Betegtájékoztató: Információk a beteg vagy a gondozó számára
6
Waskyra 2–10 ×10 sejt/ml diszperziós infúzió
etuvetidigén autotemcel Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt elkezdik Önnél (vagy gyermekénél) alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen
az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
- További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi
szakemberhez.
- Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását
végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
- Kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember adni fog Önnek egy
betegkártyát, amely fontos biztonságossági információkat tartalmaz az Ön Waskyra-val végzett kezeléséről. Olvassa el a kártya szövegét figyelmesen, és tartsa be a rajta található utasításokat.
- A betegkártyát mindig tartsa magánál, és mindig mutassa meg az orvosnak vagy a gondozását
végző egészségügyi szakembernek, amikor felkeresi őket, vagy ha kórházba megy.
- Az ebben a tájékoztatóban szereplő információk Önre vagy az Ön gyermekére vonatkoznak, de
a betegtájékoztató csak az „Ön” szót használja.
A betegtájékoztató tartalma:
1. Milyen típusú gyógyszer a Waskyra és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a Waskyra alkalmazása előtt 3. Hogyan állítják elő és adják be a Waskyra-t? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell a Waskyra-t tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
1. Milyen típusú gyógyszer a Waskyra és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Waskyra egy etuvetidigén autotemcel nevű hatóanyagot tartalmazó génterápiás készítmény. A génterápiás készítmény azáltal fejti ki hatását, hogy gént juttat a szervezetbe egy genetikai hiba kijavítása érdekében. Ezt a gyógyszert kifejezetten az Ön számára, az Ön saját vérképző sejtjeiből állítják elő. A Waskyra-t egy súlyos betegség, a Wiskott–Aldrich-szindróma (WAS) kezelésére alkalmazzák a WAS gén mutációjával rendelkező, 6 hónapos és idősebb személyeknél, akik számára megfelelő kezelés a vérképzőőssejt-átültetés, és egyik családtagnál sem áll fenn megfelelő egyezés a vérképző őssejtek adományozásához átültetés céljára. A vérképző őssejtek olyan éretlen sejtek, amelyek a vérsejtek valamennyi típusává fejlődhetnek, beleértve a fehérvérsejteket, a vörösvértesteket és a vérlemezkéket (a véralvadást segítő összetevőket). A WAS-ban szenvedő betegeknél mutáció (változás) áll fenn abban a génben, amely utasításokat ad a WAS-fehérje előállításához. A WAS-fehérje segíti a fehérvérsejtek megfelelő mozgását és működését a fertőzések leküzdésében, valamint segíti a vérlemezkék megfelelő képződését a vérzés elállításához. A gén mutációja miatt a WAS-fehérje hibás vagy hiányzik. Ez életveszélyes szövődményekhez, például vérzéses epizódokhoz és fertőzésekhez vezethet.
A Waskyra az Ön saját vérképző őssejtjeinek felhasználásával készül, amelyeket laboratóriumban módosítanak egy vírus felhasználásával. A vírust úgy módosították, hogy ne tudjon a szervezetben terjedni, de be tudja juttatni a WAS gén egészséges változatát a vérképző őssejtekbe. A módosított vérképző őssejteket infúzióval visszajuttatják a beteg szervezetébe, és ezek olyan vérsejteket tudnak létrehozni, amelyek már képesek a WAS fehérjét előállítani, és ez várhatóan javít a beteg állapotán. Ha bármilyen kérdése van azzal kapcsolatban, hogyan fejti ki hatását a Waskyra, vagy miért rendelték Önnek ezt a gyógyszert, kérdezze meg kezelőorvosát.
2. Tudnivalók a Waskyra alkalmazása előtt
Nem kaphatja meg a Waskyra-t:
- ha allergiás a gyógyszer (6. pontban felsorolt) bármely összetevőjére. Ha úgy gondolja, hogy
allergiás lehet, kérjen tanácsot kezelőorvosától
- ha Ön korábban már kapott vérképző őssejtekből előállított génterápiás gyógyszert, vagy
allogén vérképzőőssejt-átültetésen esett át, és igazolták a donortól származó, visszamaradó sejtek jelenlétét.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Mielőtt beadnák Önnek a Waskyra-t Az orvos:
- Elvégzi a tüdő, a szív, a vese, a máj, az agy, a bőr és a pajzsmirigy vizsgálatát, valamint
ellenőrzi a létfontosságú életjelenségek értékeit, például a vérnyomást. A kezelés előtt általános orvosi vizsgálatra van szükség.
- Megvizsgálja, hogy nem állnak-e fenn a fertőzés jelei. Az esetleges fertőzéseket a Waskyra
beadása előtt kezelni kell.
- Vizsgálatot kér, hogy nem áll-e fenn Önnél hepatitisz-B-, hepatitisz-C-, humán T-sejtes
limfotróp vírus- (HTLV-), HIV- vagy mikoplazmafertőzés. Ha Ön e kórokozók valamelyike által okozott aktív fertőzésben szenved, lehet, hogy elhalasztják a Waskyra-kezelést, vagy nem adják be Önnek a Waskyra-t.
- Ellenőrzi a csontvelőt, hogy megbizonyosodjon arról, hogy nem állnak fenn Önnél leukémia
vagy mielodiszplázia jelei (ez egy olyan állapot, amikor a csontvelő nem termel elég egészséges vérsejtet vagy vérlemezkét). Ha Önnél ezekre a betegségekre utaló jelek fennállnak, az megakadályozhatja, hogy megkapja a Waskyra-kezelést. A Waskyra-val végzett kezelés előtt
- A beadás előtt megvizsgálják a Waskyra-t, hogy meggyőződjenek arról, hogy nincsenek benne
fertőző mikrobák, mivel fennáll a fertőzés elméleti kockázata. Az orvosok és a gondozását végző egészségügyi szakemberek az infúzió során megfigyelik Önt a fertőzés jeleinek észlelése érdekében – ilyenek például a láz, a hidegrázás, a verejtékezés, a fáradtság, a torokfájás stb. –, és szükség esetén kezelést biztosítanak. Forduljon kezelőorvosához, ha ilyen jelek és tünetek jelentkeznek. Amikor a Waskyra-t beadják Önnek
- Az olyan sejtalapú gyógyszerekre vonatkozó információkat, mint a Waskyra, 30 évig kell
tárolni a kórházban. A tárolt információ az Ön neve és a beadott Waskyra gyártási tételszáma lesz.
A Waskyra-val végzett kezelés után
- A Waskyra beadása után rendszeres vérvizsgálattal fogják ellenőrizni az Ön állapotát. Ennek
része a vérben levő antitestek, más néven immunglobulinok mérése is. Ha az immunglobulin szintje alacsony, immunglobulin-pótló kezelésre lehet szüksége. Szükség esetén kezelőorvosa ezt megbeszéli majd Önnel.
- A fertőzések megelőzése és kezelése céljából kaphat fertőzés (baktérium, gomba, vírus) elleni
szereket, különösen a kondicionálást (nagy dózisú kemoterápiás kezelést) követő fehérvérsejthiányos (neutropéniás) időszakban. A kórházi tartózkodás során fertőzések elleni védekező intézkedéseket és elkülönítési eljárásokat kell alkalmazni a helyi előírásoknak megfelelően.
- A citomegalovírusra, az Epstein–Barr-vírusra, a herpes simplex vírusra és az adenovírusra
vonatkozó vírusterhelést a perifériás vérből hetente határozzák meg a +90. napig. Amennyiben ismételten negatív eredmény születik, a vizsgálati időköz a +90. nap után meghosszabbítható. Ha citomegalovírusra pozitív a tesztje, a helyi előírásoknak megfelelően ganciklovirrel, valganciklovirrel vagy foszkarnettel végzett megfelelő megelőző (preemptív) kezelést kell alkalmazni.
- Előfordulhat, hogy a kondicionálás és a Waskyra infúzió után több héten keresztül súlyosan
lecsökken a vérben lévő sejtek száma, beleértve a neutrofil sejtek számának súlyos fokú csökkenését is. Ezért az infúzió beadása után legalább 6 hétig vagy a vérképzőszervi funkció helyreállásáig gyakran kell ellenőrizni Önnél a teljes vérképet, és a fertőzéseket a szokásos irányelvek és az orvos megítélése alapján kell kezelni. Forduljon kezelőorvosához, ha fáradtságot és gyengeséget, fertőzést, valamint könnyen kialakuló véraláfutásokat és vérzést tapasztal. Kiegészítő transzfúzió (vérátömlesztés) – besugarazott vörösvértest- és vérlemezkekoncentrátum – az orvos megítélése és az intézményi gyakorlat szerint alkalmazható.
- A megtapadás sikertelensége fontos lehetséges kockázat a Waskyra infúzió alkalmazása után. A
neutrofil sejtek számának tartós csökkenése esetén, vagy az orvosi megítélése alapján ennél korábban is, növekedési faktor (granulocitakolónia-stimuláló faktor) adása elkezdhető a csontvelő helyreállásának segítése céljából. Ha a granulocitakolónia-stimuláló faktor alkalmazása ellenére továbbra is sikertelen a megtapadás és alacsony a neutrofil sejtek száma, a nem módosított, tartalék autológ őssejtek beadása javasolt.
- A kezelés után Önt arra kérhetik, hogy a Waskyra hosszú távú hatásainak jobb megértése
érdekében legfeljebb 15 évig követhessék az állapotát.
- Ha Önnek a Waskyra beadása előtt és után vérátömlesztésre van szüksége, az Önnek adott
vérkészítményeket besugarazásnak kell alávetni. Ez azt jelenti, hogy csökkentik a limfocitáknak nevezett fehérvérsejtek számát – hogy a lehető legkisebb legyen a vérátömlesztéssel kapcsolatos reakció kockázata. Kezelőorvosa ellenőrizni fogja az Ön állapotát a vérátömlesztéssel kapcsolatos (transzfúziós) reakció észlelése érdekében.
- Egy új gén őssejtekbe történő beillesztése növelheti a vért érintő daganatos betegségek
kockázatát, ilyen például a leukémia (a fehérvérsejtek rosszindulatú daganatos betegsége) és a limfóma (a szervezet védekezőrendszerében részt vevő fehérvérsejtek, a limfociták rosszindulatú daganatos betegsége). Bár egyelőre nem bizonyították a klinikai vizsgálatok, ez a gyógyszer jellege miatt mégis lehetséges. A kezelés után az Ön kezelőorvosa figyelni fogja a leukémia, a limfóma vagy a szolid szervek rosszindulatú daganatának esetleges tüneteit.
- A Waskyra-t egy vírus részeinek felhasználásával készítik, amelyeket úgy módosítottak, hogy
ne okozhassanak fertőzést. Ez hamis pozitív HIV-teszteredményt okozhat. Szükség esetén specifikusabb vizsgálatok alkalmazhatók a HIV-fertőzés kizárására.
- A Waskyra hatóanyaga ideiglenesen kiválasztódhat a vérbe, a spermába, az anyatejbe vagy a
test salakanyagain keresztül; ezt a folyamatot ürítésnek hívják. A Waskyra-val végzett kezelés után ezért Ön nem adhat vért, vérkomponenseket (plazmát), szervet, szöveteket vagy sejteket.
Amikor a Waskyra-kezelést nem lehet elvégezni
Előfordulhat, hogy a Waskyra gyártása nem sikerül, ha az Ön véréből gyűjtött őssejtek mennyisége nem elegendő, vagy ha az őssejtek gyűjtése után nehézségekbe ütközik a gyógyszer elkészítése. Ebben az esetben Önt arra kérhetik, hogy ismételjék meg az őssejtgyűjtést, ha ez megvalósítható, vagy más kezelést ajánlhatnak fel Önnek. A Waskyra beadása előtt kondicionáló gyógyszert alkalmaznak a sejtek csontvelőből történő eltávolítására, hogy helyet biztosítsanak a Waskyra-ban található génmódosított őssejtek számára a csontvelőben történő megtapadáshoz (engraftment). Ha a Waskyra a kondicionáló gyógyszer beadása után nem adható be, vagy ha a módosított őssejtek nem tapadnak meg a szervezetben, az orvos mentő sejteket tartalmazó infúziót adhat be Önnek a korábban begyűjtött tartalék mintából (lásd még 3. pont: „Hogyan kell beadni a Waskyra-t?”). A mentő sejtek nem tartalmazzák a működőképes WAS gént, és nem termelik a WAS fehérjét. További információért forduljon kezelőorvosához. A Waskyra biztonságosságát és hatásosságát 6 hónaposnál fiatalabb betegeknél nem igazolták. Nem állnak rendelkezésre adatok, és a Waskyra nem adható 6 hónaposnál fiatalabb betegeknek.
Egyéb gyógyszerek és a Waskyra
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről, beleértve a vény nélkül kapható készítményeket is.
- Az őssejt-mobilizáló (az őssejteket a vérbe mozgósító) gyógyszerek alkalmazása vagy
vérminták vétele előtt legalább egy hónapon keresztül, valamint a Waskyra infúzió beadása után még legalább 7 napon keresztül nem szedhet HIV-fertőzés elleni gyógyszereket, mivel ezek a gyógyszerek befolyásolhatják a Waskyra előállítását és korai működését.
- A Waskyra-kezelésre való felkészülést szolgáló kondicionáló gyógyszer beadása előtt 6 hétig,
valamint az immunrendszer (a szervezet védekezőrendszere) helyreállásának ideje alatt nem
kaphat élő kórokozót tartalmazó védőoltást.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A Waskyra nem befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Terhesség és szoptatás
A kondicionáló gyógyszer lehetséges hatásai miatt ez a kezelés terhesség alatt nem alkalmazható. A Waskyra terhes nőkre gyakorolt hatásai nem ismertek. Beszéljen kezelőorvosával a Waskyra szedése utáni terhességről. Ha Ön a Waskyra-kezelés után terhes, vagy úgy gondolja, hogy terhes lehet, azonnal beszéljen kezelőorvosával.
Ha Ön fogamzóképes nő, terhességi teszt készül az őssejt-mobilizáló és a kondicionáló gyógyszerek alkalmazásának megkezdése előtt, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy Ön nem terhes.
Fogamzásgátlás férfiaknál és nőknél
Ha Ön fogamzóképes nő vagy nemzőképes férfi, hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmaznia az őssejt-mobilizációs kezelés kezdetétől a Waskyra beadását követően még legalább 6 hónapig. Beszéljen kezelőorvosával arról, hogy mely fogamzásgátló módszerek megfelelőek.
Szoptatás
A kondicionálás során a kondicionáló gyógyszer lehetséges hatásai miatt abba kell hagyni a szoptatást. Nem ismert, hogy a Waskyra összetevői átjutnak-e az anyatejbe.
Kezelőorvosa megbeszéli Önnel, hogy milyen előnyökkel jár a szoptatás a gyermeke számára, a kezelés lehetséges kockázatainak mérlegelésével.
Termékenység férfiaknál és nőknél
Előfordulhat, hogy a kondicionáló gyógyszer beadása után nem lehetséges a teherbe esés vagy gyermeknemzés. A kezelés előtt beszélje meg kezelőorvosával a lehetséges megoldásokat. Ezek közé tartozhat az ivarsejtek (például petesejt, sperma) tárolása későbbi felhasználásra.
A Waskyra nátriumot és dimetil-szulfoxidot (DMSO) tartalmaz
Ez a gyógyszer 35-560 mg nátriumot (a konyhasó fő alkotóeleme) tartalmaz adagonként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális bevitel 2–28%-ának felnőtteknél. A felnőtteknél a 2 g/nap nátriumbevitel ajánlott maximális szintjét lefelé kell módosítani annak alapján, hogy mekkora a gyermekek energiaigénye a felnőttekéhez képest. Ez a gyógyszer 55 mg/ml DMSO-t (a fagyasztott sejtek tartósítására használt anyagot) tartalmaz, amely hirtelen fellépő, súlyos allergiás reakciókat okozhat. Az orvosnak vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek szorosan figyelnie kell az Ön esetleges reakcióit az infúzió során, majd az infúzió után óránként, 3 órán át.
3. Hogyan állítják elő és adják be a Waskyra-t?
Mivel a Waskyra az Ön saját vérképző őssejtjeiből készül, a kezelés előtt körülbelül 2-3 hónappal vért vesznek le Öntől a gyógyszer elkészítéséhez. Az őssejteket vénából vett vérből lehet gyűjteni. További információkért forduljon kezelőorvosához.
Amikor őssejteket gyűjtenek a vérből:
- A Waskyra alkalmazása előtt kétféle gyógyszert fog kapni:
o őssejt-mobilizáló gyógyszer, amely a vérképző őssejteket a csontvelőből a véráramba juttatja; o kondicionáló gyógyszerek, hogy a csontvelőben helyet biztosítsanak az új őssejteknek, amelyeket majd beadnak Önnek. További információkért olvassa el ezen gyógyszerek betegtájékoztatóját. (Az ezekkel a gyógyszerekkel, ezen belül a lehetséges mellékhatásokkal kapcsolatos további információkért lásd 3. pont: „Hogyan állítják elő és adják be a Waskyra-t?” és 4. pont: „Lehetséges mellékhatások”).
- A vérképző őssejtek begyűjtése egy átmenetileg behelyezett centrális vénás katéterből történik.
A centrális vénás katéter egy vékony, rugalmas cső, amelyet az orvos egy nagy vénába vezet be a véráramhoz való hozzáférés céljából. A kondicionáló kezelés megkezdése előtt egy másik katétert is behelyeznek, hogy lehetővé tegyék a Waskyra infúzió és más gyógyszerek beadását és a vér levételét annak vizsgálatához. A katéter behelyezésekor előfordulhatnak mellékhatások,
például fertőzések és vérzés, de ezek nem mindenkinél jelentkeznek. A kezelőorvos és a gondozását végző egészségügyi szakemberek figyelni fogják, hogy jelentkezik-e bármilyen szövődmény.
- Először egy úgynevezett „őssejt-mobilizáló” gyógyszert fog kapni, amely a vérképző őssejteket
a csontvelőből a véráramba juttatja (lásd 2. pont: „Figyelmeztetések és óvintézkedések”).
- A vérképző őssejtek ezután a vér alkotóelemeinek elkülönítésére szolgáló készülék (aferézis
készülék) segítségével gyűjthetők. Előfordulhat, hogy 1 napnál is tovább tart, hogy elegendő vérképző őssejtet gyűjtsenek a Waskyra előállításához.
A vérből gyűjtött őssejteket az alábbiak szerint osztják el:
- A biztonsági tartalék minta, amelyet lefagyasztanak és tárolnak, hogy mentő őssejtekként
lehessen beadni, ha a Waskyra nem adható be vagy nem hat (lásd 2. pont: „Amikor a Waskyrakezelés nem végezhető el”).
- A kezeléshez felhasznált minta, amelyet a gyártó rendelkezésére bocsátanak a Waskyra
előállításához: a mintában levő őssejtekbe a WAS gén egy működő változatát illesztik be.
Hogyan adják be a Waskyra-t?
- A Waskyra-t minősített ellátóhelyen adják be az ilyen típusú gyógyszerek alkalmazására képzett
orvosok.
- A Waskyra-t a vénába adott (intravénás) (csepp)infúzió formájában alkalmazzák, és centrális
vénás katéteren keresztül adják be. Lehetséges, hogy egynél több infúziós zsák tartalmát fogják beadni.
- Az orvosok ellenőrzik, hogy az egyedi betegazonosító adatok szerint a Waskyra infúziós zsákok
mindegyike az Ön saját mintájából készült-e.
- A Waskyra egy egyszeri kezelés. A gyógyszer beadását nem kell ismételni.
| Mikor? | Mi történik? | Mi célból? |
| Körülbelül 2 hónappal a | Az őssejt-mobilizáló | A vérképző őssejtek |
| Waskyra infúzió előtt | gyógyszereket bőr alá adott | mozgósítása a csontvelőből a |
injekcióban alkalmazzák 4-6 véráramba. napig. Körülbelül 2 hónappal a Az őssejt-mobilizáció után a A vérképző őssejtek kinyerése Waskyra infúzió beadása előtt vért 2-3 nap alatt gyűjtik. a Waskyra előállításához. A gyűjtött őssejtek egy részét elkülönítetten tárolják, hogy szükség esetén mentő sejtekként beadhatók legyenek. Körülbelül 3 héttel a Waskyra A rituximab nevű gyógyszert A saját teste ellen esetleg infúzió előtt egyszeri alkalommal adják be antitesteket termelő vénába a katéteren keresztül. fehérvérsejtek számának csökkentése, valamint a Waskyra infúzió után a kijavított gént tartalmazó sejtek megtelepedésének elősegítése.
| Mikor? | Mi történik? | Mi célból? |
| 5 nappal a Waskyra infúzió | Két kondicionáló gyógyszert | A csontvelő előkészítése a |
| előtt | (buszulfánt és fludarabint) | kezelésre. Ezek a gyógyszerek |
| alkalmaznak 2-3 napig a | elpusztítják a csontvelőben |
| kórházban, a katéteren | található sejteket, így a |
| keresztül, vénába adva. | Waskyra-ban található, |
kijavított gént tartalmazó sejtek kerülhetnek a helyükre. 15-30 perccel a Waskyra Előfordulhat, hogy egy Az infúzió által kiváltott infúzió előtt antihisztaminnak nevezett allergiás reakciók megelőzése gyógyszert is alkalmaznak. céljából. A Waskyra infúzió kezdete A Waskyra-t intravénás Az egészséges WAS gént
| (vénába adott csepp-) | tartalmazó őssejtek |
| infúzióban adják be. Erre a | befecskendezése a véráramba, |
| kórházban kerül sor, és minden | amely eljuttatja azokat a |
| egyes infúziós zsák beadása | csontvelőbe. |
körülbelül 30 percet vesz igénybe. A beadandó zsákok száma betegenként változó. A Waskyra infúzió után Ön körülbelül 4-8 hétig a Felépülés és a csontvelő kórházban marad működésének helyreállása. Folyamatosan figyelni fogják az Ön állapotát annak ellenőrzéséhez, hogy a kezelés hatásos-e, és az esetleges mellékhatások kezelhetők legyenek. Ez addig tart, amíg az orvos meg nem állapítja, hogy Ön biztonságosan elhagyhatja a kórházat.
4. Lehetséges mellékhatások
A Waskyra-val végzett klinikai vizsgálatok során magának a gyógyszernek nem tulajdonítottak mellékhatásokat. A gyógyszer beadásához szükséges eljárások és gyógyszerek azonban az Ön betegségének állapotával együtt mellékhatásokat okozhatnak, de ezek nem mindenkinél jelentkeznek.
Súlyos mellékhatások – azonnal kérjen orvosi segítséget
Azonnal forduljon orvoshoz, ha a következő tünetek bármelyikét észleli (ezek súlyosak lehetnek): Az alábbi tünetek közül több egyidejű jelentkezése: láz (≥38 °C), hidegrázás, köhögés, légszomj, szapora szívverés, zavartság, nagyon rossz közérzet. Ez súlyos fertőzésekre (beleértve az aspergillusfertőzést is), vérmérgezésre (beleértve a pseudomonas okozta szepszist) vagy aspirációs tüdőgyulladásra utalhat – azonnal forduljon orvoshoz. Szokatlan véraláfutások vagy vérzések, sápadt bőr, nagyfokú fáradtság, zavartság, csökkent vizeletürítés vagy a lábs/boka duzzanata utalhat a kis vérerekben kialakuló vérrögökre, az úgynevezett „trombotikus mikroangiopátiára” – kérjen sürgős orvosi ellátást. A gyomorfájás / hasi fájdalom, duzzanat, hirtelen súlygyarapodás, a bőr vagy a szem besárgulása (sárgaság), valamint a sötét vizelet egyidejű jelentkezése súlyos májbetegségre (venookkluzív májbetegség) utal, ami a kondicionáló gyógyszerek beadása után jelentkezhet – azonnal forduljon orvoshoz.
Vérzés az emésztőrendszer felső szakaszán: vér vagy kávézacchoz hasonló anyag a hányadékban; fekete, szurokszerű széklet; ájulásközeli érzés vagy szédülés – azonnal kérjen orvosi segítséget. Súlyos túlérzékenységi (allergiás) reakciók, akár a sokkot is beleértve: bőrkiütés vagy csalánkiütés, viszketés, kipirulás, az ajak, az arc, a nyelv vagy a torok feldagadása, sípoló légzés (zihálás) vagy légzési nehézség, szédülés vagy ájulás – azonnal kérjen sürgős orvosi segítséget. Transzfúziós reakció (vérátömlesztés során vagy utána): láz vagy hidegrázás, légszomj, mellkasi/hátfájdalom, sötét vizelet – azonnal forduljon orvoshoz.
Egyéb mellékhatások (gyakoriság szerint felsorolva, a leggyakoribbakkal kezdve)
Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet): Szájnyálkahártya-gyulladás (fájdalom vagy fekélyek a szájban) Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet) Influenza Húgyúti fertőzések Neutropénia (alacsony fehérvérsejtszám) Vérszegénység (alacsony vörösvértestszám) Hasi fájdalom Hasmenés, véres hasmenés Hányás Csalánkiütés Sokk Ajakduzzanat Aftózus fekély (fekélyek a szájban) Bőrpír (eritéma) Láz Nyálkahártya-gyulladás (a száj, az orr/torok vagy a bél nyálkahártyájának gyulladása) Megnövekedett májenzimszint (a vérvizsgálat során észlelt megemelkedett májenzimszintek)
Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell a Waskyra-t tárolni?
Az alábbi információk kizárólag orvosoknak szólnak. Mivel ezt a gyógyszert kórházban fogják beadni, a kórház felelős a gyógyszer alkalmazás előtti és alatti megfelelő tárolásáért, valamint a megfelelő megsemmisítésért. A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A külső tartályon és az infúziós zsák címkéin feltüntetett lejárati idő után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. Ne alkalmazza a gyógyszert, ha az infúziós zsák sérült vagy szivárog.
–130 °C alatt tárolandó. Ne olvassza ki a készítményt, amíg nem áll készen annak alkalmazására. Kiolvasztást követően szobahőmérsékleten (20 °C – 25 °C) kell tárolni, és 2 órán belül fel kell 6 használni. A 2 ×10 sejt/ml koncentrációban elkészített termékek esetében a maximális felhasználhatósági időtartam szobahőmérsékleten 45 perc. Ne fagyassza újra. Az infúziós zsáko(ka)t a kiolvasztásig a fémkazettá(k)ban kell tartani. A csomagolás külső zsákját kiolvasztás előtt ne bontsa fel. A fel nem használt gyógyszer, illetve a hulladékanyag megsemmisítését a humán eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelvek szerint kell végrehajtani.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Waskyra?
A hatóanyag az etuvetidigén autotemcel, és az Ön saját őssejtjeiből áll, amelyek a WAS gén működő változatát tartalmazzák. 6 A Waskyra minden egyes betegspecifikus infúziós zsákja 2–10 ×10 sejt/ml életképes CD34+ sejtekkel dúsított sejtpopulációt tartalmaz, a gyártási tételtől függő koncentrációban. Egyéb összetevők a dimetil-szulfoxid (DMSO), a nátrium-klorid és a humán albumin oldat (lásd
- pont: „A Waskyra nátriumot és DMSO-t tartalmaz”).
Ez a gyógyszer genetikailag módosított emberi vérsejteket tartalmaz.
Milyen a Waskyra külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Waskyra diszperziós infúzió átlátszó vagy enyhén opálos, színtelen vagy sárga, illetve rózsaszín sejtdiszperzió. A Waskyra 50 ml-es etilén-vinil-acetát (EVA) infúziós zsák(ok)ban van kiszerelve, amely(ek) 10-20 ml diszperziós infúziót tartalmaz(nak). Minden infúziós zsák két tűcsatlakozóval van ellátva, egy külső EVA zsákba van csomagolva és fémkazettába van helyezve. A Waskyra szállítása a gyártás helyéről az ellátóhely tároló létesítményéhez kriotartályban történik, amely egyetlen betegnek szánt több fémkazettát is tartalmazhat. Mindegyik fémkazetta egy Waskyra infúziós zsákot tartalmaz.
A forgalombahozatali engedély jogosultja
Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Róma, Olaszország
Gyártó
AGC Biologics S.p.A. Via Meucci 3 Openzone 200091 Bresso (MI) Olaszország
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (https://www.ema.europa.eu) található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók. ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:
Fontos, hogy a Waskyra alkalmazása előtt maradéktalanul olvassa el az eljárás teljes leírását. Óvintézkedések a gyógyszer előkészítése vagy alkalmazása előtt A Waskyra-t az intézményen belül lezárt, törésbiztos és szivárgásmentes tartályban kell szállítani.
- Ez a gyógyszer genetikailag módosított humán vérsejteket tartalmaz. A fertőző betegségek
potenciális átvitelének elkerülése érdekében az egészségügyi szakembereknek megfelelő óvintézkedéseket kell tenniük (kesztyű, védőruházat és szemvédő eszköz viselése) a Waskyra-val történő munkavégzés közben.
- A Waskyra-t folyamatosan –130 °C alatti hőmérsékleten kell tartani a zsák tartalmának beadás
céljából történő kiolvasztásáig.
- A beadandó infúziós zsákok teljes számát a gyártási tétel adatlapon (LIS) szereplő egyedi
betegazonosító adatok alapján is le kell ellenőrizni. Az alkalmazandó dózis meghatározása
- Körültekintően át kell gondolni az infúzió térfogatát a beteg életkora és testtömege
figyelembevételével. Ha a Waskyra alkalmazandó adagja egynél több zsák beadását jelenti, az infúzió előtt meg kell bizonyosodni arról, hogy a készítmény infúzióban beadandó térfogatában a DMSO-mennyiség nem haladja meg az ajánlott határértéket, azaz a beadásra kerülő DMSO teljes térfogata a beteg becsült plazmatérfogatának 1%-a alatt van. A Waskyra maximális beadandó térfogata tehát nem érheti el a beteg becsült plazmatérfogatának 20%-át. Az infúzió előkészítése
- Egy beteghez több infúziós zsák is tartozhat. Minden infúziós zsák egy külső zsákba van
csomagolva, és egy fémkazettában található.
- A külső zsákba csomagolt infúziós zsáko(ka)t a fémkazettá(k)ban kell tárolni, folyékony nitrogén
gőzfázisában, –130 °C alatti hőmérsékleten a kiolvasztásig és az infúzió beadásáig.
- Ellenőrizzen minden egyes infúziós zsákot, és a gyártási tétel adatlap (LIS) alapján győződjön
meg róla, hogy az egyes infúziós zsákok lejárati ideje még nem múlt el. Ellenőrzés a kiolvasztás előtt
- Ne vegye ki a fémkazettát a kriotartályból, és ne olvassza ki a Waskyra-t, amíg a beteg készen
nem áll az infúzióra. A Waskyra-t tartalmazó infúziós zsák(ok) kiolvasztását és az infúzió beadását időben össze kell hangolni. Az infúzió előre meghatározott beadási idejéhez igazítsa a kiolvasztás kezdetét úgy, hogy amikorra a beteg készen áll az infúzió beadására, akkorra infundálásra készen álljon a Waskyra is.
- Nyissa ki a fémkazettát, és kiolvasztás előtt ellenőrizze a csomagolás külső zsákját és az infúziós
zsákot, hogy nincs-e rajtuk sérülés. Ha egy infúziós zsák megsérül, kövesse a humán eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelveket, és azonnal forduljon a forgalombahozatali engedély jogosultjához.
- A Waskyra kiolvasztása előtt meg kell győződni arról, hogy a beteg személyazonossága
megegyezik a csomagoláson található címkéken szereplő egyedi betegazonosító adatokkal. A Waskyra kizárólag autológ alkalmazásra szolgál. Ne olvassza ki és ne alkalmazza a Waskyra-t, ha az infúziós zsákon található betegspecifikus címkén szereplő adatok nem ahhoz a beteghez tartoznak, akinek az infúziót szánják. Kiolvasztás Miután óvatosan kivette az infúziós zsákot a fémkazettából, olvassza ki azt – továbbra is a csomagolás lezárt külső zsákjában tartva – egy szabályozható melegítő készülékben 37 °C-on addig, amíg már nem látható jég az infúziós zsákban.
- A kiolvasztás befejezését követően a zsákot azonnal ki kell venni a melegítő készülékből. A
készítmény életképességének fenntartása érdekében javasolt a Waskyra azonnali alkalmazása, amint a kiolvasztás befejeződött.
- A csomagolás külső zsákját óvatosan kell felnyitni, majd ki kell venni belőle az infúziós zsákot,
amelyet az infúzió beadásáig szobahőmérsékleten (20 °C – 25 °C) kell tárolni.
- Finoman nyomkodja át az infúziós zsákot a sejtek reszuszpendálásához. Vizsgálja meg az infúziós
zsák tartalmát, hogy nem maradt-e benne szemmel látható sejtaggregátum. A sejtes anyag kisebb csomóinak óvatos kézi keverés hatására fel kell oldódniuk. Ne rázza fel a zsákot!
- Az infúziós zsákot az infúzió beadása előtt nem szabad megmosni, forgatni, nem szabad abból
mintát venni, illetve nem szabad annak tartalmát új közegben reszuszpendálni.
- A Waskyra nem vethető alá besugarazásnak, mivel a sugárzás a készítmény inaktivációját
okozhatja.
- Ha a beteg kezeléséhez szükséges dózishoz több infúziós zsákot biztosítottak, a következő zsákot
csak akkor szabad kiolvasztani, ha az előző zsák teljes tartalma már beadásra került. Alkalmazás
- A Waskyra-t centrális vénás katéteren keresztül, intravénás infúzióban kell beadni a sejtterápiás
készítményekre vonatkozó, a minősített ellátóhelyen alkalmazott standard eljárások szerint.
- A beadáshoz ajánlott szerelék egy 200 µm-es szűrővel ellátott vértranszfúziós szerelék.
- A készítmény életképességének maximális megőrzése érdekében minden infúziós zsák tartalmát
gravitációs módszerrel, a kiolvasztást követő 2 órán belül teljesen be kell adni, beleértve az infúzió közbeni esetleges szüneteket is.
- A maximális infúziós sebesség 5 ml/ttkg/óra, és az egyes zsákok tartalmát körülbelül 30 perc alatt
kell beadni.
- Ha egynél több zsák Waskyra szükséges, a gyógyszerből egyszerre csak egy zsákot kell
kiolvasztani.
- Azokat a betegeket, akik korábban még nem kaptak DMSO-t, szoros megfigyelés alatt kell tartani.
Az infúzió beadását követően a létfontosságú paramétereket (vérnyomás, szívfrekvencia és oxigénszaturáció), valamint az esetleges tünetek megjelenését 3 órán át figyelni kell.
- Az infúzió beadásának végén öblítse át a zsákot és a hozzá csatlakoztatott szereléket 9 mg/ml-es
(0,9%-os) nátrium-klorid oldatos injekcióval a maradék Waskyra bemosásához, így biztosítva, hogy a lehető legtöbb sejtet adja be a betegnek. Az infúzió térfogatát a beteg életkora és testtömege alapján gondosan meg kell fontolni. A gyógyszer megsemmisítésére vonatkozó óvintézkedések A fel nem használt gyógyszert és a Waskyra-val érintkezésbe került anyagokat (szilárd és folyékony hulladék) potenciálisan fertőző hulladékként kell kezelni és megsemmisíteni, a humán eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelveknek megfelelően. Véletlen expozíció
- Véletlen expozíció esetén a humán eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelveket kell
követni. A Waskyra-val esetlegesen érintkezésbe került munkafelületeket és anyagokat megfelelő fertőtlenítőszerrel dekontaminálni kell.