Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz betegtájékoztató

Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára

Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz

alfa-alglükozidáz

Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót,

mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.

• Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége

lehet.

• További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához, gyógyszerészéhez vagy a gondozását végző

egészségügyi szakemberhez.

• Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy

gyógyszerészét, vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont

A betegtájékoztató tartalma:

1.	Milyen típusú gyógyszer a Myozyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?
2.	Tudnivalók a Myozyme alkalmazása előtt
3.	Hogyan kell alkalmazni a Myozyme-ot?
4.	Lehetséges mellékhatások
5.	Hogyan kell a Myozyme-ot tárolni?
6.	A csomagolás tartalma és egyéb információk

1. Milyen típusú gyógyszer a Myozyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Myozyme az igazoltan Pompe-kórral diagnosztizált felnőttek, gyermekek és serdülők kezelésére használatos minden életkorban. A Pompe-kórban szenvedők szervezete nem termel eleget az alfa-glükozidáz nevű enzimből. Ez az enzim felelős a glikogénszint (egy szénhidrátfajta) szabályozásáért. A glikogén energiát biztosít a szervezet számára, azonban Pompe-kór esetén a glikogénszint túlságosan megemelkedhet. A Myozyme egy alfa-alglükozidáz nevű mesterséges enzimet tartalmaz, amely pótolja a Pompe-kór miatt hiányzó természetes enzimet.

2. Tudnivalók a Myozyme alkalmazása előtt

Ne alkalmazza a Myozyme-ot:

Ha életveszélyes allergiás (túlérzékenységi) reakciókat tapasztalt az alfa-alglükozidázra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére és a gyógyszer újbóli adása sem sikerült jól. Az életveszélyes allergiás reakciók tünetei közé tartozik, de nem kizárólagosan, az alacsony vérnyomás, a nagyon magas szívfrekvencia, a légzési nehézség, a hányás, az arc feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

Ha Önt Myozyme-mal kezelik, előfordulhat, hogy a gyógyszer beadása alatt vagy az infúziót követő órákban infúzióval összefüggő reakciók lépnek fel Önnél. Az ilyen reakciók olyan különböző tünetekből tevődnek össze, mint az alacsony vérnyomás, kellemetlen mellkasi érzés, szorító érzés a torokban, az arc, ajkak vagy nyelv duzzanata (angioödéma), csalánkiütés (urtikária), szédülés, kiütés, bőrviszketés, hányinger, hányás, köhögés és hörgőgörcs (az infúzióval összefüggő reakciók teljes felsorolását lásd a 4. pontban). Az infúzióval összefüggő reakció néha nagyon súlyos is lehet. Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, haladéktalanul forduljon kezelőorvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére előkezelési gyógyszereket (például antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

Egyes vizsgálatokban az orvosok gyógyszereket használtak az immunrendszer elnyomására, hogy ezáltal csökkenjen az ellenanyagok termelődése. Mivel Ön Pompe-kórban szenved, fennáll annak a kockázata, hogy súlyos légúti- vagy tüdőfertőzést kap. Ezeknek a gyógyszereknek az immunrendszer elnyomására való használata tovább növelheti ezt a kockázatot. Ha súlyos fekélyes elváltozásokat észlel a bőrén, kérjük, tájékoztassa kezelőorvosát. Ha alsó végtagjain vagy testszerte jelentkező vizenyőt (ödémát) észlel, tájékoztassa kezelőorvosát. Kezelőorvosának mérlegelnie kell a Myozyme adásának felfüggesztését és a megfelelő orvosi ellátás megkezdését. A Myozyme újbóli alkalmazásának előnyeit és kockázatait kezelőorvosának kell mérlegelnie.

Egyéb gyógyszerek és a Myozyme

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Terhesség, szoptatás és termékenység

A Myozyme terhes nők körében történő alkalmazásával kapcsolatban korlátozottak a tapasztalatok. A Myozyme a terhesség ideje alatt nem alkalmazható, kivéve, ha erre egyértelműen szükség van. Ha Ön szoptat, tájékoztassa erről kezelőorvosát. Korlátozott számú tapasztalat arra utal, hogy a Myozyme nagyon kis mennyiségben átjut az anyatejbe. A szoptatott csecsemőre gyakorolt hatás nem várható. Ezért a kezelés alatt megfontolható a szoptatás. Ugyanakkor, beszélje meg kezelőorvosával, hogy elővigyázatosságból felfüggessze-e a szoptatást 24 órára a Myozyme minden adagjának beadása után. Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

A Myozyme infúzió beadása után rövid ideig a gépjárművezetés vagy a gépekkel végzett munka során legyen óvatos, mert szédülést, aluszékonyságot, remegést, és/vagy alacsony vérnyomást tapasztalhat.

A Myozyme nátriumot tartalmaz

A gyógyszer injekciós üvegenként kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz, azaz gyakorlatilag nátriummentes.

3. Hogyan kell alkalmazni a Myozyme-ot?

A Myozyme-ot a Pompe-kór kezelésében tapasztalatokkal rendelkező orvos felügyelete mellett adják be Önnek. Az adagot az Ön testtömege alapján határozzák meg. A Myozyme ajánlott adagja testtömegkilogrammonként 20 mg. Ezt kéthetente egyszer adják be Önnek. Az infúzió otthoni beadása Kezelőorvosa dönthet úgy, hogy Önnek az otthonában adják be a Myozyme infúziót, ha ez az Ön esetében biztonságos és kényelmes. Ha bármilyen mellékhatás jelentkezik Önnél a Myozyme infúzió beadása során, az otthoni infúziót beadó személyzet leállíthatja az infúziót és megfelelő orvosi kezelést indíthat.

Alkalmazása gyermekeknél és serdülőknél

A Myozyme gyermekeknél és serdülőknél javasolt adagolása azonos a felnőttekével.

Használati utasítások

A Myozyme-ot a vénába juttatva (intravénás infúzió formájában) adják be. A készítmény por formában kerül forgalomba, amelyet beadás előtt steril vízzel kevernek össze.

Ha az előírtnál több Myozyme-ot alkalmazott

Ha az ajánlottnál nagyobb adagban vagy gyorsabb infúziós sebességgel alkalmazták Önnél a Myozyme-ot, infúziós reakciókat tapasztalhat. Az ilyen reakciónak az alábbi tünetei lehetnek:

 a bőr és az ajkak kékes elszíneződése a test szöveteinek oxigénhiánya miatt, gyorsabb szívverés, szívdobogásérzés;

	nehézlégzés, köhögés;
	szédülés, fejfájás, ízérzészavar;
	magasvérnyomás, kipirulás;
	duzzanat a nyelvben, hányás, hasmenés, hányinger;
	mellkasi fájdalom, kellemetlen érzés a mellkasban, szorító érzés a torokban, láz, borzongás,

fázás, bőrpír az infúzió beadásának helyén;  izomfájdalom;  a bőr kipirosodása. Azonnal szóljon kezelőorvosának, ha ilyen reakciót tapasztal (lásd 2. pont). Az infúzió sebességét csökkenteni fogják vagy átmenetileg megszakítják az infúzió beadását és szükség esetén megfelelő kezelést alkalmaznak Önnél.

Ha elfelejtette alkalmazni a Myozyme-ot

Ha egy infúziót kihagyott, kérjük, forduljon kezelőorvosához. Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert

4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. A mellékhatások főként a gyógyszer beadása alatt vagy nem sokkal utána jelentkeztek („infúzióval kapcsolatos hatások”). Az infúzióval kapcsolatos reakciók némelyike súlyos vagy életveszélyes volt. Egyes betegek esetében életveszélyes reakciók, így nagyon súlyos, kiterjedt allergiás reakciók és anafilaxiás sokk előfordulásáról számoltak be. Az ilyen reakciók tünetei közé tartozik az alacsony vérnyomás, a nagyon magas szívfrekvencia, a légzési nehézség, a hányás, az arc, ajkak vagy nyelv feldagadása, a csalánkiütés vagy a kiütés. Egyes betegek influenzaszerű tünetek formájában tapasztalták az infúzióval kapcsolatos mellékhatásokat, és amelyek az infúzió befejezése után még néhány napig fennálltak. Ha ilyen reakció jelentkezését észleli, kérjük, haladéktalanul forduljon kezelőorvosához. Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére előkezelési gyógyszereket (például antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.

Nagyon gyakori: 10 betegből több mint 1-et érinthet

	Csalánkiütés
	Kiütés
	Emelkedett szívfrekvencia
	Arc kipirulása
	Láz vagy hőemelkedés
	Köhögés
	Megnövekedett légzésszám
	Hányás
	Csökkent oxigénszint a vérben

Gyakori: 10 betegből legfeljebb 1-et érinthet

	Sápadtság
	Megemelkedett vagy magas vérnyomás
	A bőr kékes elszíneződése
	Hidegrázás
	Izgatottság

	Remegés
	Fejfájás
	Bizsergés
	Az infúzió beadásának helyén jelentkező fájdalom vagy helyi reakció
	Szédülés
	Ingerlékenység
	Bőrviszketés
	Öklendezés
	Az arc, a garat feldagadása, illetve az arc, a garat és a nyelv egyidejű, kifejezett feldagadása egy

súlyos allergiás reakció következtében

	A karok és lábak feldagadása
	Hányinger
	Kellemetlen érzés a mellkasban
	Szorító érzés a torokban
	Hasmenés
	Fáradtság
	Izomfájdalom
	Izomgörcsök
	Súlyos fekélyes bőrelváltozások
	Bőrpír

Nem ismert: a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg

	Szem körüli duzzanat
	Asztma
	Szokatlan hangokkal járó (esetleg sípoló) levegővétel
	Nehézlégzés (beleértve a légszomjat is)
	Hideg végtagok (például kézfejek, lábfejek)
	Csökkent vérnyomás vagy alacsony vérnyomás
	Az erek összeszűkülése, aminek következtében csökken a véráramlás
	A hörgők hirtelen beszűkülése, ami gátolja a levegő beáramlását a tüdőbe (hörgőgörcs)
	Forróságérzet
	Fázás
	Általános rossz közérzet
	Gyengeség
	Álmosság
	Ájulás
	Égő érzés
	Fokozott izzadás
	Könnyezés
	Márványozott bőr
	Nyugtalanság
	Sípoló légzés
	Torokirritáció
	Oxigénhiány a szervezet szöveteiben
	Csökkent pulzusszám
	Szívmegállás
	Erőteljes szívverés, amely gyors vagy szabálytalan lehet (szívdobogásérzés)
	Mellkasi fájdalom (nem szív eredetű)
	A szemgolyót és a szemhéjat fedő hártya gyulladása (kötőhártya-gyulladás)
	Hasi fájdalom
	Emésztési zavar
	Nyelési nehézség
	Ízületi fájdalom
	Átmeneti légzésleállás vagy a légzés hirtelen megszűnése

 Fehérjevesztés a vizelettel  Nefrózis szindróma (veseeredetű tünetegyüttes): az alsó végtagokon vagy testszerte jelentkező vizenyők (ödémák kialakulása), fehérjevesztés a vizeleten keresztül  Duzzanat és a bőr megvastagodása az infúzió beadása helyén, a gyógyszer erekből történő szivárgása esetén

	A tenyér bőrének kivörösödése
	Átmeneti bőrelszíneződés
	Bőrpír az infúzió beadásának helyén
	Csalánkiütés (kiütés) az infúzió beadásának helyén
	Viszketés az infúzió beadásának helyén
	Hólyagok.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Myozyme-ot tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A címkén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Hűtőszekrényben (2 °C – 8 °C) tárolandó. Hígítás után ajánlott a készítményt azonnal felhasználni. Ugyanakkor a kész oldat 24 órán keresztül megőrzi kémiai és fizikai stabilitását, 2–8 °C-on, fénytől védett helyen való tárolás esetén. Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.

6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Myozyme

-A készítmény hatóanyaga az alfa-alglükozidáz. 50 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként. Feloldás után 1 ml oldat 5 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz, hígítás után a koncentráció 0,5 mg és 4 mg/ml között változik. -Egyéb összetevői:  mannit (E421),  nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát (E339),  dinátrium-foszfát-heptahidrát (E339),  poliszorbát 80 (E433).

Milyen a Myozyme külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

A Myozyme 50 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (50 mg/injekciós üveg). Az egyes kiszerelések 1, 10 vagy 25 injekciós üveget tartalmaznak. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A por fehér vagy törtfehér színű. A feloldást követően tiszta, színtelen vagy halványsárga színű oldat áll rendelkezésre, amely szemcséket tartalmazhat. Az elkészített oldatot tovább kell hígítani.

A forgalombahozatali engedély jogosultja és a gyártó

A forgalombahozatali engedély jogosultja Sanofi B.V. Paasheuvelweg 25 1105 BP Amsterdam Hollandia Gyártó Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Írország

A gyógyszerrel kapcsolatos további kérdéseivel forduljon a forgalombahozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:

België/Belgique/Belgien/	Lietuva
Luxembourg/Luxemburg	Swixx Biopharma UAB
Sanofi Belgium	Tel. +370 5 236 91 40

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България	Magyarország
Swixx Biopharma EOOD	SANOFI-AVENTIS Zrt.
Тел.: +359 (0)2 4942 480	Tel: +36 1 505 0050

Česká republika	Malta
Sanofi s.r.o.	Sanofi S.r.l.
Tel: +420 233086 111	Tel: +39 02 39394275

Danmark	Nederland
Sanofi A/S	Genzyme Europe B.V.
Tlf: +45 45 16 70 00	Tel: +31 20 245 4000

Deutschland	Norge
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH	sanofi-aventis Norge AS
Tel.: 0800 04 36 996	Tlf: + 47 67 10 71 00

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Eesti	Österreich
Swixx Biopharma OÜ	sanofi-aventis GmbH
Tel. +372 640 10 30	Tel: + 43 1 80 185 – 0

Ελλάδα	Polska
sanofi-aventis AEBE	Sanofi Sp. z o.o.
Τηλ: +30 210 900 1600	Tel.: +48 22 280 00 00

España	Portugal
sanofi-aventis, S.A.	Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +34 93 485 94 00	Tel: +351 21 35 89 400

France	România
sanofi-aventis France	Sanofi Romania SRL
Tél: 0 800 222 555	Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska	Slovenija
Swixx Biopharma d.o.o.	Swixx Biopharma d.o.o.
Tel: +385 1 2078 500	Tel: +386 1 235 51 00

Ireland	Slovenská republika
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI	Swixx Biopharma s.r.o.
Tel: +353 (0) 1 403 56 00	Tel.: +421 2 208 33 600

Ísland	Suomi/Finland
Vistor hf.	Sanofi Oy
Sími: +354 535 7000	Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia	Sverige
Sanofi S.r.l.	Sanofi AB
Tel: 800536389	Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος	United Kingdom (Northern Ireland)
C.A. Papaellinas Ltd.	sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Τηλ: +357 22 741741	Tel +44 (0) 800 035 2525

Latvija

Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma

A gyógyszerről részletes információ, illetve ritka betegségekről és azok kezeléséről szóló honlapok címei az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján http://www.ema.europa.eu találhatók. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:

Használati utasítás – feloldás, hígítás és beadás

A Myozyme-ot injekcióhoz való vízzel kell feloldani, majd 9 mg/ml (0,9%) nátrium-klorid-oldatos injekcióval kell hígítani és intravénás infúzió formájában kell beadni. A feloldást és hígítást a helyes gyakorlati eljárások, különösen az asepsisre vonatkozó szabályok szerint kell végrehajtani. Mivel a készítmény fehérjetermészetű anyagot tartalmaz – a feloldást követően és később az infúziós zsákban – részecskék képződhetnek. Ezért a beadás során 0,2 mikronos, alacsony fehérjekötőképességű beépített szűrőt kell alkalmazni. Kimutatták, hogy a 0,2 mikronos beépített szűrő eltávolítja a látható részecskéket, és alkalmazásával nem csökken sem a fehérje mennyisége, sem annak aktivitása. Határozza meg az adott beteg adagolási rendje (mg/ttkg) alapján, hogy hány darab injekciós üveg tartalmát kell feloldania, majd vegye ki a megfelelő mennyiségű injekciós üveget a hűtőszekrényből és hagyja szobahőmérsékletűre melegedni őket (kb. 30 perc). Az egyes Myozyme injekciós üvegeket csak egyszer szabad felhasználni.

Alkalmazzon aszeptikus eljárást

 Feloldás

Minden egyes 50 mg-os Myozyme injekciós üveg tartalmát 10,3 ml injekcióhoz való vízben oldjon fel, egy legfeljebb 20 Gauge tűátmérőjű fecskendő alkalmazásával. Az injekcióhoz való vizet lassan, az injekciós üveg falára csepegtetve adja hozzá, és ne közvetlenül a liofilizált porra adagolja. Az egyes injekciós üvegeket óvatosan döntse meg és forgassa. Ne fordítsa meg, ne mozgassa körkörösen és ne rázza az üveget! Az elkészített oldat tiszta, színtelen vagy halványsárga színű, mennyisége 10,5 ml, és 5 mg enzimet tartalmaz milliliterenként. Amennyiben az oldat részecskéket tartalmaz, az vékony fehér szálak vagy áttetsző rostok formájában látható. Az elkészített oldatokat haladéktalanul vegye szemügyre, nem látható-e bennük szemcsés anyag vagy elszíneződés. Ne használja fel az oldatot, amelyben a közvetlen ellenőrzés során a fent leírtaktól eltérő szemcsés idegen anyag vagy elszíneződés látható. Az elkészített oldat pH-értéke körülbelül 6,2. A feloldást követően ajánlatos az injekciós üvegek tartalmát azonnal hígítani (lásd alább).

 Hígítás

A fentiek szerint elkészített oldat az injekciós üvegben milliliterenként 5 mg alfa-alglükozidázt tartalmaz. A feloldott mennyiség elegendő ahhoz, hogy az injekciós üvegből pontosan ki lehessen

venni 10,0 ml (50 mg-nak megfelelő mennyiségű) oldatot. Az így kapott oldatot tovább kell hígítani az alábbiaknak megfelelően: az egyes injekciós üvegekből egy legfeljebb 20 Gauge tűátmérőjű fecskendő alkalmazásával lassan vegyen ki akkora mennyiséget, amennyi a beteg adagjának megfelel. Az alglükozidáz ajánlott végleges koncentrációja az infúziós zsákban 0,5–4 mg/ml. Távolítsa el az infúziós zsákból a levegőt. Ugyancsak távolítson el a zsákból annyi 9 mg/ml koncentrációjú (0,9%-os) nátrium-klorid-oldatos injekciót, amennyi feloldott Myozyme-ot fog a helyére tölteni. Lassan fecskendezze a feloldott Myozyme-ot közvetlenül a 9 mg/ml koncentrációjú (0,9%-os) nátrium-kloridoldatos injekcióba. A hígított oldat elegyítéséhez óvatosan fordítsa meg, vagy két tenyere között mozgassa az infúziós zsákot. Ne rázza vagy mozgassa túlzottan az infúziós zsákot. A kész infúziós oldatot az elkészítés idejétől számítva a lehető legrövidebb időn belül be kell adni. Bármilyen fel nem használt készítmény, illetve hulladékanyag megsemmisítését a helyi előírások szerint kell végrehajtani.

 Adagolás

A hígított oldat beadását ajánlatos három órán belül elkezdeni. A feloldás és az infúzió befejezése között eltelt teljes időtartam legfeljebb 24 óra lehet. A Myozyme ajánlott adagja kéthetente egyszer 20 mg/ttkg, vénás infúzió formájában beadva. Az infúzió adagját fokozatosan kell növelni. Az infúzió ajánlott kezdeti sebessége óránként 1 mg/ttkg, amit a maximális óránkénti 7 mg/ttkg sebesség eléréséig 30 percenként 2 mg/ttkg/óra mennyiséggel ajánlott emelni, amennyiben nem alakulnak ki infúzióval kapcsolatos reakciók (IAR) tünetei.