Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Opfolda 65 mg kemény kapszula Miglusztát Mielőtt elkezdi szedni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az az Ön számára fontos információkat tartalmaz. Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához, gyógyszerészéhez vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez. Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag Önnek írta fel. Ne adja át a készítményt másnak, mert számára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei az Önéhez hasonlóak. Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pont. A betegtájékoztató tartalma 1. Milyen típusú gyógyszer az Opfolda és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók az Opfolda szedése előtt 3. Hogyan kell szedni az Opfoldát? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell az Opfoldát tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. Milyen típusú gyógyszer az Opfolda és milyen betegségek esetén alkalmazható? Mi az az Opfolda? Az Opfolda olyan gyógyszer, amelyet a késői megjelenésű Pompe-kór kezelésére használnak felnőtteknél. Ezen gyógyszer hatóanyaga a miglusztát. Milyen betegségek esetén alkalmazható? Az Opfoldát mindig egy másik, „alfa-cipaglükozidáz” nevű gyógyszerrel, egyfajta enzimpótló terápiával (enzyme-replacement therapy, ERT) együtt alkalmazzák. Ezért nagyon fontos, hogy elolvassa az alfa-cipaglükozidáz betegtájékoztatóját is. Ha bármilyen kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Hogyan működik az Opfolda? A Pompe-kórban szenvedőkben a savas alfa-glükozidáz (GAA) enzim szintje alacsony. Ez az enzim segít a glikogén (egyfajta szénhidrát) szintjének szabályozásában a szervezetben. Pompe-kórban a test izmaiban magas glikogénszint alakul ki. Ez megakadályozza az izmok, például a járást segítő izmok, a légzést segítő tüdő alatti izmok és a szívizom megfelelő működését. Az Opfolda a kezelés során kötődik az alfa-cipaglükozidázhoz. Ez stabilabbá teszi az alfacipaglükozidáz alakját, így könnyebben fel tud szívódni a vérből a Pompe-kór által érintett izomsejtekbe. Amikor a sejtekben van, a gyógyszer úgy hat, mint a GAA, és segíti a glikogén lebontását és a glikogénszint szabályozását. 2. Tudnivalók az Opfolda szedése előtt Ne használja az Opfoldát Ha allergiás a miglusztátra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére
Ha allergiás az alfa-cipaglükozidázra. Figyelmeztetések és óvintézkedések Az Opfolda szedése előtt beszéljen kezelőorvosával, vagy gyógyszerészével vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel: Figyeljen oda a súlyos mellékhatásokra Az Opfoldát alfa-cipaglükozidáz nevű enzimpótló terápiával (ERT) együtt kell alkalmazni, ezért olvassa el az alfa-cipaglükozidáz betegtájékoztatóját is. Ezek a gyógyszerek mellékhatásokat okozhat, amelyekről azonnal be kell számolnia orvosának. Ide tartoznak az allergiás reakciók is. Az allergiás reakciók jeleit a 4. pont „Allergiás reakciók” része tartalmazza. Ezek súlyosak lehetnek, és előfordulhatnak a gyógyszer beadásakor vagy az azt követő órákban. Azonnal szóljon az orvosnak vagy az ápolónak, ha infúzióval kapcsolatos vagy allergiás reakciókat tapasztal, vagy úgy gondolja, hogy ilyen reakciók léphetnek fel Önnél. Tájékoztassa kezelőorvosát vagy ápolóját, ha valaha is volt ilyen reakciója egy másik ERT-vel, mielőtt Opfoldát kapna. Gyermekek és serdülők Ezt a gyógyszert nem szabad 18 évesnél fiatalabb betegeknek adni. Ez azért van, mert ebben a korcsoportban az Opfolda és az alfa-cipaglükozidáz együttes hatása nem ismert. Egyéb gyógyszerek és az Opfolda Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Ide tartoznak a vény nélkül kapható és a gyógynövényes készítmények is. Terhesség és szoptatás Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével. Nincs tapasztalat az Opfolda alfa-cipaglükozidázzal történő együttes alkalmazásával kapcsolatban a terhesség alatt. Orvosa meg fogja vitatni Önnel ezen gyógyszerek alkalmazásának kockázatait és előnyeit. Ha Ön várandós, ne szedje az Opfoldát, és/vagy ne kapjon alfa-cipaglükozidázt. Feltétlenül azonnal szóljon orvosának, ha teherbe esik, ha úgy gondolja, hogy fennállhat Önnél a várandósság lehetősége, vagy ha várandósságot tervez. A születendő gyermekre nézve kockázatok állhatnak fenn. Az alfa-cipaglükozidázzal kombinált Opfolda nem adható szoptató nőknek. Döntést kell hozni a kezelés vagy a szoptatás befejezéséről. Fogamzásgátlás és termékenység A fogamzóképes női betegeknek ezen gyógyszerek szedése előtt, alatt és a kezelés abbahagyása után még 4 hétig megbízható fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk. A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre Az Opfolda nem vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket. Olvassa el az alfa-cipaglükozidáz betegtájékoztatóját is, mivel annak a gyógyszernek lehetnek rá hatásai. 3. Hogyan kell szedni az Opfoldát? A gyógyszert mindig a kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően szedje. Amennyiben nem biztos abban, hogyan alkalmazza a gyógyszert, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.
Mennyi Opfoldát kell szedni Az opfolda (miglusztát) kapszulákat alfa-cipaglükozidázzal kell alkalmazni. Olvassa el az alfacipaglükozidáz betegtájékoztatóját is. Ha testtömege 50 kg vagy több, az ajánlott adag 4 kapszula, amely 65 mg miglusztátot tartalmaz kapszulánként. Ha testtömege 40 kg és 50 kg között van, az ajánlott adag 3 kapszula. Milyen gyakran kell szedni az Opfoldát Kéthetente egyszer kapja az Opfoldát és az alfa-cipaglükozidázt. Mindkettőt ugyanazon a napon kell alkalmazni. Mindkét gyógyszert pontosan az orvos által elmondottaknak megfelelően szedje, lásd az 1. ábrát. Erre azért van szükség, hogy a kezelés a lehető legjobban működjön. Az opfolda és az ételek Az Opfoldát éhgyomorra, szájon át kell bevennie. A gyógyszer bevétele előtt és után 2-2 órán át koplalnia kell. Ebben a 4 órás koplalási időszakban vizet, zsírmentes (sovány) tehéntejet, és teát vagy kávét fogyaszthat. Ne használjon tejszínt, teljes/félsovány tehéntejet, tejtermékeket, cukrot vagy édesítőszereket. Zsírmentes (sovány) tehéntejet használhat a teájához vagy kávéjához. Két órával az Opfolda bevétele után folytathatja a szokásos ételfogyasztást és folyadékfogyasztást
- ábra: Dózis idővonala
A miglusztát 65 mg kemény kapszulát körülbelül 1 órával, de nem több mint 3 órával az alfa-cipaglükozidáz infúzió kezdete előtt kell bevenni. Váltás más enzimpótló terápiáról (ERT) Ha jelenleg másik ERT-vel kezelik: Orvosa megmondja majd, hogy mikor kell leállítani a másik ERT-t az Opfolda elkezdése előtt. Szóljon orvosának, amikor befejezte az utolsó adagot. Ha az előírtnál több Opfoldát vett be Azonnal szóljon orvosának, vagy menjen kórházba, ha véletlenül több kapszulát vett be, mint amennyit felírtak Önnek. A gyógyszer alkalmazásakor nagyobb lehet a mellékhatások kialakulásának kockázata (lásd 4. pont). Orvosa megfelelő szupportív ellátást fog nyújtani.
Ha elfelejtette bevenni az Opfoldát Ha kihagy egy adag Opfoldát, kérjük, beszéljen orvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel. Azonnal forduljon orvosához vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez, hogy a miglusztát és az alfa-cipaglükozidáz kombinációját a lehető leghamarabb átütemezzék. Ha abbahagyja az Opfolda szedését Beszéljen orvosával, ha abba szeretné hagyni az Opfolda-kezelést. Betegsége tünetei rosszabbodhatnak, ha abbahagyja a kezelést. 4. Lehetséges mellékhatások Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek. Az opfoldát alfa-cipaglükozidázzal együtt kell alkalmazni és ezen gyógyszerek bármelyikénél előfordulhatnak mellékhatások. A következő mellékhatások előfordulhatnak: Allergiás reakciók Az allergiás reakciók közé tartozhatnak olyan tünetek, mint a bárhol a testen jelentkező bőrkiütés, puffadt szemek, hosszan tartó légzési nehézség, köhögés, az ajkak, a nyelv vagy a torok duzzanata, viszkető bőr és csalánkiütés. Azonnal szóljon az orvosnak vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek, ha infúzióval kapcsolatos vagy allergiás reakciókat tapasztal. Tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha bármikor ilyen reakciót tapasztalt. Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet) Fejfájás Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet)
| | Súlyos, életveszélyes allergiás reakció (anafilaxiás reakció) |
| | Remegés |
| | Ízérzékelési zavar |
| | Zsibbadás, bizsergés és tűszúrásszerű érzés (paraesthesia) |
| | Gyors szívverés |
Alacsony vérnyomás
| | Légszomj |
| | Hasmenés |
| | Émelygés (hányinger) |
| | Gyomorfájás |
| | Bélgáz távozása |
| | Puffadás |
| | Hányás |
| | Székrekedés |
| | Csalánkiütés |
| | Kiütés |
| | Bőrviszketés |
| | Fokozott verejtékezés |
| | Fájdalmas izom-összehúzódások |
| | Izomfájdalom |
Izomgyengeség Ízületi fájdalom Fáradtság
| | Láz |
| | Hidegrázás |
| | A kéz, lábfej, boka, lábszár duzzanata |
| | Vérnyomás-emelkedés |
Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet):
| | Allergiás reakció |
| | Egyensúlyzavar |
| | Migrén |
| | Szokatlanul sápadt bőr |
| | Asztma |
| | Kellemetlen érzés a gyomorban |
| | A nyelőcső fájdalmas összehúzódásai |
| | Szájfájdalom |
| | A bőr elszíneződése |
| | Fájdalom a csípő és a bordák közötti területen |
| | Izomfáradtság |
| | Izommerevség |
Gyengeség
| | Az arc, az íny, az ajkak, az áll fájdalma |
| | Zaklatottság érzése |
| | Mellkasi fájdalom |
Mellékhatások bejelentése Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül is bejelentheti az
- függelékben felsorolt nemzeti bejelentési rendszer használatával. A mellékhatások bejelentésével
Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban. 5. Hogyan kell az Opfoldát tárolni? A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! Az üvegen és a dobozon feltüntetett lejárati idő („EXP”) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Ez a gyógyszer nem igényel különleges tárolást. Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk Mit tartalmaz az Opfolda? A készítmény hatóanyaga a miglusztát. 65 mg miglusztátot tartalmaz kemény kapszulánként. Egyéb összetevők: Kapszula tartalma előzselatinizált keményítő (kukoricakeményítő) magnézium-sztearát (E470b) mikrokristályos cellulóz (E460i) szukralóz (E955) kolloid szilícium-dioxid Kapszulahéj zselatin titán-dioxid (E171) fekete vas-oxid (E172) Ehető nyomtatótinta fekete vas-oxid (E172) kálium-hidroxid (E525) propilén-glikol (E1520) erős ammóniaoldat (E527) sellak (E904) Milyen az Opfolda külleme és mit tartalmaz a csomagolás? 4 és 24 kapszulát tartalmazó üvegekben. Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba. 2-es méretű kemény kapszula szürke, átlátszatlan kupakkal és fehér, átlátszatlan testtel, amelyen fekete „AT2221” felirat látható, és fehér vagy törtfehér port tartalmaz. A forgalomba hozatali engedély jogosultja Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1, Írország Tel: +353 (0) 1 588 0836 Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk Gyártó Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Hollandia A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:
| België/Belgique/Belgien | Lietuva |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél/Tel: (+32) 0800 89172 | Tel: (+370) 8800 33167 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | El. paštas: MedInfo@amicusrx.com |
| България | Luxembourg/Luxemburg |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Teл.: (+359) 00800 111 3214 | Tél/Tel: (+352) 800 27003 |
| имейл: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Česká republika | Magyarország |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel.: (+420) 800 142 207 | Tel.: (+36) 06 800 21202 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Danmark | Malta |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tlf: (+45) 80 253 262 | Tel: (+356) 800 62674 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Deutschland | Nederland |
| Amicus Therapeutics GmbH | Amicus Therapeutics BV |
| Tel: (+49) 0800 000 2038 | Tel: (+31) 0800 022 8399 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Eesti | Norge |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+372) 800 0111 911 | Tlf: (+47) 800 13837 |
| e-post: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Ελλάδα | Österreich |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+30) 00800 126 169 | Tel: (+43) 0800 909 639 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| España | Polska |
| Amicus Therapeutics S.L.U. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+34) 900 941 616 | Tel.: (+48) 0080 012 15475 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| FranceAmicus Therapeutics SAS | PortugalAmicus Therapeutics Europe Limited |
| Tél: (+33) 0 800 906 788 | Tel: (+351) 800 812 531 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Hrvatska | România |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+358) 0800 222 452 | Tel.: (+40) 0808 034 288 |
| e-pošta: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Ireland | Slovenija |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+353) 1800 936 230 | Tel.: (+386) 0800 81794 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-pošta: MedInfo@amicusrx.com |
| Ísland | Slovenská republika |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Sími: (+354) 800 7634 | Tel: (+421) 0800 002 437 |
| Netfang: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Italia | Suomi/Finland |
| Amicus Therapeutics S.r.l. | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Tel: (+39) 800 795 572 | Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com |
| Κύπρος | Sverige |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Amicus Therapeutics Europe Limited |
| Τηλ: (+357) 800 97595 | Tfn: (+46) 020 795 493 |
| E-mail: MedInfo@amicusrx.com | e-post: MedInfo@amicusrx.com |
| Latvija | United Kingdom (Northern Ireland)Amicus |
| Amicus Therapeutics Europe Limited | Therapeutics UK Limited |
| Tel: (+371) 800 05391 | Tel: (+44) 08 0823 46864 |
| e-pasts: MedInfo@amicusrx.com | E-mail: MedInfo@amicusrx.com |
A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: Egyéb információforrások A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján http://www.ema.europa.eu található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók.