Használati utasítás: Információk a beteg számára vagy a gondozó számára
6
Libmeldy 2-10 × 10 sejt/ml diszperziós infúzió
+ atidarszagén autotemcel (CD34 sejtek) Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a gyermekénél előforduló bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.
Mielőtt gyermekének beadják ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi
betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
- Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
- További kérdéseivel forduljon gyermeke kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi
szakemberhez.
- Gyermeke kezelőorvosa adni fog Önnek egy betegfigyelmeztető kártyát. Olvassa el a kártyát
figyelmesen, és tartsa be a rajta található utasításokat.
- Mindig mutassa meg a betegfigyelmeztető kártyát a gyermeke orvosának vagy a gyermeke
gondozását végző egészségügyi szakembernek, amikor gyermeke felkeresi őket, vagy ha gyermeke kórházba kerül.
- Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről a gyermek kezelőorvosát vagy
a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pontot.
A betegtájékoztató tartalma:
| 1. | Milyen típusú gyógyszer a Libmeldy és milyen betegségek esetén alkalmazható? |
| 2. | Tudnivalók a Libmeldy gyermekénél való alkalmazása előtt |
| 3. | Hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t? |
| 4. | Lehetséges mellékhatások |
| 5. | Hogyan kell az Libmeldy-t tárolni? |
| 6. | A csomagolás tartalma és egyéb információk |
1. Milyen típusú gyógyszer a Libmeldy és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Milyen típusú gyógyszer a Libmeldy?
A Libmeldy (atidarszagén autotemcel) egy úgynevezett génterápiás gyógyszer. A gyógyszert kifejezetten az Ön gyermeke számára állítják elő, a gyermek saját vérsejtjeiből.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Libmeldy?
A Libmeldy-t egy súlyos állapot, az úgynevezett metakromáziás leukodisztrófia (MLD) kezelésére alkalmazzák:
- A betegség „késői csecsemőkori” vagy „korai fiatalkori” formáiban szenvedő gyermekeknél,
akiknél még nem alakultak ki a betegség jelei vagy tünetei,
- a betegség „korai fiatalkori” formájában szenvedő gyermekeknél, akiknél a már megkezdődött a
tünetek kialakulása, de akiknél a tünetek még nem rosszabbodnak gyors ütemben. Az MLD-ben szenvedő betegeknél hibás az arilszulfatáz-A (ARSA) nevű enzim előállításához szükséges gén. Ez az agyban és az idegrendszerben a szulfatidoknak nevezett anyagok felhalmozódásához vezet, ami károsítja az idegrendszert, a fizikai képességek, később pedig a mentális képességek fokozatos elvesztéséhez, majd halálhoz vezet.
Hogyan fejti ki hatását a Libmeldy?
Gyermeke véréből őssejteket gyűjtenek. Ezután laboratóriumban módosítják őket az ARSA előállításához egy működő gén beépítésével. Amikor gyermeke ilyen módosított sejtekből álló Libmeldy-t kap, a sejtek megkezdik az ARSA előállítását, ami alkalmas a szulfatidok lebontására az idegsejtekben és gyermeke más sejtjeiben. Ezzel várhatóan lelassul a betegség előrehaladása, és javul gyermeke életminősége. A Libmeldy-t a vénába adott (intravénás) infúzió formájában alkalmazzák. Arra vonatkozóan, hogy mi történik a kezelés előtt és azt követően, további információkat talál a 3. pontban: „Hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t?”. Ha bármilyen kérdése van azzal kapcsolatban, hogy hogyan fejti ki hatását a Libmeldy, vagy hogy miért írták fel ezt a gyógyszert gyermekének, beszélje meg gyermeke kezelőorvosával.
2. Tudnivalók a Libmeldy gyermekénél való alkalmazása előtt
Ne alkalmazza gyermekénél a Libmeldy-t:
- ha a gyermeke allergiás az atidarszagén autotemcelre vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt)
egyéb összetevőjére. Ha úgy véli, hogy gyermeke allergiás lehet, kérjen tanácsot kezelőorvosától.
- ha gyermeke korábban részesült már a saját vér őssejtjeiből előállított génterápiás kezelésben.
- ha gyermeke allergiás azon gyógyszerek összetevőire, amelyeket gyermeke a Libmeldy kezelést
megelőzően kapni fog, vagy ha orvosa szerint gyermekénél elfogadhatatlan mellékhatások alakulnának ki (lásd 3. pont).
Figyelmeztetések és óvintézkedések
A Libmeldy gyermekénél történő alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
- A sejtalapú gyógyszerekre, mint például a Libmeldy-re vonatkozó információkat a kórházban
30 évig meg kell őrizni. A gyermekéről tárolt információ a neve és a kapott Libmeldy gyártási száma lesz.
- A Libmeldy-t a gyermeke saját őssejtjeiből állítják elő, és csak gyermekének adható.
A Libmeldy kezelés előtt
- A Libmeldy alkalmazására vonatkozó döntés meghozatala előtt gyermekének orvosi vizsgálaton
kell átesnie, amely igazolja az MLD diagnózisát és megvizsgálja a gyermek betegségének tüneteit és hatásait. Előfordulhat, hogy a kiindulási vizsgálat időpontjában gyermeke a betegség semmilyen fizikai jelét nem mutatja. Ha gyermeke MLD betegsége előrehaladt és súlyosbodott a kezelés megkezdése előtt, az orvos határozhat úgy, hogy a betegség a „gyorsan progrediáló szakaszába” lépett. Ha ez bekövetkezik, előfordulhat, hogy gyermekének nem származna előnye a kezelésből, és ezért gyermeke orvosa dönthet úgy, hogy nem alkalmazza gyermekénél a Libmeldy-t.
- A centrális vénakatéter egy vékony, rugalmas cső, amelyet az orvos egy nagy vénába vezet be
annak érdekében, hogy hozzáférést biztosítson gyermeke véráramához. Ezen eszközök kockázatai közé tartozik a fertőzés és a vérrögképződés. Az orvosok és a gondozását végző egészségügyi szakemberek nyomon fogják követni gyermekénél a centrális vénakatéterrel kapcsolatos szövődmények esetleges kialakulását.
- A Libmeldy-t megvizsgálják a fertőző mikroorganizmusok jelenléte szempontjából, mielőtt
beadnák gyermekének. Kis mértékben fennáll a fertőzés kockázata. Gyermeke orvosai és a
gondozását végző egészségügyi szakemberek az infúzió során figyelemmel kísérik a fertőzés jeleit, és szükség esetén kezelést biztosítanak.
- A kezelőorvos ellenőrizni fogja gyermeke pajzsmirigyét. A pajzsmirigy a nyakban található, és a
szervezet egészséges működéséhez fontos hormonokat termel. Amennyiben szükséges, a pajzsmirigyet a kezelést követően is ellenőrzik. A Libmeldy kezelés után
- A kezelést követően előfordulhat, hogy felkérik gyermekét egy 15 évig tartó utánkövető
vizsgálatban való részvételre a Libmeldy hosszú távú hatásainak jobb megértéséhez.
- Amennyiben gyermekénél a Libmeldy beadását követő első 3 hónapon belül vérátömlesztésre van
szükség, a vérkészítményeket besugárzásnak kell alávetni. Ez azt jelenti, hogy csökkentik a limfocitáknak nevezett fehérvérsejtek számát a vérátömlesztésre adott válaszreakció kockázatának minimalizálása érdekében. Az orvos figyelemmel fogja kísérni gyermekénél a vérátömlesztésre adott esetleges reakció kialakulását.
- Gyermeke vérsejtjeinek száma a Libmeldy-kezelést követően egy ideig alacsony lesz. Ez hatással
van a fertőzésekkel szemben harcoló, neutrofileknek nevezett fehérvérsejtekre is, amelyek szintje egyszerű vérvizsgálattal mutatható ki. Ha gyermeke neutrofiljeinek száma 60 nap elteltével még mindig alacsony, azt „sikertelen kitapadásnak” nevezik. Ebben az esetben gyermeke kezelőorvosa dönthet úgy, hogy a korábban legyűjtött mentősejteket visszaadják gyermekének (lásd a 3. pontot). A mentősejtek nem tartalmazzák a működőképes ARSA gént, és nem termelik az ARSA enzimet.
- A kondicionáló gyógyszer beadása után gyermekénél alacsony lehet a vérlemezkék száma. Ez azt
jelenti, hogy gyermeke vére esetleg nem képes a normális véralvadásra, és gyermeke a kezelés után még egy ideig hajlamos lehet vérzésre. A kezelőorvos egyszerű vérvizsgálattal ellenőrzi a gyermek vérlemezkeszámát, és szükség esetén kezelést alkalmaz, ami lehet például vérlemezkeátömlesztés, ami elősegíti a vérlemezkeszám emelkedését.
- Metabolikus acidózis is előfordulhat, amely során emelkedik a vér savassága. Ennek számos oka
lehet, és ez az állapot gyakrabban fordul elő MLD-ben szenvedő betegeknél. A metabolikus acidózis tünetei többek között a légszomj, a gyors légzés, hányinger és hányás. A kezelőorvosa ellenőrizni fogja gyermekénél a metabolikus acidózis jeleit és tüneteit.
- Ha új gént építenek az őssejtekbe, az elméletileg vérrákot (leukémiát és limfómát) okozhat. A
kezelés után a kezelőorvos ellenőrzi majd gyermekénél a leukémia vagy a limfóma esetleges jeleit.
- A klinikai vizsgálatok során néhány betegnél ARSA enzim elleni antitestek termelődtek (lásd a
- pontban a Libmeldy mellékhatásainál). Ez megszűnt magától, vagy a megfelelő gyógyszerrel
történő kezelést követően. Gyermeke kezelőorvosa ellenőrizni fogja a gyermek vérében ezen antitestek megjelenését, és szükség esetén megfelelően kezeli.
- Miután gyermeke Libmeldy-t kapott, rendszeres vérvizsgálat formájában ellenőrzik állapotát,
amibe beletartozik az immunglobulinokként ismert antitestek szintjének mérése is. Ha ezek szintje alacsony, előfordulhat, hogy gyermekének immunglobulin-pótló kezelésre lesz szüksége. Amennyiben szükség van erre, gyermeke kezelőorvosa ezt megbeszéli majd Önnel.
- A Libmeldy-t a humán immundeficiencia vírus (HIV) egyes részeinek felhasználásával állítják
elő, amelyeket úgy változtattak meg, hogy ne okozhassanak fertőzést. A módosított vírust arra használják, hogy beillesszék az ARSA gént gyermeke őssejtjeibe. Ugyan gyermeke nem kap HIVfertőzést a gyógyszertől, a Libmeldy jelenléte a vérben álpozitív eredményeket okozhat egyes, kereskedelmi forgalomban kapható HIV-tesztek esetén (úgynevezett „PCR-alapú tesztek”), mivel ezen tesztek felismerik a Libmeldy előállításához használt vírust. Ha gyermeke HIV-vírus tesztje a
Libmeldy-kezelést követően pozitívnak bizonyul, kérjük, forduljon gyermeke orvosához vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez.
- A Libmeldy-vel végzett kezelést követően a gyermek nem adhat majd vért, és nem lehet
szerdonor, szövetdonor vagy sejtdonor, mivel a Libmeldy egy génterápiás készítmény.
A Libmeldy gyermekének történő beadása előtt az orvos:
- Megvizsgálja gyermeke tüdejét, szívét, veséjét, máját és vérnyomását.
- Ellenőrzi az esetleges fertőzések jeleit; a Libmeldy gyermekének történő beadása előtt minden
fertőzést kezelnek.
- Ellenőrzi a hepatitisz B, hepatitisz C, a humán T-sejtes limfotróp vírus (HTLV), a HIV vagy a
mikoplazma-fertőzés esetleges meglétét.
- Ellenőrzi, hogy részesült-e gyermeke oltásban az elmúlt 6 hétben, vagy terveznek-e gyermekének
oltást beadni az elkövetkező néhány hónap során.
Amikor a Libmeldy-kezelés nem fejezhető be
A Libmeldy beadása előtt gyermeke kondicionáló gyógyszert kap, hogy eltávolítsák a csontvelő sejtjeit.
Ha a Libmeldy beadása nem lehetséges, miután a gyermeke megkapta a kondicionáló gyógyszert, vagy ha a módosított őssejtek nem tapadnak ki gyermeke szervezetében, az orvos dönthet úgy, hogy a korábban begyűjtött mentősejteket infúzióban visszaadják gyermekének (lásd még a 3. pontot: „Hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t?”). A mentősejtek nem tartalmazzák a működő ARSA gént, és nem termelik az ARSA enzimet. További információkért kérjük, forduljon gyermeke orvosához.
Egyéb gyógyszerek és a Libmeldy
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a gyermeke által jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.
- Gyermeke nem szedhet HIV-fertőzés elleni gyógyszereket a mobilizáló gyógyszerek
alkalmazása előtt legalább egy hónapig, valamint a Libmeldy infúziót követően legalább 7 napig (lásd még a 3. pontot: „Hogyan állítják elő és hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t?”).
- Gyermeke a Libmeldy kezelést előkészítő kondicionáló gyógyszerek alkalmazását megelőzően
6 hétig, valamint a kezelés után gyermeke immunrendszerének (a szervezet védekezőrendszerének) helyreállásáig nem kaphat élő oltóanyagot tartalmazó oltást.
A Libmeldy nátriumot és dimetil-szulfonoxidot (DMSO) tartalmaz
Ez a gyógyszer adagonként 35-560 mg nátriumot tartalmaz (a nátrium a konyhasó fő alkotóeleme). Ez a felnőttek számára ajánlott, étkezéssel bevitt napi maximális nátriummennyiség 2–28 %-ának felel meg. Ha gyermeke korábban nem érintkezett DMSO-val (a fagyasztott sejtek tartósításához használt anyag), az orvosnak vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek gondosan figyelemmel kell kísérnie gyermekét az infúzió során fellépő esetleges reakciók szempontjából az infúziók időtartama alatt és az infúziók beadása után.
3. Hogyan kell alkalmazni a Libmeldy-t?
A Libmeldy-t mindig egy erre szakosított kezelőintézetben dolgozó orvos adja be gyermekének, és csak egyszer adható be.
Mikor? Mi történik? Miért?
Körülbelül 2 hónappal a Mobilizáló gyógyszert A vér eredetű őssejtek Libmeldy-infúzió beadása előtt alkalmaznak. gyermeke csontvelőjéből a véráramába történő belépéshez. Körülbelül 2 hónappal a Vért gyűjtenek A Libmeldy előállítására és Libmeldy-infúzió beadása előtt szükség esetén őssejt-pótlásra. 5 nappal a Libmeldy-infúzió 3–4 napon keresztül Gyermeke csontvelőjének beadása előtt alkalmaznak kondicionáló kezelésre való előkészítéséhez: gyógyszert, kórházban. elpusztítják a csontvelőben található sejteket, hogy azok helyét a Libmeldy-ben található módosított őssejtek elfoglalhassák. 15–30 perccel Libmeldy- Előfordulhat, hogy egy Az infúzió által kiváltott infúzió beadása előtt antihisztaminnak nevezett allergiás reakciók gyógyszert alkalmaznak megelőzésére. A Libmeldy-kezelés kezdete A Libmeldy-t vénás infúzió Az ARSA gént tartalmazó formájában adják be. Erre őssejtek bejuttatása gyermeke kórházban kerül sor, és minden csontvelőjébe. egyes infúziós zsák beadása körülbelül 30 percet vesz igénybe. A zsákok száma betegenként változó. A Libmeldy-kezelés beadása Gyermeke körülbelül 4– A felépülés és megfigyelés után 12 hétig marad a kórházban. annak ellenőrzésére, hogy a kezelése hatásos-e, valamint az esetleges mellékhatások jelentkezése esetén azok kezelése, amíg az orvos meg nem győződik arról, hogy gyermeke biztonságosan elhagyhatja a kórházat.
A Libmeldy-kezelés előtt gyermekének adott egyéb gyógyszerek
Gyermekének mobilizáló és kondicionáló gyógyszereket adhatnak (ezeknek a gyógyszereknek a lehetséges mellékhatásairól további információt a 4. pontban talál). Mivel a Libmeldy gyermeke saját őssejtjeiből készül, a kezelés előtt körülbelül 2 hónappal vért vesznek gyermekének egy vénájából, és azt a gyógyszer előállításához gyűjtik össze.
- Gyermeke először mobilizáló gyógyszert kap, amely a vér őssejtjeit gyermeke csontvelőjéből a
véráramba juttatja.
- A vér őssejtjeit ezután egy vérkomponenseket egymástól elválasztó gép (aferézisgép)
segítségével lehet begyűjteni. A Libmeldy előállításához szükséges vérőssejtek begyűjtése több mint 1 napot is igénybe vehet.
A vérből begyűjtött őssejteket a következőkre osztják:
- A kezelési mintára, amelyet a Libmeldy előállításához elküldenek, hogy az ARSA gén működő
másolatát illesszék a mintában lévő őssejtekbe.
- A tartalék mintára, amelyet lefagyasztanak és tárolnak, és amelyet gyermekének pótló
őssejtként adnak be, ha a Libmeldy nem adható be vagy nem hat (lásd a 2. pont „Ha a Libmeldy-kezelés nem fejezhető be” című részét). Fontos megjegyezni, hogy a tartalék sejtek alternatívaként gyermeke csontvelőjéből is begyűjthetők. Ebben az esetben gyermeke a beavatkozás előtt nyugtató és fájdalomcsillapító gyógyszereket kap, vagy eszméletlen állapotba hozzák. Az orvos egy speciális fecskendővel gyűjti be gyermeke csontvelőjét.
Hogyan kapja meg gyermeke a Libmeldy-t?
- A Libmeldy-t gyermeke egy minősített kezelő központban kapja, és az ilyen típusú gyógyszerek
alkalmazásában képzett orvosok adják be.
- Az orvosok ellenőrizni fogják, hogy a Libmeldy infúziós zsákok mindegyike gyermeke saját
mintájából készült-e.
- A Libmeldy egyszeri kezelés. Gyermeke nem kapja meg újra.
Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. Bizonyos mellékhatások a gyermeke csontvelőjének a Libmeldy kezelésre való előkészítéséhez használt kondicionáló gyógyszerrel kapcsolatosak. A kondicionáló gyógyszer mellékhatásait beszélje meg gyermeke kezelőorvosával. Olvassa el az adott gyógyszer betegtájékoztatóját is.
A kondicionáló gyógyszer mellékhatásai
➔ A kondicionáló gyógyszer beadását követően azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a
gyermeke gondozását végző egészségügyi szakembert, ha gyermekénél az alábbi
mellékhatások bármelyike jelentkezik. Ez általában a kondicionáló gyógyszer beadása utáni első néhány nap és néhány hét között következik be, de jóval később is kialakulhat.
Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet)
| • | a vérvizsgálatok során alacsony fehérvérsejtszám, lázzal vagy anélkül |
| • | a száj kisebesedése, szájgyulladás |
| • | hányás |
- májmegnagyobbodás
- a petefészek-működés elvesztése vagy csökkenése
Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet)
| • | vírusos és bakteriális fertőzések |
| • | mellkasi fertőzés (tüdőgyulladás) |
| • | orrfolyás |
| • | fertőzésre adott túlzott reakció |
| • | a vörösvértestek alacsony száma (vérszegénység) |
| • | vagy alacsony fehérvérsejtszám |
| • | rendellenes vérzés vagy véraláfutás – ezt a vérlemezkék alacsony szintje okozhatja, ami csökkenti |
a vér alvadási képességét
| • | a vér savszintjének emelkedése (metabolikus acidózis) |
| • | folyadékfelesleg a szervezetben |
| • | alvászavar |
| • | fejfájás |
| • | a vizeletkiválasztásban szerepet játszó szervek (például a húgyhólyag és a húgyutak) fertőzése |
| • | orrvérzés |
| • | szájfájdalom és torokfájdalom |
| • | hasi folyadékgyülem |
| • | hasmenés |
| • | vérzés az emésztőrendszerben |
- hányinger
| • | székrekedés |
| • | emésztési zavar |
| • | májenzimek (transzaminázok és aminotranszferázok) szintjének emelkedése (vérvizsgálattal |
kimutatható)
- egy májenzim (albumin) csökkenése (vérvizsgálattal kimutatható)
- fájdalom a has jobb felső részén, a szemfehérjék vagy a bőr besárgulása, gyors testtömeg-
gyarapodás a karok, a lábak vagy a has duzzanata, valamint légzési nehézségek. Ezek súlyos májbetegség, az úgynevezett venookkluzív májbetegség tünetei lehetnek
| • | bőrhámlás |
| • | pelenka kiütés |
| • | bőrviszketés |
| • | bőrgyulladás |
| • | hátfájás |
| • | csontfájdalom |
| • | ízületi fájdalom |
| • | csökkent vizeletürítés |
| • | láz |
| • | az emésztőrendszer gyulladása |
| • | Aspergillus-ra (gomba, amely tüdőbetegséget okozhat) pozitív teszt |
A Libmeldy mellékhatásai
A Libmeldy alkalmazásával kapcsolatosan az alábbi mellékhatásokról számoltak be:
Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet)
- az ARSA elleni ellenanyagokra pozitív teszt. Az antitestek a szervezet természetes védelmét
képezik bármivel szemben, amit a szervezet idegen anyagnak tekint.
Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről a gyermek kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell az Libmeldy-t tárolni?
Az alábbi információk kizárólag orvosoknak szólnak: Mivel ezt a gyógyszert kórházban adják be, a kórház felel a gyógyszer alkalmazás előtti és alatti megfelelő tárolásáért, valamint a megfelelő megsemmisítésért. A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A külső tartályon és az infúziós zsák címkéjén feltüntetett lejárati idő után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. Ne alkalmazza a gyógyszert, ha az infúziós zsák sérülését vagy szivárgását észleli.
-130°C alatt tárolandó, legfeljebb 6 hónapon át. Ne olvassza ki a készítményt, amíg nem áll készen a használatára. Kiolvasztást követően szobahőmérsékleten (20°C – 25°C) kell tárolni, és 2 órán belül fel kell használni. Ne fagyassza le újra. Ez a gyógyszer genetikailag módosított emberi sejteket tartalmaz. A fel nem használt gyógyszer, illetve a hulladékanyag megsemmisítését az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályok szerint kell végrehajtani.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Libmeldy?
- A hatóanyag a gyermeke saját őssejtjeiből áll, amelyek az ARSA gén működőképes példányait
6 tartalmazzák. Az egyes zsákokban a koncentráció 2–10 × 10 sejt/ml.
- Az egyéb összetevők a fagyasztott sejtek tartósítására szolgáló oldat, valamint a nátrium-klorid
(lásd a 2. pontot, A Libmeldy nátriumot tartalmaz). Ez a gyógyszer genetikailag módosított emberi vérsejteket tartalmaz.
Milyen a Libmeldy külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Libmeldy egy átlátszó vagy enyhén opálos, színtelen vagy sárga vagy rózsaszínű sejtdiszperzió, amely egy vagy több átlátszó infúziós zsákban kerül forgalomba; az egyes zsákok zárt fémtartályban, tasakba vannak csomagolva. Minden fémtartályon és minden infúziós zsákon feltüntetik gyermeke nevét és születési idejét, valamint a gyermekét mint pácienst azonosító kódolt információkat.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja
Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. Bargelaan 200, 2333 CW Leiden, Hollandia
Gyártó
AGC Biologics S.p.A. Zambon Scientific Park Via Meucci 3 20091 Bresso (MI) Olaszország
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma
Egyéb információforrások
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu/) található. A betegtájékoztató az EU/EGT összes hivatalos nyelvén elérhető az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján.
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:
Fontos, hogy a Libmeldy alkalmazása előtt maradéktalanul olvassa el az eljárás teljes leírását. Óvintézkedések a gyógyszer felhasználása vagy alkalmazása előtt
- Ez a gyógyszer humán vérsejteket tartalmaz. A Libmeldy-t alkalmazó egészségügyi
szakembereknek megfelelő óvintézkedéseket kell tenniük (kesztyű, védőruházat és szemvédelem) a fertőző betegségek potenciális átadásának elkerülése érdekében.
- A Libmeldy-t folyamatosan -130°C fok alatti hőmérsékleten kell tartani a zsák tartalmának beadás
céljából történő kiolvasztásáig. Az alkalmazandó dózis meghatározása +
- A Libmeldy infúzióban beadandó adagját és a felhasználandó infúziós zsákok számát a CD34
sejtek tételinformációs adatlapon feltüntetett teljes száma alapján kell meghatározni (vagyis a „teljes biztosított gyógyszeradag” alapján, amelyet a beteg testtömege alapján számítanak ki a sejtek gyűjtésének időpontjában). A Libmeldy alkalmazandó adagjához emellett figyelembe kell venni a beteg testtömegét a kezelés időpontjában, valamint azt a tényt, hogy minden felhasznált zsákot teljes egészében be kell adni. Előkészítés az alkalmazás előtt
- Egy beteghez több infúziós zsák is tartozhat. Minden infúziós zsák egy külső zsákba van
csomagolva, amely egy fémkazettában található.
- A becsomagolt infúziós zsáko(ka)t a fémkazettá(k)ban kell tárolni, folyékony nitrogén
gőzfázisában, -130°C alatti hőmérsékleten a kiolvasztásig és az infúzió beadásáig.
- Minden infúziós zsákkal el kell számolni, és a tételinformációs adatlap alapján ellenőrizni kell,
hogy mindegyik infúziós zsák a lejárati dátumon belül legyen.
- A szerelék infúzió előtti előkészítéséhez, valamint az infúziós zsák és a szerelék infúziót követő
átöblítéséhez rendelkezésre kell állnia steril, 9 mg/ml-es (0,9 %-os), injekcióhoz való nátriumklorid oldatnak. Ellenőrzés a kiolvasztás előtt
- Ne vegye ki a fémkazettát a nitrogén tartályból és ne olvassza ki a Libmeldy-t, amíg a beteg
készen nem áll az infúzióra. A Libmeldy-t tartalmazó infúziós zsák(ok) kiolvasztását és az infúzió beadását időben össze kell hangolni. Előre határozza meg az infúzió beadásának idejét, és ehhez igazítsa a kiolvasztás kezdetét, úgy, hogy a Libmeldy akkora álljon rendelkezésre infúzió beadására, amikor a recipiens készen áll.
- Nyissa ki a fémkazettát és kiolvasztás előtt vegye szemügyre a külső csomagolózsákot és az
infúziós zsákot, hogy nincs-e rajtuk sérülés. Ha az infúziós zsák sérült, kövesse az emberi eredetű anyagokból származó hulladékok kezelésére vonatkozó helyi szabályokat, és azonnal vegye fel a kapcsolatot az Orchard Therapeutics vállalattal.
- A Libmeldy kiolvasztása előtt meg kell győződni arról, hogy a beteg személyazonossága
megegyezik a csomagoláson található címkéken és a mellékelt tételinformációs adatlapon található egyedi betegadatokkal. A Libmeldy kizárólag autológ alkalmazásra szolgál. Ne olvassza ki és ne alkalmazza a Libmeldy-t, ha az infúziós zsákon található betegspecifikus címkén található adatok nem azonosak a beteggel, akinek az infúziót be kívánja adni. Kiolvasztás
- Miután óvatosan eltávolította az infúziós zsákot a fémkazettából, olvassza ki azt – továbbra is a
lezárt csomagolózsákban tartva – egy programozott kiolvasztást biztosító készülékben 37°C-on addig, amíg már nem látható jég az infúziós zsákban.
- A kiolvasztás befejezését követően a zsákot azonnal el kell távolítani az olvasztást végző
készülékből.
- A külső csomagolózsákot óvatosan kell felnyitni, majd eltávolítani belőle az infúziós zsákot,
amelyet az infúzió beadásáig szobahőmérsékleten (20°C – 25°C) kell tárolni.
- Finoman nyomkodja át az infúziós zsákot, hogy a sejtek ismét szuszpenzióba kerüljenek.
Vizsgálja meg az infúziós zsák tartalmát, hogy maradt-e benne szemmel látható sejtaggregátum. A sejtes anyag kisebb csomóinak óvatos kézi keverés hatására fel kell oldódniuk. Ne rázza fel a zsákot.
- Az infúziós zsákot az infúzió beadása előtt nem szabad megmosni, forgatni, nem szabad abból
mintát venni, illetve nem szabad annak tartalmát új médiumban ismételten szuszpendálni.
- A Libmeldy nem vethető alá sugárzásnak, mivel a sugárzás a készítmény inaktivációját okozhatja.
- Ha a beteg kezeléséhez szükséges dózishoz több infúziós zsákot biztosítottak, a következő zsákot
csak akkor szabad kiolvasztani, ha az előző zsák tartalmát már teljes mértékben beadták. Adagolás
- A Libmeldy-t centrális vénás katéteren keresztül, intravénás infúzióban kell beadni a sejtterápiás
készítményekre vonatkozó, a minősített ellátóhelyen szokásos eljárások szerint.
- A beadáshoz ajánlott szerelék egy 200 µm szűrővel ellátott transzfúziós szerelék.
- A készítmény életképességének megőrzése érdekében minden zsákot gravitációs infúzióval, a
kiolvasztást követően 2 órán belül teljesen be kell adni, beleértve az infúzió közbeni esetleges szüneteket is.
- A maximális infúziós sebesség 5 ml/ttkg/óra, és az egyes zsákok tartalmát körülbelül 30 perc alatt
kell beadni,
- Ha egynél több zacskó Libmeldy-re van szükség, óránként csak egy zacskó készítmény adható be
infúzióban.
- Azokat a betegeket, akik korábban még nem kaptak DMSO-t, szoros megfigyelés alatt kell tartani.
A vitális jeleket (vérnyomás, szívfrekvencia és oxigénszaturáció), valamint az esetleges tünetek megjelenését az infúzió megkezdése előtt, az infúzió beadása alatt és az egyes Libmeldy-zsákok infúziója után, az intézmény irányelveinek megfelelően figyelemmel kell kísérni.
- Az infúzió beadásának végén öblítse ki a zsákban és a hozzá csatlakoztatott szerelékben esetleg
megmaradt Libmeldy-t 9 mg/ml-es (0,9 %-os), injekcióhoz való nátrium-klorid oldattal, így biztosítva, hogy a lehető legtöbb sejtet adja be a betegnek. Az infúzió térfogatát a beteg életkora és testtömege alapján gondosan mérlegelni kell. Intézkedések véletlen expozíció esetén
- Véletlen expozíció esetén a humán eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi irányelveket kell
követni. A Libmedy-vel esetlegesen érintkezésbe került munkafelületeket és anyagokat megfelelő fertőtlenítőszerrel kell dekontaminálni. A gyógyszer megsemmisítésére vonatkozó óvintézkedések
- A fel nem használt gyógyszert és a Libmeldy-vel érintkezésbe került anyagokat (szilárd és
folyékony hulladék) potenciálisan fertőző hulladékként kell kezelni és megsemmisíteni, az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi szabályoknak megfelelően.