Betegtájékoztató: Információk a betegvagy gondozó számára

6

Zynteglo 1,2-20 × 10 sejt / ml diszperziós infúzióhoz

betibeglogen-autotemcel Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén talál további tájékoztatást.

M t

ielőtt elkezdi használni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatótn,

mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz. ű

z

K s

ap majd egy Betegkártyát, amely olyan fontos biztonsági információkat tartalmaz, ameglyeket a Zynteglo-kezeléséről tudnia kell. A betegkártyáját mindig magánál kell tartani és megmeutatni az orvosnak vagy nővérnek, amikor ambuláns vagy kórházi ellátásban részesül. m

• Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a késeőbbiekben is szüksége

lehet. ly

• T é

ovábbi kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozásátd végző egészségügyi szakemberhez. e

• Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa errőgl kezelőorvosát vagy a

g n

ondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájeékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont. li

• Olvassa el figyelmesen a betegkártyát, és kövesse at raajta található utasításokat.

a

A betegtájékoztató tartalma: z

o

1.	Milyen típusú gyógyszer a Zynteglo és amilyen betegségek esetén alkalmazható?
2.	Tudnivalók a Zynteglo alkalmazása eblőtt
3.	Hogyan kell beadni aZynteglo-t m

4. Lehetséges mellékhatások lo 5. Hogyan kell tárolni Zyntegloa-t

6 g

. A csomagolás tartalma ésr egyéb információk

fo

1 e

. Milyen típusúz gyógyszer a Zynteglo és milyen betegségek esetén alkalmazható?

s

A y

Zynteglo-t leggalább 12 éves betegeknél a transzfúziófüggő béta-talasszémia (TDT) – gyakran bétatalasszémia móajor néven említett – súlyos genetikai betegség kezelésére alkalmazzák. Az ilyen

b y

etegséggben szenvedő emberek nem képesek elég hemoglobint előállítani, vagyis azt a fehérjét, ami a

v

érben az oxigént szállítja. Közelebbről, a TDT-ben szenvedők szervezete egy génhiba miatt nem állít

e A

lő megfelelő mennyiséget a hemoglobin molekula béta-globinnak nevezett részéből. Ezen hiba miatt a TDT-ben szenvedő emberek vérszegények (anémiások) és gyakori vérátömlesztésre van szükségük az életben maradáshoz. A Zynteglo olyan típusú gyógyszer, amelyet génterápiának neveznek. Ez kifejezetten az adott beteg számára készült, a beteg saját véréből származó (más néven autológ) őssejtjeinek felhasználásával. A Zynteglo úgy működik, hogy a béta-globin gén funkcionális példányait hozzáadja ezekhez a sejtekhez, hogy a beteg elegendő béta-globint állítson elő az összehemoglobinszint növelése, az anémia javítása érdekében, és több oxigént szállítson a szervezetében. Ez csökkenti vagy megszünteti a vérátömlesztések szükségességét.

2. Tudnivalók a Zynteglo alkalmazása előtt

Ne alkalmazza a Zynteglo-t, ha Ön:

-	allergiás a gyógyszer (6. pontban felsorolt) bármely összetevőjére
-	terhes vagy szoptat
-	korábban már részesült vérbeli őssejtek felhasználásával génterápiában
-	allergiás a gyógyszer bármely összetevőjére, amelyet a mobilizáláshoz és a kemoterápiához kap

majd (lásd 3. pont).

Figyelmeztetések és óvintézkedések

A Zynteglo alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi t szakemberrel. n

ű

z

A Zynteglo-kezelés előtt mobilizációs és kemoterápiás gyógyszernek nevezett gyógyszerekest fog

k g

apni (további információért ezekről a gyógyszerekről és lehetséges mellékhatásaikról, elásd a 3. és 4. pontot). m

A e

Zynteglo-kezelés előtt orvosa vizsgálatokat fog végezni, hogy megbizonyosloydjon arról, hogy a szíve és a mája megfelelően működik-e, így biztonságosan kezelhető-e Zynéteglo-val.

A e

Zynteglo kifejezetten az Ön számára készült, az Ön saját vér-őssejgtjeinek felhasználásával.

n

Miután a Zynteglo-v e al kezelték, a jövőben nem adhat vért, szeir veket vagy szöveteket. Ennek oka,

h l

ogy a Zynteglo génterápiás gyógyszer. a

t

A a

z új gén hozzáadása a vér-őssejtek DNS-éhez elméleztileg mielodiszpláziát, leukémiát vagy limfómát okozhat, bár a TDT-ben szenvedő betegeknél a Zynoteglo-val végzett klinikai vizsgálatokban egyetlen

b h

etegnél sem alakult ki mielodiszplázia, leukémia vagy limfóma. A Zynteglo-kezelést követően

f a

elkérik Önt az adatbázisba való bekerülésreb legalább 15 évre, hogy jobban tisztázni lehessen a Zynteglo hosszú távú hatásait. A Zyntegmlo-kezelést követő hosszú távú követés során orvosa évente legalább egyszer ellenőrizni fogja a mloielodiszplázia, leukémia vagy a limfóma jeleit.

a

A Zynteglo-t olyan humán immrugndeficiencia vírus (HIV) -részek felhasználásával állítják elő, amelyeket megváltoztattak, fígoy nem okozhatnak HIV-fertőzést. A módosított vírust a működőképes béta-globin gén vér-őssejtre kbe való bejuttatására használják. Bár ezt a gyógyszert alkalmazva Ön nem lesz HIV-fertőzött, a Zyenteglo jelenléte a vérben hamis pozitív HIV-teszt-eredményt okozhat néhány

o z

lyan kereskedelemsben kapható teszt esetében, amelyek a HIV azon darabját ismerik fel, amelyet a Zynteglo készítésyére használtak. Ha a kezelés után pozitív lesz a HIV-tesztje, forduljon

k g

ezelőorvosáóhoz vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez.

A g

Zynt eglo beadása előtt kemoterápiában részesül a csontvelő eltávolítása céljából. Ha a Zynteglo-t nem Alehet kemoterápia után beadni, vagy ha a módosított őssejteket nem fogadja be a szervezete, akkor a kezelőorvosa beadhatja a saját eredeti csere vérőssejtjeit, amelyeket a kezelés megkezdése előtt vettek le és tároltak (lásd még a 3. pontot, Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t). Miután a Zynteglo-t megkapta, alacsony lehet a vérlemezkék száma a vérében. Ez azt jelenti, hogy a vére esetleg nem képes normálisan megalvadni, és lehet, hogy hajlamos lesz a vérzésre. Ha az alábbiak valamelyikét észleli, orvoshoz kell fordulni:

• ha a fejét beüti vagy fejsérülést szenved
• ha olyan tüneteket észlel, amelyek oka akár belső vérzés is lehet, például a szokatlan gyomor-

vagy hátfájás, vagy súlyos fejfájás

• ha rendellenes véraláfutásokat vagy vérzést észlel (pl. sérülések nélküli véraláfutás, vér a

vizeletben, székletben, hányadékban vagy vérköhögés). Kezelőorvosa elmondja majd Önnek, amikor a vérlemezkék száma normális szintre emelkedett.

Egyéb gyógyszerek és a Zynteglo

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Ne szedjen hidroxiureát (vérképzőszervi betegségekre adott gyógyszert) vagy bármely HIV-fertőzésre szedett gyógyszert, legalább egy hónappal a mobilizálás előtt kezdve, egészen addig, amíg el nem telik legalább 7 nap a Zynteglo-infúzió után (lásd még a 3. pontot, Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t).

t

A n

Zynteglo infúziója előtti kemoterápia megkezdése előtt 7 nappal le kell állítani a vas eltávolítáűsához szükséges gyógyszereket (ún. kelátképző szerek: deferoxamin, deferipron és/vagy deferaziroxz) (lásd 3. pont, Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t s ). Kezelőorvosa fogja tájékoztatni Önt, hogy szgükséges-e és mikor szükséges újra szedni ezeket a gyógyszereket a Zynteglo-infúzió után. e

m

B

eszéljenkezelőorvosával, ha bármilyen védőoltást kell kapnia. e

ly

Terhesség, szoptatás és termékenység é

H d

a Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetőséege vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával. g

n

H e

a Ön nő, akkor a mobilizálás megkezdése előtt, a kemoterápiia megkezdése előtt, továbbá a Zynteglo-

k l

ezelés előtt terhességi tesztet kell végezni annak megerősíatése érdekében, hogy Ön nem terhes.

t

A a

zoknak a nőknek, akik teherbe eshetnek, és a nemzőzképes férfiaknak megbízható fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk, már a vér-őssejtjeik levoétele előtt kezdve, a Zynteglo adását követően

l h

egalább 6 hónapig. A megbízható fogamzásgátló módszerek közé tartozik a méhen belüli eszköz vagy

a a

szájon át szedhető fogamzásgátló és óvszebr kombinációja.

m

A Zynteglo-ból hozzáadott gént nem laodja tovább a jövőbeli gyermekeinek. Gyermekeinél továbbra is fennáll annak kockázata, hogy örökalik Öntől az eredeti béta-globin gént.

rg

Ha szoptat, nem kaphatja a Zfoynteglo-t. Nem ismert, hogy a Zynteglo összetevői bejutnak-e az anyatejbe. r

e

L z

ehetséges, hogy as kemoterápiás kezelés után már nem eshetteherbe vagy nemzhet gyermeket. Ha gyermeket szeretyne, beszéljen orvosával a kezelés előtt. A lehetőségek magukban foglalhatják

s g

zövetbankbaón tárolásra szánt reproduktív anyag későbbi felhasználását. A férfiak számára ez lehet sperma vagyy hereszövet. Nők esetében ez lehet petesejt (oocita) vagy petefészekszövet.

g

A kéAszítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

A Zynteglo nem befolyásolja a gépjárművezetéshez vagy gépek kezeléséhez szükséges képességeket. A mobilizációs és kemoteráiás készítmények azonban szédülést és ájulást okozhatnak. Ha szédül, fáradt vagy nem érzi jól magát, kerülje a gépjárművezetést és a gépek kezelését.

Nátriumtartalom

Ez a gyógyszer 391-1564 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz adagonként. Ez a felnőtt javasolt napi étrend nátriumtartalmának 20-78%-a.

3. Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t

A Zynteglo-t cseppinfúzióval vénába adják. Kizárólag szakintézményben alkalmazható, és csak olyan orvos adhatja be, akik jártas a TDT-s betegek kezelésében, csontvelő-átültetésben és génterápiás készítmények használatában.

+ A Zynteglo csak akkor állítható elő, ha a véréből elegendő mennyiségű vérőssejt gyűlik össze (CD34 vér-őssejtek). Körülbelül 2 hónappal a Zynteglo-kezelés előtt Önnek olyan mobilizációs gyógyszert adnak, amely a vér őssejtjeit a csontvelőből a véráramba viszi (mobilizáció). Ezután a vérőssejteket egy olyan géppel lehet begyűjteni, amely elválasztja a vér egyes összetevőit (aferézis). A Zynteglo előállításához és a biztonsági sejtek tárolásához – arra az esetre, ha a Zynteglo nem adható vagy nem működik – szükséges mennyiségű vérőssejt begyűjtéséhez több mint 1 napra is szüksége lehet. t

n

A ű

Zynteglo-kezelés előtt, alatt és után z

Mikor Mi történik Miért s

K g

örülbelül 2 hónappal a Mobilizációs gyógyszert adnak A vérőssejtek átveitelére a Zynteglo-infúzió előtt csontvelőből am vérbe.

K

örülbelül 2 hónappal a A vérőssejteket begyűjtik A Zyntegloe előállításához, és Zynteglo-infúzió előtt biztonsálgyi sejtek raktáréozásához, szükség esedtére.

L e

egalább 6 nappal a Zynteglo- Kemoterápiás gyógyszert gHogy a csontvelőt előkészítsék infúzió előtt adnak, 4 napig, kórházban n a Zynteglo-kezeléshez.

A e

Zynteglo-kezeléskezdete A Zynteglo-t csepinfúzió li Hogy a béta-globin működő formájában adják be egtay formáját tartalmazó őssejteket vénába. Ez kórházbaan történik, bejutassák a csontvelőbe. és minden infúziósz tasakonként

k o

evesebb, minht 30 percig tart. A tasakok sz áma betegenként

e a

ltérő. b A Zynteglo-infúzió után Körümlbelül 3-6 hétig kell Hogy felgyógyuljon és meg kólorházban maradnia. tudják figyelni, amíg az orvos a meggyőződik arról, hogy rg biztonságos a kórház fo elhagyása.

e

4 z

. Lehetséges msellékhatások

M g

int mindenó gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinyél jelentkeznek.

g

A ZyAnteglo-val végzett klinikai vizsgálatok során megfigyelt néhány mellékhatás a mobilizáláshoz és a vér-őssejtek begyűjtéséhez, illetve a csontvelő Zynteglo-kezelésre történő előkészítéséhez használt kemoterápiás gyógyszerhez kapcsolódik. Beszéljen orvosával a mobilizációs gyógyszerek és a kemoterápiás gyógyszer lehetséges mellékhatásairól. Olvassa el azon gyógyszerek betegtájékoztatóit is.

Mobilizáció és a vér-őssejtek begyűjtése

E mellékhatások többsége a mobilizációs és vér-őssejtek gyűjtése alatt vagy után néhány napon belül jelentkezik, de később is előfordulhatnak. Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha a mellékhatások súlyosak vagy erősek lesznek.

Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet)

• alacsony vérlemezkeszám, ami csökkentheti a vér alvadási képességét
• csontfájdalom
• zsibbadás és fájdalom a kezekben és lábakban
• émelygés (hányinger)
• fejfájás
• alacsony kalciumszint a vérben

Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet)

• vérzés

• t

alacsony oxigénszint a vérben n

• alacsony vérnyomás ű

• z

hasi fájdalom s

• hátfájás g

• e

csont- vagy izomfájdalom

• m

mellkasi fájdalom vagy diszkomfortérzés

• e

egyéb fájdalom ly

• nyugtalanság é
• rendellenes vérvételi laboratóriumi eredmények (a magnézium- és da káliumszint csökkenése a

v e

érben, túl sok citrát a vérben, vagy a fehérvérsejtek számánakg növekedése)

• rendellenes szívritmus n

• e

véraláfutás, vérzés vagy fájdalom a katéter vagy az injeki ció helyén

• l

az injekció beadásának helyén fellépő reakció a

• t

véraláfutás a

• szédülés, fáradtság z

• o

kellemetlen érzés a fejben h

•

túlzott verejtékezés a

• influenzaszerű betegség b
• ajakduzzanat m

• o

a kéz vagy láb, vagy száj bizselrgése vagy zsibbadása

• a

láz g

• kiütés r

• fo

megnagyobbodott lré p, ami fájdalmat okozhat a gyomortájon vagy bal vállban

• hányás e

z

K s

emoterápiás gyyógyszer

Azonnal értesígtse orvosát, ha a kemoterápiás kezelés után az alábbi mellékhatások valamelyikét

é ó

szleli. Ezeyk általában a kemoterápiás gyógyszer alkalmazását követő első néhány napban fordulnak elő, de sgokkal később is kialakulhatnak.

A

Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet)

• Fájdalom a has jobb felső részén a bordák alatt, a szem vagy a bőr sárgulása, gyors

súlygyarapodás, a karok, a lábak és a has duzzanata, valamint légzési nehézségek. Ezek a a veno-okklúziós betegségnek nevezett, súlyos májbetegség jelei lehetnek.

• A vér megalvadásának elhúzódása vagy vérzés sérülés nélkül, például orrvérzés, fogínyvérzés

vagy hüvelyi vérzés.

Más lehetséges mellékhatások

Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha a mellékhatások súlyosak vagy erősek lesznek.

Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet)

• a vörös- és fehérvérsejtek alacsony szintje, néha lázzal
• bizonyos enzimek szintjének növekedése a vérben, ami májproblémákra utalhat
• alacsony vérlemezkeszám, ami csökkentheti a vér alvadási képességét
• szokatlan hajhullás vagy -elvékonyodás
• gyomorfájdalom, székrekedés, hasmenés
• émelygés (hányinger), hányás
• láz
• fájdalom a szájban
• torokgyulladás t
• sötét foltok a bőrön n
• fájdalom a végbél területén ű

• z

alvásproblémák s

• csökkent étvágy g

• e

fejfájás m

• fáradtság

• e

viszkető bőr ly

• fájdalom és duzzanat az emésztőrendszer nyálkahártyáján, a szájüregétől a végbélnyílásig bárhol

G e

yakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet) g

• életveszélyes gyulladásos reakció fertőzésre, alacsony fehérvnérsejtszámmal

• e

szívelégtelenség li

• fertőzések, melyektől melegérzete lehet, fázhat vagyt aizzadhat
• szövetszaporulat a tüdőben a
• megnagyobbodott has z

• o

megnagyobbodott máj h

•

légzési nehézség a

• hasi fájdalom b
• vérzés vagy véraláfutás m

• lo

véres vizelet

• a

a szem vagy a bőr sárgaságga

• r

kisméretű szövetszakadoás a végbélnyílás vonalában

• szédülés, egyensúlyv efsztés, forgó érzés

• r

memóriaproblémeák

• szorongás z

• s

pozitív Aspyergillus-tenyésztési lelet (gomba okozta tüdőbetegség)

• g

változóások és rendellenességek a szívritmusban

• a háyt, a csontok, a bőr, a végtagok, a végbélnyílás vagy az izmok fájdalma

• g

g yomorégés

• Aa hüvely gombás fertőzése
• epehólyag-gyulladás
• epekő
• köhögés
• rendellenes ízérzékelés vagy az ízérzéskelés elvesztése
• nyelési nehézség
• az arc duzzanata
• megfázásérzés
• felesleges víz a szervezetben
• hajhagymák gyulladása vagy fertőzése

• a kilégzett levegő kiáralmlásának lassulása
• diszkomfortérzés a gyomorban hányingerrel és hányással
• emésztőrendszeri gyulladás
• ínybetegség
• aranyér
• csuklás
• alacsony vérnyomás
• alacsony testhőmérséklet
• alacsony oxigénszint a vérben
• fájdalom a szájban, a torokban vagy a gégében (hangrés)
• energiátlanság t
• rendszertelen menstruáció n
• a ű

petefészkek vagy a herék működésének kiesése vagy csökkenése z

• korai menopauza s

• g

bőr alatti vérzés miatti foltok a bőrön e

• elszíneződött, foltos vagy a szokásosnál sötétebb vagy világosabb bőr m
• f

olyadék a tüdőben vagy a tüdő körül e

• hőhullámok ly
• gyakoribb vizelés é

• d

száraz, viszkető bőr e

• száraz ajkak g
• k n

iütések, néha sebbel vagy gennyképződéssel e

• g

yulladt bőrelváltozások li

• bőrabrázió/karcolás ta
• verejtékmirigy rendellenesség a

• z

transzfúziós reakció o

• testsúlycsökkenés h
• rendellenes májműködési vérvizsgálati aeredmények
• a hemoglobin koncentrációjának növebkedése a sejtekben
• a magnézium, a kalcium, a káliumm, a foszfát, az albumin, a fehérje, a nátrium szintjének

m lo

egváltozása a vérben a

• gyulladásra utaló vérvizsrggálati eredmények
• felesleges sav a szervfeozetben, amelyet a vesék nem távolítanak el
• fehérvérsejtek számrá nak növekedése vagy csökkenése
• az éretlen (nem teljesen fejlett) vörösvértestek alacsony száma

• z

a női hormonsok koncentrációjának növekedése

• csökkent teysztoszteronszint

g

ó

Zynteglo y

A g

legtö bb mellékhatás a Zynteglo-kezelés alatt vagy után néhány napon belül jelentkezik, de később is előfoArdulhatnak. Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha a mellékhatások súlyosak vagy erősek lesznek. Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet)

• gyomorfájdalom

Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet)

• alacsony vérlemezkeszám, ami csökkentheti a vér alvadási képességét
• alacsony fehérvérsejtszám
• légszomj
• mellkasi fájdalom nem szívprobléma miatt

• kipirulás (bőrpír és melegség)
• lábfájdalom

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

5. Hogyan kell a Zynteglo- t tárolni? t

n

E ű

z az információ kizárólag az orvosoknak szól. z

s

M g

ivel ezt a gyógyszert szakképzett orvos adja, ő felel a gyógyszer helyes tárolásáért a heasználat előtt és alatt, valamint a megfelelő megsemmisítésért is. m

e

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó! ly

é

A d

címkén feltüntetett lejárati idő után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. e

g

≤–140 °C-on tárolandó, legfeljebb egy évig. Ne olvassza ki a terménket, amíg az használatra nem kész.

M e

iután kiolvadt, tárolja szobahőmérsékleten (20 °C-25 °C) ésl i4 órán belül használja fel.

a

E t

z a gyógyszer genetikailag módosított vérsejteket tartaalmaz. A fel nem használt gyógyszerek esetében az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkzozó helyi vonatkozó iránymutatásokat kell követni. o

a

b

6. A csomagolás tartalma és egyébm információk

lo

Mit tartalmaz a Zynteglo a

• A Zynteglo hatóanyaga ar sgaját vérőssejtjeiből áll, amelyek a béta-globin gén funkcionális

6 + példányait tartalmazzfáok, melyeket a vérben mérhetünk. A koncentráció 1,2-20 × 10 CD34 sejt

(

vér-őssejtek) millirliterenként.

• Egyéb összetevőek: a fagyasztott sejtek tartósítására használt oldat és nátrium-klorid. A

n z

átriumtartalsmat lásd a 2. pontban.

M g

ilyen a Zyónteglo külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

A Zyntegloy tiszta vagy enyhén zavaros, színtelen vagy sárga, vagy rózsaszínű sejtdiszperzió, amely

e g

gy vag y több átlátszó, infúziós tasakban van, amely mindegyik egy zárt fém tartályban található átlátsAzó tasakba van csomagolva. Minden infúziós tasakra és minden fém tartályra rányomtatják az Ön nevét és születési dátumát, valamint a kódolt betegazonosítót.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó

bluebird bio (Netherlands) BV Stadsplateau 7 WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Hollandia Tel.: +31 (0) 303 100 450 medinfo@bluebirdbio.com

Gyártó

Minaris Regenerative Medicine GmbH Haidgraben 5 t 85521 Ottobrunn n

N ű

émetország z

s

A g

betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma: <{ÉÉÉÉ/HH}> e

m

E

zt a gyógyszert „feltételesen” engedélyezték, ami azt jelenti, hogy a gyógyszerree vonatkozóan további adatokat kell benyújtani. Az Európai Gyógyszerügynökség legalább élvyente felülvizsgálja a gyógyszerre vonatkozó új információkat, és szükség esetén ezt a betegtájékoéztatót is módosítja.

R e

észletes információ a gyógyszerről az Európai Gyógyszerügynökségg honlapján található: http://www.ema.europa.eu <, és a(z) {MS Ügynökség neve (link)}n honlapján>.

e

A li

betegtájékoztató az EU/EGT összes hivatalos nyelvén eléarhető az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján. t

a

z

--------------------------------------------------------------o---------------------------------------------------

A a

z alábbi információk kizárólag egészségbügyi szakembereknek szólnak:

m

A Zynteglo-t a gyártótól az infúziós klöozpont raktárába egy krioszállító dobozban szállítják, amely több zárt fém külső kazettát tartalmazhaat egyetlen beteg számára. Minden fém kazetta egy-egy Zynteglo infúziós tasakot tartalmaz. Egy rbgeteghez több infúziós tasak is tartozhat. Az infúziós tasak(oka)t a fém kazett(ák)ban kell tartani, amfoíg meg nem kezdik a kiolvasztást és felhasználást.

Ellenőrizze, hogy Zynteglo van-e az infúziós tasak(ok)ra nyomtatva. A beteg személyazonosságát az

i z

nfúzió beadása előstt az infúziós tasak(ok)on és a fém tartály(ok)on elhelyezett egyedi betegazonosító adatokkal kell egyeztetni. Számolja meg az összes Zynteglo-infúziós tasakot, ellenőrizzen minden

e g

gyes infúzióós tasakot, hogy a lejárati ideje a mellékelt tétel információs lapon található lejárati időn belüli-e. y

g

A kioAlvasztás és beadás előtt mindegyik infúziós tasakot meg kell vizsgálni, hogy ép-e. Ha egy infúziós tasak sérült, kövesse az emberi eredetű anyagok kezelésére vonatkozó helyi előírásokat és azonnal értesítse a bluebird bio-t. A Zynteglo kizárólag autológ alkalmazásra készült. A külső fém tartály óvatos eltávolítása után olvassza ki az infúziós tasakot 37 °C-on vízfürdőn vagy száraz fürdőben kb. 2-4 percig. Ne olvassza túl sokáig a gyógyszert. Ne hagyja a gyógyszert felügyelet nélkül, és ne merítse a víz alá az infúziós portokat, ha vízfürdőben olvasztja ki. A kiolvasztást követően az infúziós tasak masszírozásával óvatosan keverje össze a gyógyszert, amíg az összes tartalom egyenletesen el nem oszlik. Nyissa ki az infúziós tasak steril csatlakozóját úgy, hogy lehúzza

a védőcsomagolást, amely lefedi a portot. Nyissa ki az infúziós tasakot, és indítsa el az infúziót a beadás helyén a sejtterápiás készítmények beadására vonatkozó szokásos eljárások szerint. Ne használjon vezetékbe épített vérszűrőt vagy infúziós pumpát. Ne vegyen mintát, ne változtassa meg és ne sugározza be a gyógyszert. Az egyes Zynteglo-infúziós tasakokat intravénás infúzióban, 30 percnél rövidebb idő alatt kell beadni. Ha egynél több infúziós tasak van, adja be mindegyik infúziós tasakot teljesen, mielőtt kiolvasztaná a következő tasakot és elkezdené annak a beadását. A Zynteglo újrafagyasztása tilos. Az infúziót a lehető leghamarabb, és legfeljebb 4 órával a kiolvasztás után kell beadni.

t

Az infúziós tasakban és az ahhoz kapcsolódó csövekben maradó összes Zynteglo-t öblítse át legalánbb

5 ű

0 ml 0,9%-os nátrium-klorid oldattal, hogy a lehető legtöbb sejtet bejuttassák az infúzióval a zbetegbe.

s

E g

z a gyógyszer genetikailag módosított sejteket tartalmaz. Az ilyen típusú anyagokra, ées az emberi eredetű anyagok kezelésére és ártalmatlanítására vonatkozó helyi iránymutatásokat bme kell tartani.

A e

Zynteglo-t kezelő egészségügyi szakembereknek a vérkészítmények kezelélsyére vonatkozó standard óvintézkedéseket kell alkalmazniuk (beleértve a kesztyű, a védőruháza és a észemvédő viselését), a fertőző betegségek lehetséges átvitelének elkerülése érdekében. d

e

g

A Zynteglo-val potenciálisan érintkezett munkafelületeket és anyagnokat viricid fertőtlenítőszerrel kell

s e

zennyeződésmentesíteni a gyártó utasításai szerint. i

l

ta

a

z

o

a

b

m

lo

a

rg

fo

e

z

s

g

ó

g

A