Betegtájékoztató: Információk a beteg számára
Brineura 150 mg oldatos infúzió
cerliponáz-alfa Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt Önnél vagy gyermekénél elkezdik alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az
alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
- További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához.
- Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről
kezelőorvosát. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
A betegtájékoztató tartalma:
| 1. | Milyen típusú gyógyszer a Brineura, és milyen betegségek esetén alkalmazható? |
| 2. | Tudnivalók a Brineura Önnél vagy gyermekénél való alkalmazása előtt |
| 3. | Hogyan kell alkalmazni a Brineura-t? |
| 4. | Lehetséges mellékhatások |
| 5. | Hogyan kell a Brineura-t tárolni? |
| 6. | A csomagolás tartalma és egyéb információk |
1. . Milyen típusú gyógyszer a Brineura, és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Brineura hatóanyaga a cerliponáz-alfa, amely az enzimpótló terápiák néven ismert gyógyszerek csoportjába tartozik. 2-es típusú neuronális ceroid lipofuszcinózisban (CLN2-ben), más néven tripeptidil-peptidáz-1-hiányban (TPP1-hiányban) szenvedő betegek kezelésére szolgál. A CLN2-ben szenvedő emberek nem rendelkeznek az úgynevezett TPP1-enzimmel, vagy az túl kis mennyiségben van jelen a szervezetükben, és ez úgynevezett lizoszomálisan tárolt anyagok felhalmozódásához vezet. A CLN2-ben szenvedő embereknél ezek az anyagok a szervezet bizonyos részeiben, főként az agyban halmozódnak fel.
Hogyan hat a Brineura?
Ez a gyógyszer a hiányzó TPP1-enzimet pótolja, és így minimálisra csökkenti a lizoszomálisan tárolt anyagok felhalmozódását. A gyógyszer lassítja a betegség előrehaladását.
2. . Tudnivalók a Brineura Önnél vagy gyermekénél való alkalmazása előtt
Nem kaphat Brineura-t
- Ha Ön, illetve gyermeke életveszélyes allergiás reakciót mutatott a cerliponáz-alfára vagy a
gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére, és a reakciók újra jelentkeznek, amikor ismét cerliponáz-alfát adnak be.
- Ha Önnek, illetve gyermekének beültettek egy eszközt a fölös folyadék elvezetésére az agyból.
- Ha Önnél, illetve gyermekénél az eszköz befertőződésének vagy az eszköz működésével
kapcsolatos problémának a jelei állnak fenn. Kezelőorvosa a kezelés folytatása mellett dönthet, miután az eszköz befertőződését, illetve a problémákat megoldották.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
A Brineura Önnél, illetve gyermekénél történő alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
- Önnél, illetve gyermekénél problémák, köztük fertőzés és eszközmeghibásodás jelentkezhetnek
a Brineura-val végzett kezelés során használt beültetett eszközzel (lásd 4. pont, „Lehetséges mellékhatások”). A fertőzés jele lehet, ha láz, fejfájás, tarkókötöttség, fényérzékenység, hányinger, hányás vagy megváltozott tudatállapot észlelhető gyermekénél. Az eszközzel kapcsolatos problémákat jelez, ha duzzanat jelentkezik, a fejbőr kivörösödik, az eszközből folyadék szivárog vagy a fejbőr kidudorodik. Előfordulhat, hogy a kezelést megszakítják, ha az eszközt ki kell cserélni, illetve amíg a fertőzés el nem múlik. Négy évnyi használat során lehetséges, hogy az eszközt ki kell cserélni, ennek szükségességét kezelőorvosa fogja elbírálni. Beszéljen kezelőorvosával, ha bármilyen kérdése van az eszközzel kapcsolatban.
- A készítmény alkalmazása életveszélyes allergiás reakciókkal (anaphylaxiás reakcióval) járhat.
Kezelőorvosa figyelni fogja Önnél, illetve gyermekénél az életveszélyes allergiás reakciók okozta tüneteket, például a csalánkiütést, a viszketést vagy kipirulást, a duzzadt ajkakat, nyelvet és/vagy torkot, a hidegrázást, a felgyorsult szívverést, a légszomjat, a rekedtséget, az ujjbegyek vagy az ajkak elkékülését, a csökkent izomtónust, az ájulást, a hasmenést, illetve az inkontinenciát. Ezen tünetek bármelyikének jelentkezése esetén azonnal kérjen orvosi segítséget!
- Kezelőorvosa a kezelés előtt és közben ellenőrizni fogja az Ön, illetve gyermeke
szívverésszámát, vérnyomását, légzésszámát és testhőmérsékletét. A kezelőorvos szükség esetén további megfigyelés mellett dönthet.
- Kezelőorvosa 6 havonta ellenőrizni fogja, hogy nem észlelhető-e a szív kóros elektromos
tevékenysége (EKG). Ha az Ön, illetve gyermeke kórtörténetében szívproblémák szerepelnek, akkor kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember minden egyes infúzió közben figyelni fogja a szívtevékenységet.
- Kezelőorvosa agyfolyadékmintákat küldhet el fertőzés jeleinek vizsgálatára.
- Ezt a készítményt nem alkalmazták olyan betegeknél, akiknél a kezelés elkezdésekor
előrehaladott betegség állt volna fenn, illetve 1 évesnél fiatalabb gyermekeknél. Kezelőorvosa megbeszéli Önnel, hogy a Brineura-val végzett kezelés megfelelő-e az Ön, illetve gyermeke számára.
Egyéb gyógyszerek és a Brineura
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát az Ön, illetve gyermeke által jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszerekről.
Terhesség, szoptatás és termékenység
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszerrel végzett kezelés előtt beszéljen kezelőorvosával. Terhesség alatt csak akkor kaphatja ezt a készítményt, ha az nyilvánvalóan szükséges. Nem ismert, hogy ez a készítmény okozhat-e magzatkárosodást. Ha Ön szoptat, nem kaphatja ezt a készítményt. Nem ismert, hogy ez a készítmény kiválasztódik-e az emberi anyatejbe. Nem ismert, hogy ez a készítmény befolyásolja-e az emberi termékenységet.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
Nem ismert, hogy ez a készítmény hatással van-e a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre. Kérjük, beszéljen kezelőorvosával.
A Brineura nátriumot és káliumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 17,4 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz injekciós üvegenként, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 0,87%-ának felnőtteknél. A készítmény kevesebb mint 1 mmol (39 mg) káliumot tartalmaz injekciós üvegenként, azaz gyakorlatilag „káliummentes”.
3. Hogyan kell alkalmazni a Brineura-t?
Önnél, illetve gyermekénél műtétet kell végezni ennek a készítménynek a beadására szolgáló eszköz beültetésére. Az eszköz segít abban, hogy a gyógyszer az agy adott részébe kerüljön. Ezt a készítményt olyan orvos fogja beadni egy kórházban vagy klinikán, aki jártas a gyógyszereknek az agykamrákban lévő folyadékba juttatott infúzió útján történő (intracerebro-ventrikuláris) alkalmazásában. Ezt a készítményt nem alkalmazták olyan betegeknél, akik (a klinikai vizsgálat kezdetén) 1 évesnél fiatalabbak vagy 9 évesnél idősebbek voltak. Ennek a készítménynek az ajánlott adagja az Ön, illetve gyermeke életkorán alapul, és az adagot minden második héten egyszer, az alábbiak szerint fogják beadni:
| - | a születéstől <6 hónapos életkorig: 100 mg |
| - | 6 hónapos életkortól <1 éves életkorig: 150 mg |
| - | 1 éves életkortól <2 éves életkorig: 200 mg (első 4 adag), 300 mg (további adagok) |
| - | ≥2 éves életkorban: 300 mg |
Ha az infúzió nem tolerálható, ha allergiás reakció jelentkezik, vagy ha a koponyaűri nyomás növekedhetett, akkor a kezelőorvosa módosíthatja az Ön vagy a gyermeke adagját, illetve a gyógyszer beadási idejét. A gyógyszer lassan, infúziós pumpával kerül beadásra, a beültetett eszközön keresztül. A gyógyszer beadása után egy rövidebb infúziót is kap, hogy azzal beöblítsék a Brineura-t az infúziós szerelékből, és így a teljes adag az agyba kerüljön. Az Ön, illetve gyermeke adagjától függően a gyógyszer és az oldat körülbelül 2 óra és 4 óra 30 perc közötti időtartam alatt kerül beadásra. A kezelés során mutatott válasz alapján a kezelőorvos csökkentheti az adagot, illetve az infúzió sebességét. Kezelőorvosa az ezzel a készítménnyel végzett egyes kezelések előtt gyógyszereket adhat Önnek, illetve gyermekének a kezelés alatt, illetve röviddel az után esetleg jelentkező mellékhatások mérséklésére, például lázcsillapítót a láz csökkentésére vagy antihisztamint az allergiás reakciók kezelésére. Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha az alábbiak valamelyikét tapasztalja: Nagyon gyakori mellékhatás (10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet):
- görcsrohamok;
- a gyógyszer beadása közben vagy röviddel az után jelentkező reakciók, például csalánkiütés,
viszketés vagy kipirulás, ajak-, nyelv- és/vagy torokduzzadás, légszomj, rekedtség, az ujjbegyek vagy az ajkak elkékülése, csökkent izomtónus, ájulás vagy inkontinencia.
- eszközzel kapcsolatos bakteriális fertőzések
Gyakori mellékhatás (10 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet):
- súlyos allergiás reakció (anaphylaxiás reakció).
Nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg):gyulladás az agyban (meningitis) az eszközzel kapcsolatos fertőzés következtében. Ez a gyógyszer egyéb mellékhatásokat is okozhat: Nagyon gyakori mellékhatás (10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet):
| - | láz; |
| - | hányás; |
| - | ingerlékenység; |
| - | fejfájás; |
| - | emelkedett vagy csökkent fehérjeszint az agyfolyadékban, a laboratóriumi ellenőrzés során |
észlelve;
| - | a szív rendellenes elektromos tevékenysége (rendellenes EKG); |
| - | emelkedett sejtszám a gerincvelői folyadékban, a laboratóriumi ellenőrzés során észlelve; |
| - | az eszköz nem működik megfelelően az infúzió előkészítése során észlelt elzáródás miatt; |
| - | az eszköz szivárgása; |
| - | tűvel kapcsolatos probléma (az infúziós tű kiesik a beültetett eszközből). |
Gyakori mellékhatás (10 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet):
| - | lassabb szívverés; kiütés; |
| - | csalánkiütés; |
| - | az eszköz törése; |
| - | az eszköz behelyezési helyén fellépő idegesség érzése; |
| - | a gyomor vagy a belek rendellenessége. |
Nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg):
- az eszköz elmozdult, és nem működik megfelelően az infúzió előkészítése során.
Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell a Brineura-t tárolni?
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! Az injekciós üvegeken és a dobozon a feltüntetett lejárati idő (Felhasználható) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Álló helyzetben, mélyhűtőben (–25 °C és –15 °C között) tárolandó. A fénytől való védelem érdekében az eredeti csomagolásban tárolandó. Mélyhűtve (–85 °C és –15 °C között) szállítandó és forgalmazandó. A kiolvasztott Brineura-t és beöblítő oldatot azonnal fel kell használni. A készítményt közvetlenül az alkalmazás előtt kell felszívni a felbontatlan injekciós üvegekből. Ha az azonnali felhasználás nem lehetséges, akkor a Brineura, illetve a beöblítő oldat felbontatlan injekciós üvegeit hűtőszekrényben (2 °C és 8 °C között) kell tárolni, és 24 órán belül fel kell használni. A használat közbeni kémiai és fizikai stabilitás szobahőmérsékleten (19 °C–25 °C-on) legfeljebb 12 óra. Mikrobiológiai szempontból a felbontott injekciós üvegeket és a fecskendőben lévő
készítményt azonnal fel kell használni. Ha nem használják fel azonnal, akkor a használat közbeni tárolási idők és feltételek betartása a felhasználó felelőssége. A Brineura tárolásáért kezelőorvosa vagy a gyógyszerész felel. Szintén ők felelnek a fel nem használt Brineura megfelelő ártalmatlanításáért.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Brineura?
- A készítmény hatóanyaga a cerliponáz-alfa. A Brineura injekciós üvegenként 150 mg
cerliponáz-alfát tartalmaz 5 ml oldatban. Az oldatos infúzió minden millilitere 30 mg cerliponáz-alfát tartalmaz.
- A Brineura oldatos infúzióés a beöblítő oldat egyéb összetevői: dibázikus nátrium-foszfát
heptahidrát, nátrium-dihidrogén-foszfát monohidrát, nátrium-klorid, kálium-klorid, magnéziumklorid hexahidrát, kalcium-klorid dihidrát, valamint injekciós víz (lásd 2. pont, „A Brineura nátriumot és káliumot tartalmaz”).
Milyen a Brineura külleme, és mit tartalmaz a csomagolás?
A Brineura és a beöblítő oldat oldatos infúziók. A Brineura oldatos infúzió átlátszó vagy enyhén opálos és színtelen vagy halványsárga, és időnként vékony, áttetsző szálakat vagy átlátszatlan szemcséket tartalmazhat. A beöblítő oldat átlátszó és színtelen. Kiszerelés: Minden egyes csomag két injekciós üveg Brineura oldatos infúziót és egy injekciós üveg beöblítő oldatot tartalmaz, amelyek egyenként 5 ml oldatot tartalmaznak.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó
BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork Írország
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:
Ezt a gyógyszert „kivételes körülmények” között engedélyezték, ami azt jelenti, hogy a gyógyszer alkalmazására vonatkozóan – a betegség ritka előfordulása miatt – nem lehetett teljes körű információt gyűjteni. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgál minden, erre a gyógyszerre vonatkozó új információt, és szükség esetén ez a betegtájékoztató is módosul.
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu) található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók.