Betegtájékoztató: Információk a beteg vagy a gondozója számára
6
Strimvelis 1-10 × 10 sejt/ml diszperzió infúzióhoz
+ Autológ, CD34 -gyel dúsított sejtfrakció, amely humán ADA cDNS-szekvenciát kódoló retrovirális + vektorral transzdukált CD34 sejteket tartalmaz Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a gyermeke tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt gyermekénél elkezdik alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi
betegtájékoztatót, mert az gyermeke számára fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is
szüksége lehet.
- További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a gondozását végző
egészségügyi szakemberhez.
- Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről gyermeke kezelőorvosát
vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
- Gyermeke kezelőorvosa adni fog Önnek egy Beteg figyelmeztető kártyát, amely fontos
biztonsági tudnivalókat tartalmaz gyermeke Strimvelis-szel való kezeléséről. Olvassa el figyelmesen és kövesse az azon szereplő utasításokat.
- Mindig vigye magával a Beteg figyelmeztető kártyát, és minden esetben mutassa meg azt a
kezelőorvosnak vagy a gondozást végző egészségügyi szakembernek, amikor gyermeke találkozik velük, vagy amikor gyermeke kórházba megy.
A betegtájékoztató tartalma:
| 1. | Milyen típusú gyógyszer a Strimvelis és milyen betegségek esetén alkalmazható? |
| 2. | Tudnivalók a Strimvelis gyermekénél történő alkalmazása előtt |
| 3. | Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t? |
| 4. | Lehetséges mellékhatások |
| 5. | Hogyan kell a Strimvelis-t tárolni? |
| 6. | A csomagolás tartalma és egyéb információk |
1. Milyen típusú gyógyszer a Strimvelis és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Strimvelis egy génterápiának nevezett gyógyszer. Minden beteg esetében egyénileg állítják elő. A Strimvelis-t egy ADA-SCID (adenozin-deaminázhiány okozta súlyos kombinált immundeficiencia) nevű súlyos betegség kezelésére használják gyermekeknél. Olyan esetben használják, amikor gyermekének nincs olyan családtagja, aki a csontvelejéből őssejteket adományozhatna transzplantáció céljából. Az ADA-SCID gyermeke immunrendszere vérsejtjeinek egy hibás génje miatt fordul elő. Ennek eredményeként a sejtek nem termelnek elegendő mennyiséget egy adenozin deamináz (ADA) nevű enzimből, és gyermeke immunrendszere nem működik megfelelően, hogy megvédje a szervezetet fertőzések ellen. A Strimvelis előállításához a gyermeke csontvelejéből nyert őssejteket laboratóriumban módosítják, hogy olyan gént ültessenek be, amely ADA-t termel. Amikor ezeket a módosított őssejteket
visszajuttatják gyermeke szervezetébe, ezek osztódással képesek különböző típusú vérsejteket termelni, többek között gyermeke immunvédekezésében részt vevő sejteket is.
2. Tudnivalók a Strimvelis Önnél (vagy gyermekénél) történő alkalmazása előtt
A Strimvelis egyes betegeknél nem alkalmazható
A Strimvelis nem alkalmazható, ha gyermeke:
- allergiás a gyógyszer (6. pontban felsorolt) bármely összetevőjére.
- bizonyos típusú rákbetegségben szenved jelenleg vagy szenvedett korábban, amelyet
leukémiának vagy mielodiszpláziának neveznek.
- pozitív teszteredménnyel rendelkezik HIV-re vagy bizonyos egyéb fertőzésekre
(kezelőorvosa tájékoztatja Önt erről).
- már részesült génterápiában.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
A sejtalapú gyógyszerekre, mint például a Strimvelis-re vonatkozó információkat a kórházban 30 évig meg kell őrizni. A gyermekéről tárolt információ a neve és a kapott Strimvelis gyártási száma lesz. A Strimvelis személyreszabottan, a beteg saját sejtjeiből készül. Soha nem szabad másnak átadni. Ha új gént építenek a DNS-be, az vérrákot okozhat. Egyetlen betegnél, a Strimvelis-szel végzett kezelés után több évvel fordult elő leukémiának nevezett, vérrák eset. Ezért fontos, hogy figyelemmel kísérje gyermekénél a leukémia tüneteinek esetleges jelentkezését. Ezek többek között a következők lehetnek: láz, nehézlégzés, sápadtság, éjszakai izzadás, fáradtság, duzzadt nyirokcsomók, gyakori fertőzések, vérzésre és/vagy zúzódásra való hajlam, vagy apró vörös vagy lila pontok a bőrön. Ha gyermekénél ezen tünetek bármelyikét észleli, azonnal forduljon orvoshoz. A Strimvelis-kezelés előtt gyermekének egyéb gyógyszereket adnak (az ezen gyógyszerekre, többek között a lehetséges mellékhatásokra vonatkozó információkért lásd a 3. és 4. pontot). Ha gyermeke korábbi hepatitis C tesztje pozitívnak bizonyult, bizonyos körülmények között gyermeke továbbra is kaphatja a kezelést. Ezt szükség esetén az orvos megbeszéli Önnel. A központi vénás katéter vékony, hajlékony cső, amelyet az orvos egy nagy gyűjtőérbe vezet be, hogy hozzáférjen gyermeke vérkeringéséhez. Ezek a vezetékek fertőzésveszéllyel és vérrögképződéssel járhatnak együtt. Az orvos és a gondozását végző egészségügyi szakember figyelemmel kísérni, hogy jelentkeznek-e gyermekénél a központi vénár katéter előidézte komplikációk. Egyes betegek esetében a Strimvelis-kezelés sikertelennek bizonyult. Ezek a betegek más kezelést kaptak. A kezelés következtében kis mértékben fennáll a fertőzés kockázata. Gyermeke kezelőorvosa és a gondozását végző egészségügyi szakember figyelemmel kíséri, hogy jelentkeznek-e fertőzés jelei, és szükség esetén gondoskodik kezeléséről. Egyes betegeknél autoimmunitás alakulhat, ki vagy immunválasz váltódik ki bennük saját sejtjeik vagy szöveteik ellen (lásd 4. pont). Ezt szükség esetén gyermeke kezelőorvosa megbeszéli Önnel. Miután részesült a kezelésben, gyermeke soha nem adhat vért, szervet, szöveteket vagy sejteket a jövőben. Ennek az az oka, hogy a Strimvelis génterápiás készítmény.
Ha nem lehet végrehajtani a Strimvelis-kezelést
Egyes esetekben nem lehetséges tovább haladni a Strimvelis tervezett alkalmazásában például az alábbi okok miatt:
- valamilyen probléma merült fel abban az időben, amikor a sejteket levették gyermeke
csontvelejéből a gyógyszer előállításához;
- nincs elegendő mennyiségű, megfelelő típusú sejt a gyermekétől vett szövetben a gyógyszer
előállításához;
- a gyógyszer nem ment át minden minőségellenőrzésen;
- a gyógyszer késve érkezik meg arra a klinikára, ahol gyermekét kezelik.
Gyermeke a Strimvelis beadása előtt kemoterápiában részesül a csontvelő eltávolítása céljából. Ha a Strimvelis-t nem lehet kemoterápia után beadni, vagy ha a módosított őssejteket nem fogadja be a szervezete, akkor a kezelőorvosa beadhatja a saját eredeti csere vérőssejtjeit, amelyeket a kezelés megkezdése előtt vettek le és tároltak (lásd a „Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t) című 3. pontot is).
Egyéb kezelésekre is szüksége lehet
A Strimvelis a felhasználás előtt több vizsgálaton megy át. Mivel az elkészítését követően hamar beadják, ezen vizsgálatok némelyikének végleges eredményei nem állnak rendelkezésre a beadás előtt. Ha a vizsgálatok bármit kimutatnak, amely hatással lenne gyermekére, amennyiben szükséges, gyermeke kezelőorvosa megfelelő kezelést fog alkalmazni.
Egyéb gyógyszerek és a Strimvelis
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a gyermeke által jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről. Gyermeke a Strimvelis kezelést előkészítő kondicionáló gyógyszerek alkalmazását megelőzően 6 hétig, valamint a kezelés után gyermeke immunrendszerének (a szervezet védekezőrendszerének) helyreállásáig nem kaphat élő oltóanyagot tartalmazó oltást.
A Strimvelis nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 42–137 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 2–7%-ának felnőtteknél.
3. Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t?
A Strimvelis-t cseppinfúzióban adják be egy vénába (intravénásan). Erre specializált kórházban kell alkalmazni, és olyan kezelőorvos által, aki tapasztalattal rendelkezik az ADA-SCID betegek kezelésében és az ilyen típusú gyógyszerek alkalmazásában. A Strimvelis csak akkor állítható elő, ha a kezelőorvos a beteg saját csontvelőjéből elegendő mennyiséget képes gyűjteni a megfelelő fajtájú sejtekből. A Strimvelis előállítása előtt a kezelőorvos vizsgálatokat fog végezni, hogy kizárja gyermekénél bizonyos fertőző betegségek fennállását.
Két csontvelő sejtadagot vesznek le
A kezelőorvos két csontvelő sejtadagot vesz le a tervezett kezelés előtt:
- a tartalékadagot, legalább 3 héttel a Strimvelis-kezelés előtt veszik le. Ezt eltárolják, és akkor
adják sejtpótlásként, ha a Strimvelis nem adható be, vagy nem hatásos (lásd a „Ha nem lehet végrehajtani a Strimvelis alkalmazását” részt a 2. pontban).
- a kezelésre szolgáló adagot, 4-5 nappal a Strimvelis-kezelés előtt veszik le. Ezt a Strimvelis
előállításához használják, amelynek során új gént illesztenek a sejtekbe.
A Strimvelis-kezelés előtt és alatt
Mikor Mi történik Miért
Legalább 3 héttel a kezelés Tartalék őssejt adag levétele Tartalékként tárolják (lásd előtt fent) Körülbelül 4-5 nappal a Kezelésre szolgáló adag A Strimvelis előállításához kezelés előtt levétele (lásd fent) 3, illetve 2 nappal a kezelés Egy buszulfán nevű gyógyszer Előkészíteni a csontvelőt a előtt adása naponta 4 alkalommal, 2 Strimvelis-kezelésre és napon át (összesen 8 adag) kitisztítani a létező őssejteket Körülbelül 15-30 perccel a Egy antihisztamin gyógyszert Csökkenteni a valószínűségét kezelés előtt adhatnak be annak, hogy Önnél nem kívánt reakciók lépjenek fel az infúzió miatt A Strimvelis beadása... cseppinfúzióban történik vénába. Ez körülbelül 20 percet vesz igénybe.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A Strimvelis-szel kapcsolatos mellékhatásokat az okozza, hogy a szervezet védekezőrendszere (immunrendszer) túlságosan aktívvá válik és megtámadja a test saját szöveteit. Bizonyos mellékhatások a gyermeke csontvelőjének a Strimvelis-kezelésre való előkészítéséhez használt buszulfán gyógyszerrel kapcsolatosak; ezek az alábbi listában csillaggal (*) jelzettek.
Nagyon gyakori mellékhatások: 10 beteg közül több mint 1 esetében jelentkezhetnek:
| • | orrfolyás vagy orrdugulás (allergiás rinitisz); |
| • | sípoló légzés, nehézlégzés (asztma); |
| • | gyulladt, viszkető bőr (atópiás dermatitisz, ekcéma); |
| • | emelkedett testhőmérséklet (láz); |
| • | csökkent pajzsmirigyműködés (hipotireózis); |
| • | magas vérnyomás (hipertónia)*; |
| • | csökkent vörösvértest- vagy fehérvérsejtszám (anémia, neutropénia)*; |
| • | emelkedett májenzimszintek (ami a máj megterhelését jelzi)*; |
| • | pozitív vérvizsgálati eredmények antinukleáris antitestre és simaizom-antitestre (ami esetleg |
autoimmunitásra utalhat).
Gyakori mellékhatások: 10 beteg közül legfeljebb 1 esetében jelentkezhetnek:
| • | vörös vagy lila pontok a bőrön, vérzés a bőr alatt (autoimmun trombocitopénia); |
| • | gyulladt pajzsmirigy (autoimmun tiroiditisz); |
| • | az idegek károsodása által okozott gyengeség és fájdalomérzet a lábfejekben és a kezekben |
(Guillain–Barré-szindróma);
| • | májgyulladás (autoimmun hepatitisz); |
| • | csökkent vérsejtszám (autoimmun hemolitikus anémia, autoimmun aplasztikus anémia); |
| • | pozitív vérvizsgálati eredmények antineutrofil citoplazmás antitestre (ami autoimmun |
gyulladáshoz és a vérerek duzzanatához, valamint a fertőzés mértékének növekedéséhez vezethet);
- leukémiának nevezett vérrák.
Ha bármilyen kérdése van a tünetekről vagy a mellékhatásokról, illetve, ha a tünetek bármelyike megjelenik Önnél, beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy gondozását végző egészségügyi szakemberrel.
Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell a Strimvelis-t tárolni?
Ez az információ kizárólag orvosoknak szól.
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A tartály és az infúziós zsák címkéjén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. Hűtött állapotban (2 °–8 C) legfeljebb 24 óráig tárolható. Tartsa az infúziós tasakot a fémkazettában, amíg felhasználásra készen nem áll. A hűtött állapot megszűnését követően szobahőmérsékleten (15 °C–25 °C) tárolja legfeljebb 90 percig, és ne hűtse le újra. Ez a gyógyszer genetikailag módosított emberi sejteket tartalmaz. A fel nem használt gyógyszer, illetve a hulladékanyag megsemmisítését az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályok szerint kell végrehajtani. Mivel ezt a gyógyszert képzett orvos fogja beadni Önnek, ők felelősek a gyógyszer szabályos megsemmisítéséért. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Strimvelis?
+
- A készítmény hatóanyaga autológ (a beteg saját sejtjei), CD34 dúsított sejtfrakció, amely
+ humán ADA cDNS szekvenciát kódoló retrovirális vektorral transzdukált CD34 sejteket 6 + tartalmaz. Koncentrációja 1-10 × 10 CD34 sejt/ml.
- Egyéb összetevő: nátrium-klorid (lásd 2. pont, „A Strimvelis nátriumot tartalmaz”).
Milyen a Strimvelis külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Strimvelis opálos vagy tiszta, színtelen vagy rózsaszínű sejtdiszperzió infúzióhoz, amely egy vagy több infúziós zsákban kerül forgalomba. Az infúziós zsákok zárt tartályban találhatók.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja
Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Rome Olaszország
Gyártó
AGC Biologics S.p.A. 3 Via Antonio Meucci 20091 Bresso Olaszország
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: ÉÉÉÉ. hónap.
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (https://www.ema.europa.eu) található. A betegtájékoztató az EU/EGT összes hivatalos nyelvén elérhető az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján. ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:
Óvintézkedések a gyógyszer kezelése vagy alkalmazása előtt A Strimvelis-t alkalmazó egészségügyi szakembereknek megfelelő óvintézkedéseket kell tenniük (kesztyű, védőruházat és szemvédelem) a fertőző betegségek potenciális átadásának elkerülése érdekében. Strimvelis-t közvetlenül abba az egészségügyi intézménybe szállítják, ahol az infúzió beadásra kerül. Az infúziós zsákot/zsákokat egy zárt külső tartályba helyezik. A zsákokat a külső tartályban kell tárolni mindaddig, amíg nem kerülnek felhasználásra. A Strimvelis kizárólag autológ felhasználásra szolgál. Az infúzió beadása előtt ellenőrizni kell, hogy a beteg személyazonossága megfelel-e a Strimvelis infúziós zsák(ok)on és/vagy tartályon feltüntetett alapvető egyedi betegazonosító adatoknak. Gyengéden rázogassa az infúziós zsákot, hogy újból diszpergálódjanak a sejtaggregátumok, majd a beadásnál használjon szűrővel ellátott transzfúziós szereléket a megmaradt sejtaggregátumok eltávolítására. Óvintézkedések a gyógyszer megsemmisítésére Az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályokat kell betartani a fel nem használt gyógyszerek vagy hulladékanyagok kezelése során. A Strimvelis-szel érintkezésbe került anyagokat (szilárd és folyékony hulladékokat) potenciálisan fertőző hulladékként kell kezelni és megsemmisíteni, az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályoknak megfelelően. Véletlen expozíció Kerülni kell a Strimvelis-szel történő véletlen expozíciót. Véletlen expozíció esetén az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályokat kell követni, amelyek többek között a szennyeződött bőr lemosását és a szennyezett ruhadarabok eltávolítását jelenti. A Strimvelis-szel esetlegesen érintkezésbe került munkafelületeket és anyagokat megfelelő fertőtlenítőszerrel kell fertőtleníteni.