Betegtájékoztató: Információk a beteg számára

g

Tyranslarna 125 mg granulátum belsőleges szuszpenzióhoz

Traónslarna 250 mg granulátum belsőleges szuszpenzióhoz

T g

ranslaryna 1000 mg granulátum belsőleges szuszpenzióhoz

sz ataluren

e

E rk

z a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági

i é

nformációk gyors azonosítását. Ehhez Ön iss hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének zmíódjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése)

t t

alál további tájékoztatást. m

é

M n

ielőtt elkezdi szedni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmyesen az alábbi betegtájékoztatót, mert

az Ön számára fontos információkat tartalmaz. f

o

• Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információakra a későbbiekben is szüksége

lehet. lo

• További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhemz.
• Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag Önnek írta fel. Ne adja át a készítménbyt másnak, mert

s a

zámára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei az Önéh ez hasonlóak.

• h

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagyo gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékzhaatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont. t

a

li

A betegtájékoztató tartalma: e

n

1 g

. Milyen típusú gyógyszer a Translarna és milyen betegségek esetén alkalmazható? e 2. Tudnivalók a Translarna szedése előtt d

3 é

. Hogyan kell szedni a Translarna-t? ly 4. Lehetséges mellékhatások e

5

. Hogyan kell a Translarna-t tárolni? m 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk e

g

sz

1 ű

. Milyen típusú gyógyszer a Translarna és milyen betegségek esetén alkalmazható? n

A Translarna egy ataluren nevű hatóanyagot tartalmazó gyógyszer. A Translarna-t egy specifikus, a normális izomfunkciót érintő genetikai hiba következtében kialakuló, Duchenne-féle muszkuláris disztrófia kezelésére alkalmazzák. A Translarna-t olyan 2 éves vagy idősebb betegek kezelésére alkalmazzák, akik képesek járni. A Translarna-kezelés előtt a kezelőorvosa ki fogja vizsgálni Önt és gyermekét, hogy megbizonyosodjon arról, hogy a betegség alkalmas-e az ezzel a gyógyszerrel történő kezelésre.

Hogyan hat a Translarna?

A Duchenne-féle muszkuláris disztrófiát genetikai változások okozzák, amelyek miatt a megfelelő izomműködéshez szükséges, disztrofin nevű izomfehérje kórossá válik. A Translarna lehetővé teszi a működő disztrofin termelését, és hozzájárul az izmok megfelelő működéséhez.

2. Tudnivalók a Translarna szedése előtt

g

Ne szedje a Translaryna-t:

• ha allergiás az ataluórenre vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

• g

ha bizonyos antibiotikumy-kezelést, például gentamicint, tobramicint vagy sztreptomicint kap vénás injekció formájában.s z

e

F r

igyelmeztetések és óvintézkedések k

K é

ezelőorvosának vérvizsgálatot kellett végesznie, hogy megbizonyosodjon arról, hogy az Ön betegsége alkalmas-e a Translarna-kezelésre. Ha Önnek zveísebetegsége van, kezelőorvosa rendszeresen

e t

llenőrizni fogja a veseműködését. m

é

Ha súlyos vesekárosodása van (eGFR <30 ml/perc), vagyn ha művesekezelést kap, mert nem működik a

v y

eséje (végstádiumú vesebetegség), akkor orvosa eldönti majd ,f hogy a Translarna-kezelés megfelelő-e az ön számára. o

K a

ezelőorvosa 6-12 havonta megvizsgálja az Ön vérében a lipidszinteket (lzsírok, például koleszterin és

t o

rigliceridek) és a veseműködését. Kezelőorvosa 6 havonta ellenőrizni fogja amz Ön vérnyomását, ha Ön kortikoszteroid tartalmú gyógyszert szed. b

a

G

yermekek és serdülők h

N o

e adja ezt a gyógyszert 2 évesnél fiatalabb vagy 12 kg-nál kisebb súlyú gyermekeknek, mizvel azt ebben a betegcsoportban nem vizsgálták. a

E li

gyéb gyógyszerek és a Translarna

F e

eltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett n egyéb gyógyszereiről. Különösen ne szedje a Translarna-t injekcióban adott gentamicin, tobramicin g

v e

agy sztreptomicin antibiotikumokkal! Ezek hatással lehetnek a veseműködésre. d

é

T ly

ájékoztassa kezelőorvosát, ha az alábbi gyógyszerek valamelyikét szedi: e

m

Gyógyszer Felírás szokásos célja e

aciklovir bárányhimlő (varicella) kezelése g

a s

defovir krónikus hepatitisz B és/vagy HIV kezelése z atorvasztatin lipidszint csökkentés ű

b n

enzilpenicillin súlyos fertőzések t

bumetanid	pangásos szívelégtelenség kezelése vagy megelőzése
kaptopril	pangásos szívelégtelenség kezelése vagy megelőzése
ciprofloxacin	fertőzések kezelése
famotidin	aktív nyombélfekély és gasztro-özofágeális reflux betegség kezelése
furoszemid	pangásos szívelégtelenség kezelése vagy megelőzése
metotrexát	reumás ízületi gyulladás, pikkelysömör
olmezartan	esszenciális magas vérnyomás felnőtteknél
oszeltamivir	influenza megelőzése
fenobarbitál	altatás, görcsrohamok megelőzése
pitavasztatin	lipidszint-csökkentés
pravasztatin	lipidszint-csökkentés
rifampicin	tuberkulózis kezelése
roszuvasztatin	lipidszint-csökkentés
szitagliptin	2-es típusú cukorbetegség
valzartán	pangásos szívelégtelenség kezelése vagy megelőzése

Ezek közül a gyógyszerek közül néhányat nem vizsgáltak együtt a Translarna-val, így kezelőorvosa dönthet úgy, hogy fokozott megfigyelés alatt tartja Önt.

Terhesség és szoptatás

H A

a Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a

g g

yógyszer alkalmazásya előtt beszéljen kezelőorvosával. Ha Ön a Translarna szedése alatt esik teherbe, azonnal tájékoztassa kezóelőorvosát, mivel a Translarna szedése a terhesség vagy a szoptatás alatt nem

j g

avasolt. y

sz

A készítmény hatásai a gépjárműevezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

H r

a szédül, ne vezessen gépjárművet, nek kerékpározzon, és ne kezeljen gépeket!

é

sz

3 ít

. Hogyan kell szedni a Translarna-t? m

é

A gyógyszert mindig a kezelőorvosa vagy gyógyszerészen által elmondottaknak megfelelően szedje.

A y

mennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg k ezelőorvosát vagy gyógyszerészét.

fo

A r

Translarna az alábbi hatáserősségeket tartalmazó tasakokban kaphgató: 125 mg, 250 mg és 1000 mg ataluren tasakonként. Kezelőorvosa vagy gyógyszerésze pontosan elmoandja Önnek, hogy pontosan

h lo

ány tasakot és milyen hatáserősségűeket kell bevennie az egyes alkalmakkomr.

A Translarna adagja az Ön testtömegétől függ. Az ajánlott adag 10 mg/testtömeg-kailogramm (ttkg)

r

eggel, 10 mg/ttkg délben és 20 mg/ttkg este (összeadva a teljes napi adag 40 mg/ttkg).h

o

A z

gyógyszert folyadékkal vagy félfolyékony étellel elkeverve, szájon át kell bevenni. a

C l

sak akkor nyissa ki a tasakot, amikor beveszi a gyógyszert, és használja fel a tasak teljes tartalmát. i

A e

z egyes tasakok teljes tartalmát legalább 30 ml folyadékkal (víz, tej, gyümölcslé) vagy 3 evőkanál n félfolyékony étellel (joghurt vagy almaszósz) kell összekeverni. Jól keverje el az elkészített adagot, g

m e

ielőtt beveszi azt. A folyadék vagy félfolyékony étel mennyisége az Ön kedve szerint növelhető. d

é

ly

e

m

e

g

sz

ű

n

Adagolási táblázat

g

y Tasakok száma

Testtömeg óReggel Délben Este

t g

artomány 125 25y0 1000 125 250 1000 125 250 1000

(kg) s

mg-os mg-os zmg-os mg-os mg-os mg-os mg-os mg-os mg-os

tasak tasak etasak tasak tasak tasak tasak tasak tasak

rk

12 14 1 0 0 é 1 0 0 0 1 0 15 16 1 0 0 sz1 0 0 1 1 0 17 20 0 1 0 í0t 1 0 0 1 0

2 m

1 23 0 1 0 0 1 0 1 1 0

2 é

4 26 0 1 0 0 n1 0 0 2 0

2 y

7 31 0 1 0 0 1 0 1 2 0

3 fo

2 35 1 1 0 1 1 0 1 2 0

3 rg

6 39 1 1 0 1 1 0 0 3 0

4 a

0 44 1 1 0 1 1 0 lo 1 3 0 45 46 0 2 0 0 2 0 m1 3 0 47 55 0 2 0 0 2 0 0b 0 1

5 a

6 62 0 2 0 0 2 0 0 h1 1 63 69 0 3 0 0 3 0 0 o1 1

7 z

0 78 0 3 0 0 3 0 0 2 a 1

7 t

9 86 0 3 0 0 3 0 0 3 a1

8 l

7 93 0 0 1 0 0 1 0 3 1i

9 e

4 105 0 0 1 0 0 1 0 0 2 n

1 g

06 111 0 0 1 0 0 1 0 1 2 e 112 118 0 1 1 0 1 1 0 1 2 d

1 é

19 125 0 1 1 0 1 1 0 2 2 ly

e

A m

Translarna-t naponta háromszor, reggel, délben és este kell bevenni. A reggeli és a déli adagok között 6 órának, a déli és esti adagok között szintén 6 órának, az esti és a következő napi első adag e

k g

özött pedig 12 órának kell eltelnie. Például beveheti a Translarna-t reggel 7 órakor a reggelivel, s

d z

élután 1 órakor az ebéddel, majd este 7 órakor a vacsorával. ű

n

A t

Translarna szedése alatt rendszeresen igyon vizet vagy más folyadékot, hogy elkerülje a kiszáradást.

Ha az előírtnál több Translarna-t vett be

Ha a javasolt adagnál több Translarna-t vett be, forduljon kezelőorvosához. Enyhe fejfájás, hányinger, hányás vagy hasmenés jelentkezhet.

Ha elfelejtette bevenni a Translarna-t

Ha a Translarna bevételével a reggeli vagy déli dózis esetén kevesebb mint 3 órát, az esti dózis esetében pedig kevesebb mint 6 órát késett, vegye be az adagját. Ne felejtse el időben bevenni a következő adagot! Ha a Translarna bevételével a reggeli vagy déli dózis esetén több mint 3 órát, az esti dózis esetében pedig több mint 6 órát késett, ne vegye be az adagját. De a következő adagot időben vegye be! Ne vegyen be kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására. Fontos, hogy a helyes adagot vegye be. Amennyiben a javasolt adagnál többet vesz be, lehet, hogy a Translarna nem csökkenti olyan hatásosan a tüneteket.

Ha idő előtt abbahagyja a Translarna szedését

Ne hagyja abba a Translarna szedését anélkül, hogy megbeszélné ezt kezelőorvosával.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg

k A

ezelőorvosát.

g

y

ó

4 g

. Lehetséges mellékhatyások

sz

Mint minden gyógyszer, így ez a gyeógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem

m r

indenkinél jelentkeznek. A Translarnka szedését követően az alábbi mellékhatások közül egy vagy több jelentkezhet Önnél: é

sz

N ít

agyon gyakori mellékhatások (10 -ből több mint m1 beteget érinthet):

• Hányás é

n

G y

yakori mellékhatások (10 -ből legfeljebb 1 beteget érinthet):

- f

Csökkent étvágy o

- r

Magas trigliceridszint a vérben g

• Fejfájás a

- lo

Hányinger m

• Fogyás b
• Magas vérnyomás a

-

Köhögés h

• Orrvérzés o

- z

Székrekedés a

- t

Bélgázosság a

- l

Kellemetlen érzés a gyomorban i

- e

Hasfájás n

• Kiütés g

- e

Kar- vagy lábfájdalom d

• Mellkasi fájdalom é

- ly

Önkéntelen vizelés e

• Vér a vizeletben m
• Láz

e

g

Nem ismert gyakoriság (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg): sz

• Vérzsírszint-emelkedés ű

- n

Vesefunkciós paraméterek emelkedése t

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Translarna-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! A dobozon és a tasakon feltüntetett lejárati idő (EXP/Felhasználható) után ne szedje ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik. Ez a gyógyszer nem igényel különleges tárolást. Az elkészített adagot közvetlenül az elkészítés után be kell venni. Amennyiben nem veszi be, az elkészített adagot hűtőben (2°C - 8°C) történő tárolás esetén az elkészítés után 24 órán belül, szobahőmérsékleten (15°C - 30°C) történő tárolás esetén 3 órán belül meg kell semmisíteni.

S A

emmilyen gyógy szert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg

g g

yógyszerészét, hogyy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét. ó

g

y

sz

6. A csomagolás tartalma és eegyéb információk

rk

Mit tartalmaz a Translarna? é

A s

Translarna három hatáserősségben kapható,z ezek 125 mg, 250 mg, illetve 1000 mg hatóanyagot,

ú ít

gynevezett atalurent tartalmaznak. Egyéb összetemvők: polidextróz (E1200), makrogol, poloxamer, mannitol (E421), kroszpovidon, hidroxietil-cellulóz, méesterséges vanília aroma (maltodextrin, mesterséges ízesítők és propilén-glikol), vízmentes, kollonid szilícium-dioxid (E551), magnézium-

s y

ztearát.

fo

M r

ilyen a Translarna külleme és mit tartalmaz a csomagolás? g

A Translarna fehér-törtfehér granulátum belsőleges szuszpenzióhoz, taasakokban.

A lo

Translarna 30 tasakot tartalmazó csomagolásban kapható. m

A forgalomba hozatali engedély jogosultja a

P

TC Therapeutics International Limited h Unit 1, o

5 z

2-55 Sir John Rogerson’s Quay, a

D t

ublin 2 a

D l

02 NA07 i

Í e

rország n

g

G e

yártó d

Almac Pharma Services é

2 ly

2 Seagoe Industrial Estate e Craigavon BT63 5QD m Nagy-Britannia

e

g

PTC Therapeutics International Limited sz Unit 1, ű

5 n

2-55 Sir John Rogerson’s Quay, t Dublin 2 D02 NA07 Írország Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD Írország A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, FR

HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PTC Therapeutics France

PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK (NI) Tel: +33(0)1 76 70 10 01

PTC Therapeutics International Ltd. (Írország) medinfo@ptcbio.com +353 (0)1 447 5165 medinfo@ptcbio.com

A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:

E A

zt a gyógyszert „ feltételesen” engedélyezték, ami azt jelenti, hogy a gyógyszerre vonatkozóan

t g

ovábbi adatokat kell ybenyújtani. Az Európai Gyógyszerüógynökség legalább évente felülvizsgálja a gyógyszerre vonatkozó új

i g

nformációkat, és szükség esyetén ezt a betegtájékoztatót is módosítja.

sz

A gyógyszerről részletes informácieó, illetve ritka betegségekről és azok kezeléséről szóló honlapok

c r

ímei az Európai Gyógyszerügynökségk internetes honlapján (http://www.ema.europa.eu) találhatók.

é

sz

ít

m

é

n

y

f

o

a

lo

m

a

h

o

za

li

e

n

g

e

d

é

ly

e

m

e

g

sz

ű

n