Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára
13
Zolgensma 2 × 10 vektorgenom /ml oldatos infúzió
onaszemnogén abeparvovek Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó, gyermekét érintő bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt elkezdik alkalmazni gyermekénél ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi
betegtájékoztatót, mert az fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
- További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a gondozását végző
egészségügyi szakemberhez.
- Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy
a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
A betegtájékoztató tartalma:
| 1. | Milyen típusú gyógyszer a Zolgensma és milyen betegségek esetén alkalmazható? |
| 2. | Tudnivalók a Zolgensma gyermekénél történő alkalmazása előtt |
| 3. | Hogyan kell alkalmazni a Zolgensma-t? |
| 4. | Lehetséges mellékhatások |
| 5. | Hogyan kell a Zolgensma-t tárolni? |
| 6. | A csomagolás tartalma és egyéb információk |
1. Milyen típusú gyógyszer a Zolgensma és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Milyen típusú gyógyszer a Zolgensma?
A Zolgensma úgynevezett génterápiás gyógyszer. Hatóanyaga az onaszemnogén abeparvovek, amely emberi genetikai anyagot tartalmaz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Zolgensma?
A Zolgensma a gerinc eredetű izomsorvadás (spinális muszkuláris atrófia, SMA) nevű ritka, súlyos öröklött betegség kezelésére szolgál.
Hogyan fejti ki hatását a Zolgensma?
Az SMA betegség akkor fordul elő, ha a „survival motor neuron” (SMN, motoros neuron túlélési) esszenciális fehérjét előállító gén hiányzik a szervezetből vagy rendellenes változata van jelen. Az SMN-fehérje hiányában az izmokat vezérlő idegek (motoros neuronok) elpusztulnak. Ez izomgyengeséghez és izomsorvadáshoz vezet, végül mozgásképtelenné válik a beteg. Ez a gyógyszer úgy hat, hogy ellátja a szervezetet az SMN-gén teljes körűen működő génkópiájával, amely a továbbiakban elősegíti az elegendő mennyiségű SMN-fehérje termelését a szervezetben. A gént az emberi szervezet számára ártalmatlan, módosított vírus segítségével juttatják be azokba a sejtekbe, ahol szükség van rá.
2. Tudnivalók a Zolgensma gyermekénél történő alkalmazása előtt
NE alkalmazza a Zolgensma-t
- ha a gyermeke allergiás az onaszemnogén abeparvovekre vagy a gyógyszer (6. pontban
felsorolt) egyéb összetevőjére.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Gyermeke kezelőorvosa a kezelés előtt antitest-vizsgálatokat is végez, annak eldöntése érdekében, hogy a gyógyszer alkalmas-e a gyermeke számára. Infúzióval összefüggő reakciók és súlyos allergiás reakciók A Zolgensma beadása során és/vagy röviddel azután, hogy gyermeke megkapta a Zolgensmát, előfordulhatnak az infúzióval kapcsolatos mellékhatások és súlyos allergiás reakciók. A lehetséges jelek, amelyekre figyelnie kell, a viszkető bőrkiütés, sápadt bőr, hányás, az arc, az ajkak, a száj vagy a torok duzzanata (ami nyelési vagy légzési nehézséget okozhat) és/vagy a pulzusszám, illetve a vérnyomás változása. Azonnal tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző szakembert, ha azt észleli, hogy gyermekénél ezek vagy bármilyen más új jel vagy tünet jelentkezik a Zolgensma-kezelés alatt és/vagy röviddel azt követően. Mielőtt gyermekét elbocsátják, kezelőorvosa tájékoztatni fogja Önt arról, hogy mit kell tennie abban az esetben, ha gyermekénél új, vagy az egészségügyi intézmény elhagyása után visszatérő mellékhatások jelentkeznek. Májproblémák Ha gyermekének májproblémája van vagy volt, a gyógyszer beadása előtt beszéljen a gyermek kezelőorvosával vagy a gondozását végző szakemberrel. Ez a gyógyszer a máj által termelt enzimek (a szervezetben előforduló fehérjék) szintjének emelkedéséhez vagy májkárosodáshoz vezethet. A máj károsodása súlyos következményekhez, például májelégtelenséghez és halálhoz is vezethet. A következő lehetséges jelekre kell odafigyelnie, miután gyermeke megkapta ezt a gyógyszert: hányás, sárgaság (a bőr és a szemfehérje besárgulása) vagy csökkent éberség (további információkat a
- pontban olvashat). Azonnal szóljon gyermeke kezelőorvosának, ha májkárosodásra utaló tünetek
bármelyikét észleli gyermekénél. A Zolgensma-kezelés elkezdése előtt a gyermeknél vérvizsgálatot végeznek annak meghatározására, hogy mennyire jó a máj működése. A kezelés után is, legalább 3 hónapig rendszeresen vérvizsgálatokat végeznek gyermekénél, a májenzimek emelkedésének ellenőrzése érdekében. Fertőzés A Zolgensma-kezelés előtt vagy után kialakuló fertőzés (pl. megfázás, influenza vagy kishörgőgyulladás) súlyosabb szövődményekhez vezethet. A beteg gondozói és a vele szoros kapcsolatban álló személyek úgy járjanak el, hogy a magatartásuk segítse a fertőzések megelőzését (például gondoskodjanak a kéz tisztaságáról, köhögés vagy tüsszentés esetén megfelelő módon viselkedjenek és korlátozzák a lehetséges érintkezések számát). Figyeljen oda a fertőzésre utaló jelekre, mint például a köhögés, ziháló légzés, tüsszögés, orrfolyás, torokfájás vagy láz. Azonnal szóljon gyermeke kezelőorvosának, ha fertőzésre utaló tünetek bármelyikét észlelné gyermekénél a Zolgensma-kezelés előtt vagy után. Rendszeres vérvizsgálatok Ez a gyógyszer csökkentheti a vérlemezkeszámot (trombocitopénia). Figyeljen oda az alacsony vérlemezkeszám lehetséges jeleire gyermekénél a Zolgensma alkalmazását követően, mint például a rendellenes véraláfutások vagy vérzések (további információkért lásd a 4. pontot). Az alacsony vérlemezkeszám észlelt esetei többségükben a Zolgensma beadása utáni első három hét során léptek fel a gyermekeknél. A Zolgensma-kezelés elkezdése előtt gyermekénél vérvizsgálatot végeznek, amellyel ellenőrzik a vérsejtek (köztük a vörösvértestek és vérlemezkék) számát és a szervezet troponin-I-szintjét. A kreatininszint meghatározására szintén vérvizsgálatot fognak végezni, mely azt jelzi, hogyan működnek a vesék. A kezelés után is bizonyos ideig gyermekénél rendszeresen végeznek majd vérvizsgálatokat, a vérlemezkeszám változásának ellenőrzése érdekében. Troponin-I (egy csak a szívre jellemző fehérje) megemelkedett szintje A Zolgensma megemelheti a troponin-I elnevezésű, csak a szívre jellemző fehérje szintjét. Ez kimutatható laboratóriumi vizsgálatokkal, amelyeket gyermeke kezelőorvosa szükség szerint végez.
Rendellenes véralvadás a kis vérerekben (trombotikus mikroangiopátia) Beszámoltak olyan betegekről, akiknél trombotikus mikroangiopátia alakult ki általában az első két hét során a Zolgensma-kezelést követően. A trombotikus mikroangiopátia a vörösvértestek és a véralvadásban szerepet játszó alakos elemek (vérlemezkék) számának csökkenésével jár és végzetes lehet. Ezek a vérrögök hatással lehetnek a gyermeke veséjére. Lehetséges, hogy gyermeke kezelőorvosa ellenőrizni kívánja a gyermeke vérét (vérlemezkeszámát) és vérnyomását. A lehetséges jelek, melyekre figyelnie kell, miután gyermeke megkapta a Zolgensma-t, többek között a könnyen kialakuló véraláfutás, görcsrohamok (rángógörcs) vagy a vizelet mennyiségének csökkenése (további információkat a 4. pontban olvashat). Sürgősen forduljon orvoshoz, ha gyermekénél kialakul a felsorolt jelek valamelyike. Vér-, szerv-, szövet- és sejtdonáció A Zolgensma-kezelés után gyermeke nem adományozhat vért, szervet, szövetet vagy sejteket. Ennek oka, hogy a Zolgensma génterápiás gyógyszer.
Egyéb gyógyszerek és a Zolgensma
Feltétlenül tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben gyermeke által szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszerekről. Prednizolon Gyermeke körülbelül 2 hónapig vagy tovább egy prednizolonnak nevezett kortikoszteroid gyógyszert is fog kapni (lásd még 3. pont) a Zolgensma-kezelés részeként. A kortikoszteroid gyógyszer segít kezelni a Zolgensma beadása után gyermekénél esetlegesen kialakuló májenzimszint-emelkedést. Oltások Mivel a kortikoszteroidok hatással lehetnek az immunrendszerre (a szervezet védelmére),
előfordulhat, hogy a gyermek kezelőorvosa elhalasztja egyes oltások beadását, amíg gyermeke
kortikoszteroid-kezelést kap. Ha bármilyen kérdése lenne, beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.
A Zolgensma nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 4,6 mg nátriumot tartalmaz milliliterenként, ami megfelel a WHO által ajánlott maximális napi 2 g nátriumbevitel 0,23%-ának felnőtteknél. Mindegyik 5,5 ml-es injekciós üveg 25,3 mg nátriumot tartalmaz, valamint mindegyik 8,3 ml-es injekciós üveg 38,2 mg nátriumot tartalmaz.
További információk a szülők/gondozók számára
Előrehaladott stádiumú SMA A Zolgensma meg tudja menteni az élő mozgató idegsejteket, az elhaltakat azonban már nem. Az SMA kevésbé súlyos tüneteivel (például hiányzó reflexekkel vagy csökkent izomtónussal) érintett gyermekeknek elegendő mozgató idegsejtje lehet életben ahhoz, hogy jelentős előnyökkel járjon számukra a Zolgensma-kezelés. Lehetséges, hogy a Zolgensma nem hat annyira jól súlyos izomgyengeséggel vagy bénulással érintett, légzési problémákkal érintett vagy nyelni nem tudó gyermekeknél, vagy olyan gyermekeknél, akiknek súlyos fejlődési zavara (például a szívet érintő zavara) van, beleértve a 0-s típusú SMA-s betegeket is, ugyanis előfordulhat, hogy a Zolgensmakezelés után korlátozott mértékű javulás lehetséges. Gyermeke kezelőorvosa eldönti, hogy gyermekének szüksége van-e erre a gyógyszerre. A DNS-be való esetleges beépüléssel összefüggő daganatok kockázata Fennál annak a lehetősége, hogy az olyan terápiák, mint a Zolgensma, be tudnak épülni az emberi test sejtjeinek DNS-ébe. Ennek következtében a Zolgensma a gyógyszer jellegéből adódóan hozzájárulhat a daganatok kialakulásának kockázatához. Ezt meg kell beszélnie gyermeke kezelőorvosával. Daganat előfordulása esetén gyermeke kezelőorvosa mintát vehet további vizsgálat céljából.
Higiénés intézkedések A Zolgensma hatóanyaga átmeneti ideig távozhat a gyermek kiürített salakanyagain keresztül. Ezt a folyamatot szóródásnak nevezik. A szülőknek és gondozóknak be kell tartaniuk a megfelelő kézhigiénés szabályokat legfeljebb 1 hónapig miután a gyermek megkapta a Zolgensma-t. Viseljen védőkesztyűt, amikor közvetlenül gyermeke testfolyadékaival vagy hulladékokkal érintkezik, és mossa meg utána alaposan a kezét szappannal és meleg folyóvízzel vagy alkoholalapú kézfertőtlenítővel. A piszkos pelenkát és egyéb hulladékokat dupla zacskóban kell kidobni. Az eldobható pelenkákat ki lehet dobni a háztartási hulladékba. Ezeket az utasításokat gyermeke Zolgensma-kezelése után legalább 1 hónapig követni kell. Ha bármilyen kérdése lenne, beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.
3. Hogyan kell alkalmazni a Zolgensma-t?
A Zolgensma-t a gyermeke betegségének kezelésében jártas kezelőorvos vagy gyermeke gondozását végző egészségügyi szakember adja be. A kezelőorvos számítja ki a gyermekének beadott Zolgensma mennyiségét a gyermek testtömege alapján. A Zolgensma-t vénába (intravénásan) adják be egyszeri infúzió (érbe adott cseppek) formájában, hozzávetőlegesen 1 óra leforgása alatt.
A Zolgensma-t gyermeke csak EGYSZER kapja.
Gyermeke prednizolont (vagy más kortikoszteroidot) is fog kapni szájon át, melyet a Zolgensma beadása előtt 24 órával kezdenek el adni. A kortikoszteroid adagja gyermeke testtömegétől függ. Gyermeke kezelőorvosa számolja ki a beadandó teljes adagot. Gyermeke a Zolgensma beadása után hozzávetőlegesen 2 hónapig naponta kapja még a kortikoszteroid-kezelést, vagy amíg a gyermek májenzimszintjei le nem csökkennek egy elfogadható szintre. A kezelőorvos lassan lecsökkenti a kortikoszteroid adagját, amíg a kezelést teljesen le nem lehet állítani. Ha bármilyen további kérdése van, kérdezze meg gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is járhat mellékhatásokkal, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. Forduljon sürgősen orvoshoz, ha gyermekénél a következő súlyos mellékhatások bármelyike előfordul: Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- ha gyermeke sérülése után a szokásosnál hosszabb ideig tart a véraláfutás vagy a vérzés – ezek a
jelek alacsony vérlemezkeszámra utalhatnak. Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet):
- hányás, sárgaság (a bőr és a szemfehérje besárgulása) vagy csökkent éberség – ezek
májkárosodásra utaló jelek lehetnek (beleértve a májelégtelenséget);
- könnyen kialakuló véraláfutás, görcsrohamok (rángógörcs), a vizelet mennyiségének
csökkenése – ezek a trombotikus mikroangiopátia jelei lehetnek;
- infúzióval összefüggő reakciók (lásd a 2. pont, „Figyelmeztetések és óvintézkedések”).
Ritka (1000-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- súlyos allergiás reakciók (lásd a 2. pont, „Figyelmeztetések és óvintézkedések”).
Beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel, ha gyermekénél bármilyen más mellékhatás kialakul. Ilyenek lehetnek az alábbiak: Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet):
- emelkedett májenzimszinteket mutató vérvizsgálati eredmények.
Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
| • | hányás; |
| • | láz; |
| • | a troponin-I (egy csak a szívre jellemző fehérje) szintjének emelkedése a vérvizsgálatok során. |
Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről a gyermek kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell a Zolgensma-t tárolni?
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! Az alábbi információk kizárólag a gyógyszert elkészítő és beadó egészségügyi szakembereknek szólnak. Az injekciós üveg címkéjén és a dobozon feltüntetett lejárati idő („EXP”) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Az injekciós üvegeket fagyasztva (-60 ºC-on vagy ez alatt) szállítják. Átvételkor az injekciós üvegeket azonnal hűtőbe (2 °C – 8 °C) kell helyezni tárolásra, az eredeti dobozban. A Zolgensma-kezelést el kell végezni az injekciós üvegek átvételétől számított 14 napon belül. Ez a gyógyszer genetikailag módosított mikroorganizmust tartalmaz. A fel nem használt gyógyszert vagy a hulladékanyagokat a biológiai hulladékok kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően kell ártalmatlanítani. Mivel ezt a gyógyszert orvos adja be, ezért ő felelős a készítmény helyes ártalmatlanításáért. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Zolgensma?
13
- A készítmény hatóanyaga az onaszemnogén abeparvovek. 2 × 10 vektorgenom/ml névleges
koncentrációjú onaszemnogén abeparvoveket tartalmaz injekciós üvegenként.
- Egyéb összetevők: trometamol, magnézium-klorid, nátrium-klorid, poloxamer 188, sósav
(a pH beállítására) és injekcióhoz való víz.
Milyen a Zolgensma külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Zolgensma átlátszó vagy enyhén átlátszatlan, színtelen vagy halványfehér oldatos infúzió.
A Zolgensma-t 5,5 ml-es vagy 8,3 ml-es névleges töltőtérfogatot tartalmazó injekciós üvegekben szállíthatják. Minden injekciós üveg kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál. Az egyes dobozok 2-14 db injekciós üveget tartalmaznak.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja
Novartis Europharm Limited Vista Building Elm Park, Merrion Road Dublin 4 Írország
Gyártó
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH Biochemiestraße 10 6336 Langkampfen Ausztria Novartis Pharma GmbH Sophie-Germain-Strasse 10 90443 Nürnberg Németország A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Novartis Pharma N.V. | SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas |
| Tél/Tel: +32 2 246 16 11 | Tel: +370 5 269 16 50 |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Novartis Bulgaria EOOD | Novartis Pharma N.V. |
| Тел: +359 2 489 98 28 | Tél/Tel: +32 2 246 16 11 |
| Česká republika | Magyarország |
| Novartis s.r.o. | Novartis Hungária Kft. |
| Tel: +420 225 775 111 | Tel.: +36 1 457 65 00 |
| Danmark | Malta |
| Novartis Healthcare A/S | Novartis Pharma Services Inc. |
| Tlf.: +45 39 16 84 00 | Tel: +356 2122 2872 |
| Deutschland | Nederland |
| Novartis Pharma GmbH | Novartis Pharma B.V. |
| Tel: +49 911 273 0 | Tel: +31 88 04 52 111 |
| Eesti | Norge |
| SIA Novartis Baltics Eesti filiaal | Novartis Norge AS |
| Tel: +372 66 30 810 | Tlf: +47 23 05 20 00 |
| Ελλάδα | Österreich |
| Novartis (Hellas) A.E.B.E. | Novartis Pharma GmbH |
| Τηλ: +30 210 281 17 12 | Tel: +43 1 86 6570 |
| España | Polska |
| Novartis Farmacéutica, S.A. | Novartis Poland Sp. z o.o. |
| Tel: +34 93 306 42 00 | Tel.: +48 22 375 4888 |
| France | Portugal |
| Novartis Pharma S.A.S. | Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. |
| Tél: +33 1 55 47 66 00 | Tel: +351 21 000 8600 |
| Hrvatska | România |
| Novartis Hrvatska d.o.o. | Novartis Pharma Services Romania SRL |
| Tel. +385 1 6274 220 | Tel: +40 21 31299 01 |
| Ireland | Slovenija |
| Novartis Ireland Limited | Novartis Pharma Services Inc. |
| Tel: +353 1 260 12 55 | Tel: +386 1 300 75 50 |
| Ísland | Slovenská republika |
| Vistor hf. | Novartis Slovakia s.r.o. |
| Sími: +354 535 7000 | Tel: +421 2 5542 5439 |
| Italia | Suomi/Finland |
| Novartis Farma S.p.A. | Novartis Finland Oy |
| Tel: +39 02 96 54 1 | Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200 |
| Κύπρος | Sverige |
| Novartis Pharma Services Inc. | Novartis Sverige AB |
| Τηλ: +357 22 690 690 | Tel: +46 8 732 32 00 |
Latvija
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (https://www.ema.europa.eu) található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók. --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:
Fontos: Használat előtt olvassa el az Alkalmazási előírást. Minden injekciós üveg kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál. Ez a gyógyszer genetikailag módosított mikroorganizmusokat tartalmaz. Követni kell a biológiai hulladékok kezelésére vonatkozó helyi irányelveket. Kezelés
- A Zolgensma-t aszeptikusan kell kezelni steril körülmények között.
- A Zolgensma kezelése és beadása során személyi védőfelszerelést (kesztyűt, védőszemüveget,
laboratóriumi köpenyt és alkarvédőt is ideértve) kell viselni. Sérült (vágás vagy karcolás) bőrű személyzeti tagoknak tilos a Zolgensma-val dolgozniuk.
- A kiömlött vagy kifröccsent Zolgensma-t nedvszívó gézzel fel kell törölni és az érintett területet
fertőtleníteni kell hipóval, majd alkoholos törlőkendővel. Minden tisztításra használt anyagot dupla zsákba kell helyezni és a biológiai hulladék kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően ártalmatlanítani kell.
- A Zolgensma-val esetlegesen érintkező minden anyagot (pl. injekciós üveg, a
befecskendezéshez használt minden anyag, ideértve a steril kendőket és a tűket is) a biológiai hulladékok kezelésére vonatkozó helyi biztonsági előírások szerint kell ártalmatlanítani. Véletlenszerű expozíció Kerülni kell a véletlenszerű Zolgensma-expozíciót. A bőr véletlenszerű expozíciója esetén az érintett területet alaposan meg kell tisztítani szappannal és vízzel legalább 15 percig. A szem véletlenszerű expozíciója esetén az érintett területet alaposan át kell öblíteni vízzel legalább 15 percig. Tárolás Az injekciós üvegeket fagyasztva (-60 ºC-on vagy ez alatt) szállítják. Átvételkor az injekciós üvegeket azonnal hűtőbe (2 °C - 8 °C) kell helyezni tárolásra, az eredeti dobozban. A Zolgensma-kezelést el kell végezni az injekciós üvegek átvételétől számított 14 napon belül. Az átvétel dátumát fel kell tüntetni az eredeti dobozon, mielőtt hűtőszekrénybe tennék a készítményt. Előkészítés Az injekciós üvegeket fel kell olvasztani használat előtt:
- A legfeljebb 9 db injekciós üveget tartalmazó csomagolások esetében a készítményt körülbelül
12 órán át kell olvasztani a hűtőszekrényben (2-8 °C-on) vagy 4 órán át szobahőmérsékleten (20-25 °C-on).
- A legfeljebb 14 db injekciós üveget tartalmazó csomagolások esetében a készítményt körülbelül
16 órán át kell olvasztani a hűtőszekrényben (2-8 °C-on) vagy 6 órán át szobahőmérsékleten (20-25°C-on). A Zolgensma-t nem szabad felhasználni amíg ki nem olvadt. A kiolvasztott gyógyszert nem szabad ismét lefagyasztani. Kiolvadás után a Zolgensma-t keverje össze finoman körkörös mozdulatokkal. NE rázza fel! Ne alkalmazza ezt a gyógyszert, ha részecskéket vagy elszíneződést észlel a lefagyasztott készítmény felolvadását követően, a beadást megelőzően. Kiolvadás után a Zolgensma-t mihamarabb be kell adni. Alkalmazás A Zolgensma-t csak EGYSZER kell beadni a betegnek. Az egyes betegek Zolgensma adagját és a szükséges injekciós üvegek pontos számát a beteg testtömege alapján számolják ki (lásd Alkalmazási előírás, 4.2 pont és 6.5 pont). A Zolgensma beadásához szívja fel a teljes dózistérfogatot a fecskendőbe. Miután a dózisnak megfelelő mennyiséget felszívta a fecskendőbe, a készítményt 8 órán belül infundálni kell. Távolítsa el a levegőt a fecskendőből, mielőtt beadná a tartalmát vénás katéteren keresztül. Javasolt bevezetni egy második (tartalék) katétert is, arra az esetre, ha az elsődleges katéter elzáródna. A Zolgensma-t infúziós pumpával kell beadni egyetlen lassú intravénás infúzió formájában körülbelül 60 perc alatt. Kizárólag intravénás infúzió formájában szabad beadni. Tilos gyors intravénás injekcióként vagy bólusként beadni. Az infúzió befejeződése után a szereléket át kell öblíteni nátriumklorid 9 mg/ml (0,9%) oldatos injekcióval.
Ártalmatlanítás Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a biológiai hulladékok kezelésére vonatkozó helyi előírások szerint kell végrehajtani. Átmenetileg a Zolgensma ürülhet a szervezetből elsősorban a kiürülő salakanyagokon keresztül. A gondozókat és a betegek családját tájékoztatni kell a beteg testnedveinek és hulladékainak megfelelő kezeléséről szóló következő utasításokról:
- megfelelő kézhigiénére van szükség (védőkesztyű viselése, majd utána alapos kézmosás
szappannal és meleg folyóvízzel vagy alkoholalapú kézfertőtlenítővel) a beteg testnedveivel és hulladékaival való érintkezés esetén, az onaszemnogén abeparvovek kezelést követően minimum 1 hónapig.
- Az eldobható pelenkákat dupla lezárt műanyag zsákba helyezve ki lehet dobni a háztartási
hulladékba.