznek, de sokkal később is kialakulhatnak. t

n

M ű

obilizáció és a vér-őssejtek begyűjtése z

s

N g

agyon gyakori mellékhatások (10 emberből több mint 1-et érinthetnek) e  alacsony káliumszint a vérképben m Gyakori mellékhatások (10 ember közül legfeljebb 1-et érinthetnek): e

 ly

alacsony vérlemezkeszám, ami vérzéshez vezethet é  alacsony vörösvérsejtszám, ami fáradékonysághoz vezethet d  alacsony magnéziumszint a vérképben e

 g

fejfájás n  magas vérnyomás e  émelygés (hányinger), rosszullét (hányás) li  bizsergő érzés a szájban ta  viszkető bőr a

 z

csont-, kar- és lábfájdalom o

h

Kondicionáló gyógyszer a

b

Nagyon gyakori mellékhatások (10 emmberből több mint 1-et érinthetnek)  a fehérvérsejtek alacsony szintjleo, néha lázzal, ami fertőzéshez vezethet  alacsony vörösvérsejt-szám, ami fáradékonysághoz vezethet

 g

alacsony vérlemezkeszámr,ami vérzést eredményezhet  láz fo



fájdalom a szájban r  orrvérzés e

 z

a magnéziums-, a kálium- és a foszfát-szint csökkenése a vérképekben  májenzimeyk szintjének emelkedése

 g

fejfájáós  csökykent étvágy

 g

g yomorfájás, székrekedés, hasmenés  Aémelygés (hányinger), hányás

	haj szokatlan hullása vagy elvékonyodása
	sötét foltok a bőrön
	magas vérnyomás

Gyakori mellékhatások (10 ember közül legfeljebb 1-et érinthetnek):  különböző típusú fertőzések a szervezet különböző részeiben, melyet okozhatnak vírusok, baktériumok és gombák. Idetartozhatnak a véráram vagy a vénás katéterek fertőzései, a gasztrointesztinális rendszer fertőzései, fülfertőzés, hüvelyfertőzés, anális gombafertőzés, légúti fertőzés. Ezek olyan tüneteket okozhatnak, mint a forróságérzet (láz), hidegérzet vagy izzadás, köhögés, hasmenés és hányás.

	a mellékvese működésének károsodása, ami veszélyesen alacsony vérnyomást eredményezhet
	alacsony oxigénszint a vérben, műszeres mérés szerint
	az antidiuretikus hormonok magas szintje, ami a szervezet vízvisszatartását eredményezheti
	az emésztőrendszer belső bevonatának gyulladása, amely a szájtól a végbélig terjed
	a végbélnyílás körüli szövet apró berepedése (anális fisszúra)
	végbélnyílás gyulladása vagy viszketése
	véres széklet, bőr alatti vérzés által okozott foltok a bőrön, vérzés a szemben, a véralvadási idő

meghosszabbodása  gyomorirritáció  vizelettartási képesség elvesztése, véres vizelet, kellemetlenség érzése vizeléskor, húgyúti fájdalom  torokfájás, a száj, a végbél, a pénisz, vagy a nyirokcsomók fájdalma t  lassú vagy gyors szívverés n  szapora légzés ű

 z

túlzott verejtékezés s  csökkent antitest-szint a vérvizsgálat alapján g

 e

csökkent nátriumszint a vérvizsgálat alapján

 m

emelkedett alkalikus foszfatáz-, laktát-dehidrogenáz-szint a vérvizsgálat alap ján  alacsony vércukorszint e

 ly

köhögés é  orrfolyás d  a bőr érzékelőképességének csökkenése a lábakban e

 g

száraz, hámló vagy viszkető bőr n  kiütés, pelenkakiütés, herezacskó fájdalma e  önkéntelen mozgás (remegés) li  reflexek gyengülése ta  vérlemezke-transzfúzióra adott allergiás reakció a

 z

idegenkedés a gyógyszerek lenyelésétől o  az arc vagy a test duzzanata (ödéma) h  fáradtság, alvászavar a  súlynövekedés vagy -csökkenés b

m

Skysona lo

a

G g

yakori mellékhatások (10 emrber közül legfeljebb 1-et érinthetnek):  alacsony fehérvérsejtsfzoám, ami fertőzésekhez vezethet



alacsony vörösvérterstszám, ami fáradtságot okozhat  alacsony vérlemzezkeszám, ami vérzéseket okozhat  vírusfertőzéss a húgyhólyagban. Ez olyan tüneteket okozhat, mint a forróságérzet (lázszerű), hidegérzet yvagy izzadás, vér a vizeletben, alhasi fájdalom, kisgyermekek esetén hányás.

 g

hányásó

Mellék hgatások bejelentése

Ha ÖAnnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa a kezelőorvost vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Skysonát tárolni?

Ez az információ kizárólag egészségügyi szakembereknek szól.

Ez a tájékoztató csak a betegek tájékoztatása érdekében lett kiadva. A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A külső tartályon és az infúziós zsákon feltüntetett felhasználhatósági idő után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. Legfeljebb -140 °C-on tárolandó legfeljebb hat hónapig. Tartsa az infúziós zsáko(ka)t a fémkazettá(k)ban. Ne fagyassza újra kiolvasztás után.

t

N n

e olvassza ki a terméket, amíg az használatra nem kész. Kiolvasztás után szobahőmérsékleten ű (20 °C–25 °C) tárolandó, és 4 órán belül felhasználandó. z

s

g

6 e

. A csomagolás tartalma és egyéb információk m

Mit tartalmaz a Skysona? e

• ly

A Skysona hatóanyaga gyermeke saját vér-őssejtjeiből áll, amelyek aéz ALDP gén funkcionális 6 példányait tartalmazzák. A koncentráció zsákonként 2–30 × 10 vérd-őssejt milliliterenként.

• Egyéb összetevő a fagyasztott sejtek tartósítására használt oldat (elásd a 2. pontban, A Skysona

nátriumot tartalmaz). g

n

E e

z a gyógyszer genetikailag módosított humán vérsejteket tarltialmaz.

a

M t

ilyen a Skysona külleme és mit tartalmaz a csomagaolás?

A Skysona színtelen vagy fehér-vörös, fehér vagy rózzsaszínű, világossárga és narancssárga árnyalatokat tartalmazó sejtdiszperzió, amely egy vaogy több átlátszó infúziós zsákban van, amely mind egy zárt fémtartályban található átlátszó zsákba v han csomagolva. A Skysona egy vagy több 20 ml-es zsákba is csomagolható, a benne lévő sejtek öassz-számának függvényében. Egy vagy több zsákot is

a b

lkalmazhatnak egyetlen dózis gyanánt.

m

M o

inden infúziós zsákra és minden féml tartályra rányomtatják a nevét és születési dátumát, valamint a gyermekét betegként azonosító kódaolt információkat.

A forgalomba hozatali engfeodély jogosultja és a gyártó

b

luebird bio (Netherlandsr) B.V. Stadsplateau 7 e

W z

TC Utrecht s 3521AZ Utrecht y

H g

ollandia ó medinfo@ybluebirdbio.com

g

GyárAtó

Minaris Regenerative Medicine GmbH Haidgraben 5 85521 Ottobrunn Németország A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:

Deutschland	Italia
bluebird bio (Germany) GmbH	bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)	Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)

Ελλάδα, Κύπρος	Nederland
Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.	bluebird bio (Netherlands) B.V.
+30 21 0300 5938	Tel: +31 (0) 303 100 450

France

bluebird bio (France) SAS Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)

België/Belgique/Belgien, България, Česká

republika, Danmark, Eesti, España, Hrvatska,

Ireland, Ísland, Latvija, Lietuva,

Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, t

M n

alta, Norge, United Kingdom (Northern ű

Ireland), Österreich, Polska, Portugal, z

R s

omânia, Slovenija, Slovenská republika, g

Suomi/Finland, Sverige e

bluebird bio (Netherlands) B.V. m Tél/Tel/Teл/Tlf/Τηλ/Sími/Puh:

+ e

31 (0) 303 100 450 y

m l

edinfo@bluebirdbio.com é

d

e

A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: <{ÉÉÉÉg/HH}>.

n

A e

gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerüglyinökség honlapján: http://www.ema.europa.eu. található. ta

a

A betegtájékoztató az EU/EGT összes hivatalos nyelvzén elérhető az Európai Gyógyszerügynökség honlapján. o

h

--------------------------------------------------------a----------------------------------------------------------------

b

A m

z alábbi információk kizárólag egéoszségügyi szakembereknek szólnak:

l

Ó a

vintézkedések a gyógyszer felhgasználása vagy alkalmazása előtt

r

 o

Ez a gyógyszerkészí tmfény genetikailag módosított emberi vérsejteket tartalmaz. A Skysonát kezelő egészségügyri szakembereknek megfelelő óvintézkedéseket kell tenniük (kesztyű,

v e

édőruházat ész védőszemüveg viselése) a fertőző betegségek lehetséges átvitelének elkerülése érdekében. s

 y

Az infúzgiós zsák(oka)t tartsa a fémkazettá(k)ban, és folyékony nitrogén gőzfázisában ≤ – 140 °Có-on tárolja, amíg készen nem áll a kiolvasztásra és beadásra.

A g

z infú zió előkészítése  AA Skysonát a gyártótól az infúziós központ raktárába egy krioszállító dobozban szállítják, amely több fémkazettát tartalmazhat egyetlen beteg számára. Minden fémkazetta egy infúziós zsákot tartalmaz Skysonával. Egy beteghez több infúziós zsák is tartozhat.  Vegye ki a fémkazettát a folyékony nitrogénes tárolóból, és vegye ki az infúziós zsákot a fémkazettából.  Ellenőrizze, hogy Skysona van-e az infúziós zsák(ok)ra nyomtatva.  Ellenőrizze, hogy a beteg személyazonossága megegyezik-e a Skysona-infúziós zsák(ok)on és a tétel betegtájékoztatóján található egyedi betegazonosító adatokkal. A Skysona kizárólag autológ használatra készült. Ne adja be a Skysona infúziót, ha az infúziós zsákon található betegspecifikus címkén lévő adatok nem egyeznek a kijelölt beteg adataival.

 Ellenőrizze, hogy megfelelő számú infúziós zsákkal rendelkezik-e, és ellenőrizzen minden egyes infúziós zsákot, hogy a felhasználhatóság dátuma a mellékelt tétel információs lapon található időn belüli-e.  Minden egyes infúziós zsákot meg kell vizsgálni, hogy ép-e, a kiolvasztás és infúzió beadása előtt. Ha egy infúziós zsák sérült, kövesse az emberi eredetű anyagok hulladékainak kezelésére vonatkozó helyi előírásokat és azonnal forduljon a bluebird biohoz. Kiolvasztás  Ha egynél több infúziós zsákot kap, egyenként olvassza fel és adja be az egyes infúziós zsákokat teljesen, mielőtt a következőt kiolvasztaná.  Ne vegyen mintát, ne változtassa meg, ne sugárkezelje vagy fagyassza le újra a gyógyszerkészítményt.

 t

Olvassza ki a Skysonát 37 °C-on vízfürdőn vagy száraz fürdőben. Minden egyes infúziós zsnák kiolvasztása kb. 2-4 percig tart. ű  Ne olvassza túl sokáig a gyógyszerkészítményt. Ne hagyja a gyógyszerkészítményt felüzgyelet

n s

élkül, és ne merítse a víz alá az infúziós portokat vízfürdőben. g  A kiolvasztást követően az infúziós zsák masszírozásával óvatosan keverje összee a gyógyszerkészítményt, amíg az összes tartalom egyenletesen el nem oszlik. m

e

Alkalmazás ly  Nyissa ki az infúziós zsák steril csatlakozóját úgy, hogy lehúzza a védéőcsomagolást, amely lefedi a portot. d

 e

Nyissa ki a gyógyszerkészítményt tartalmazó infúziós zsákot, égs indítsa el az infúziót a beadás helyén a sejtterápiás készítmények beadására vonatkozó szonkásos eljárások szerint. Ne használjon vezetékbe épített vérszűrőt vagy infúziós pum peát.

 li

Adja be a Skysona-infúziót a lehető leghamarabb és a kiolvasztás után legfeljebb 4 órán át

t a

árolja szobahőmérsékleten (20 °C–25 °C). t  Az egyes Skysona infúziós zsákokat intravénás inafúzióban, 60 percnél rövidebb idő alatt kell

b z

eadni. o  Az infúziós zsákban és az ahhoz kapcsoló dhó csövekben maradó összes Skysonát öblítse át legalább 50 ml mennyiségű 9 mg/ml-esa (0,9%-os) injekciós oldattal, hogy a lehető legtöbb sejtet bejuttassák infúzióban a betegbe. b

m

Óvintézkedések a gyógyszerkészítmélnoy ártalmatlanításához

a

A g

fel nem használt és minden orlyan anyagot, amely a Skysonával érintkezett (szilárd és folyékony hulladék), az emberi eredetűf oanyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelveknek megfelelően,

p

otenciálisan fertőző hullradékként kell kezelni és ártalmatlanítani.

e

V z

életlenszerű exposzíció (kitettség)

A Skysonának gvaló véletlenszerű expozíció esetén az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó

h ó

elyi irányyelvek értelmében kell eljárni, beleértve az érintett bőrfelület öblítését és a szennyeződött ruházat lgecserélését. A Skysonával potenciálisan érintkezett munkafelületeket és anyagokat alkalmas fertőAtlenítőszerrel szennyeződésmentesíteni szükséges.